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Un estudio de fase 2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad, PK y PD en pacientes con fibrosis quística con al menos 1 alelo G542X

17 de agosto de 2023 actualizado por: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio abierto de fase 2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de niveles de dosis múltiples de ELX-02 administrado por vía subcutánea en pacientes con fibrosis quística con al menos un alelo G542X

Este es un estudio abierto de Fase 2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la PK y la PD de niveles de dosis múltiples de ELX-02 administrado por vía SC con y sin ivacaftor en pacientes con FQ con al menos un alelo G542X o un alelo sin sentido fenotípicamente similar.

Se inscribirán hasta 16 pacientes en el ensayo; hasta 4 pacientes serán homocigotos para G542X, y los pacientes restantes serán heterocigotos compuestos con G542X o una mutación sin sentido fenotípicamente similar y cualquier mutación de clase 1 o clase 2.

Cada paciente recibirá 5 dosis escalonadas de la siguiente manera:

  • 0,3 mg/kg por día SC
  • 0,75 mg/kg por día SC
  • 1,5 mg/kg por día SC
  • Una dosis individualizada, de hasta 3,0 mg/kg por día SC, basada en la seguridad y tolerabilidad observadas por los pacientes, farmacocinética en dosis anteriores y los resultados de las pruebas de laboratorio
  • ELX-02 1,5 mg/kg por día SC más 150 mg de ivacaftor cada 12 bid

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

17

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 45239
        • Universitätsmedizin Essen Ruhrlandklinik
  • Australia
    • New South Whales
      • Camperdown, New South Whales, Australia, 2050
        • The Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • The Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel
        • Safra Children's Hospital - Chaim Sheba Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Los pacientes deben cumplir con los siguientes criterios para participar en este estudio:

  1. Hombres y mujeres mayores de 18 años en Alemania e Israel; en países donde está permitido, hombres y mujeres mayores de 16 años
  2. Un diagnóstico confirmado de nmCF con un G542X documentado o una mutación sin sentido fenotípicamente similar, homocigoto o heterocigoto compuesto con una de las mutaciones especificadas. Para los heterocigotos, una mutación tiene que ser G542X o una mutación sin sentido fenotípicamente similar, y la segunda mutación podría ser una mutación de Clase 1 o Clase 2. Los pacientes con un G542X o un alelo sin sentido fenotípicamente similar y un segundo alelo que no está en la lista anterior pueden ser potencialmente permitidos, pero solo después de una discusión caso por caso con la aprobación por escrito del Patrocinador.
  3. SCC documentado ≥ 60 mEq/L
  4. FEV1 ≥ 40 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura en la selección (ecuación de Knudson)
  5. Índice de Masa Corporal (IMC) de 19,0 a 30,0 kg/m2 (inclusive).

No se incluirán en el estudio pacientes con alguna de las siguientes características/condiciones:

  1. Participación en un estudio clínico, incluida la administración de cualquier fármaco o dispositivo en investigación en los últimos 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes de la dosificación del producto en investigación en el estudio actual
  2. Antecedentes de algún trasplante de órganos.
  3. Cirugía mayor dentro de los 180 días (6 meses) de la selección
  4. Pacientes sin exposición previa documentada a aminoglucósidos que tienen una mutación mitocondrial que se ha demostrado que aumenta la sensibilidad a los aminoglucósidos
  5. Alergia conocida a cualquier aminoglucósido
  6. Pacientes con alguna anomalía en el cribado otorrinolaringológico, que indique la presencia de una toxicidad vestibular asociada a una exposición previa a aminoglucósidos.
  7. Inventario de discapacidad de mareos (DHI)-H puntuación en la selección> 16
  8. Pacientes que reciben moduladores de CFTR dentro de los 2 meses posteriores al tratamiento del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ELX-02
Glucósido selectivo ribosomal eucariótico (ERSG)
Droga: Ivacaftor
Potenciador CFTR
Droga: ELX-02
ELX-02 es una molécula pequeña, una nueva entidad química que se está desarrollando para el tratamiento de enfermedades genéticas causadas por mutaciones sin sentido. ELX-02 es un glucósido selectivo ribosomal eucariótico (ERSG).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
AA asociados con diferentes niveles de dosis de ELX-02
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera dosis hasta la visita de seguimiento, un promedio de aproximadamente 9 semanas
Desde el momento de la primera dosis hasta la visita de seguimiento, un promedio de aproximadamente 9 semanas
Concentración plasmática máxima observada (Cmax) el día 1
Periodo de tiempo: Día 1 de los períodos de tratamiento 1, 2, 3 y 4
Perfil PK completo 8 muestras de sangre durante 24 horas
Día 1 de los períodos de tratamiento 1, 2, 3 y 4
Área bajo la curva de concentración plasmática desde el tiempo cero hasta las 24 horas (AUC0-24)
Periodo de tiempo: Día 1 de los períodos de tratamiento 1, 2, 3 y 4
Perfil PK completo 8 muestras de sangre hasta 24 horas
Día 1 de los períodos de tratamiento 1, 2, 3 y 4
Concentración plasmática máxima observada (Cmáx) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Días 1, 2 y 7 de los períodos de tratamiento 1-3, Días 1, 2, 7 y 14 del período de tratamiento 4, muestreo disperso, muestreo de sangre a los 30 min y 1 hora después de la dosis
Días 1, 2 y 7 de los períodos de tratamiento 1-3, Días 1, 2, 7 y 14 del período de tratamiento 4, muestreo disperso, muestreo de sangre a los 30 min y 1 hora después de la dosis
Concentraciones plasmáticas mínimas observadas (Cpredosis) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Días 1, 2 y 7 de los períodos de tratamiento 1-3, Días 1, 2, 7 y 14 del período de tratamiento 4, muestra de sangre escasa antes de la dosis
Días 1, 2 y 7 de los períodos de tratamiento 1-3, Días 1, 2, 7 y 14 del período de tratamiento 4, muestra de sangre escasa antes de la dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambios desde el inicio en la concentración de cloruro en el sudor
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 7 de los períodos de tratamiento 1-3 y los días 7 y 14 del período de tratamiento 4
Desde el inicio hasta el día 7 de los períodos de tratamiento 1-3 y los días 7 y 14 del período de tratamiento 4
Cambios desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 7 de los períodos de tratamiento 1-3 y los días 7 y 14 del período de tratamiento 4
Desde el inicio hasta el día 7 de los períodos de tratamiento 1-3 y los días 7 y 14 del período de tratamiento 4
Cambios desde el inicio en el porcentaje de capacidad vital forzada predicha (ppFVC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 7 de los períodos de tratamiento 1-3 y los días 7 y 14 del período de tratamiento 4
Desde el inicio hasta el día 7 de los períodos de tratamiento 1-3 y los días 7 y 14 del período de tratamiento 4
Cambios desde el inicio en el porcentaje de flujo espiratorio forzado previsto al 25-75 % (ppFEF25-75)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 7 de los períodos de tratamiento 1-3 y los días 7 y 14 del período de tratamiento 4
Desde el inicio hasta el día 7 de los períodos de tratamiento 1-3 y los días 7 y 14 del período de tratamiento 4

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de noviembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

6 de abril de 2022

Finalización del estudio (Actual)

6 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de agosto de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de octubre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

15 de octubre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2023

Última verificación

1 de julio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EL-004

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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