Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2 для оценки безопасности, переносимости, ФК и ФД у пациентов с муковисцидозом, имеющих по крайней мере 1 аллель G542X

17 августа 2023 г. обновлено: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Открытое исследование фазы 2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики множественных уровней доз ELX-02, вводимого подкожно, у пациентов с муковисцидозом по крайней мере с одним аллелем G542X

Это открытое исследование фазы 2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакопеи множественных доз подкожно введенного ELX-02 с ивакафтором и без него у пациентов с муковисцидозом по крайней мере с одним аллелем G542X или фенотипически подобным нонсенс-аллелем.

В исследование будет включено до 16 пациентов; до 4 пациентов будут гомозиготами по G542X, а остальные пациенты будут сложными гетерозиготами с G542X или фенотипически подобной нонсенс-мутацией и любой мутацией класса 1 или класса 2.

Каждый пациент получит 5 возрастающих доз следующим образом:

  • 0,3 мг/кг в сутки подкожно
  • 0,75 мг/кг в сутки подкожно
  • 1,5 мг/кг в день подкожно
  • Индивидуальная доза, вплоть до 3,0 мг/кг в день подкожно, в зависимости от наблюдаемой у пациентов безопасности и переносимости, фармакокинетики при предыдущих дозах и результатов лабораторных исследований.
  • ELX-02 1,5 мг/кг в день подкожно плюс 150 мг ивакафтора каждые 12 дней

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

17

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Whales
      • Camperdown, New South Whales, Австралия, 2050
        • The Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия
        • The Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия
        • The Alfred Hospital
  • Германия
      • Frankfurt, Германия
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Германия, 45239
        • Universitätsmedizin Essen Ruhrlandklinik
  • Израиль
      • Haifa, Израиль
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Израиль
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikvah, Израиль
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Израиль
        • Safra Children's Hospital - Chaim Sheba Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Пациенты должны соответствовать следующим критериям для участия в этом исследовании:

  1. Мужчины и женщины в возрасте 18 лет и старше в Германии и Израиле; в странах, где это разрешено, мужчины и женщины в возрасте 16 лет и старше
  2. Подтвержденный диагноз nmCF с документально подтвержденной G542X или фенотипически похожей нонсенс-мутацией, гомозигота или компаунд-гетерозигота с одной из указанных мутаций. Для гетерозигот одна мутация должна быть G542X или фенотипически подобной нонсенс-мутацией, а вторая мутация может быть мутацией класса 1 или класса 2. Пациенты с одним G542X или фенотипически похожим нонсенс-аллелем и вторым аллелем, которого нет в приведенном выше списке, потенциально могут быть допущены к участию, но только после обсуждения в каждом конкретном случае со Спонсором и его письменного разрешения.
  3. Документально подтвержденный SCC ≥ 60 мЭкв/л
  4. ОФВ1 ≥ 40% от нормального для возраста, пола и роста при скрининге (уравнение Кнудсона)
  5. Индекс массы тела (ИМТ) от 19,0 до 30,0 кг/м2 (включительно).

Пациенты с любой из следующих характеристик/состояний не будут включены в исследование:

  1. Участие в клиническом исследовании, включая введение любого исследуемого препарата или устройства в течение последних 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до введения дозы исследуемого продукта в текущем исследовании.
  2. История любой трансплантации органов
  3. Серьезная операция в течение 180 дней (6 месяцев) после скрининга
  4. Пациенты без задокументированного предшествующего воздействия аминогликозидов, у которых есть митохондриальная мутация, которая, как было показано, повышает чувствительность к аминогликозидам.
  5. Известная аллергия на любой аминогликозид
  6. Пациенты с любыми отклонениями при ЛОР-скрининге, что указывает на наличие вестибулярной токсичности, связанной с предшествующим приемом аминогликозидов.
  7. Инвентаризация инвалидности по головокружению (DHI)-H при скрининге> 16
  8. Пациенты, получающие модуляторы CFTR в течение 2 месяцев исследуемого лечения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ЭЛКС-02
Эукариотический рибосомальный селективный гликозид (ERSG)
Лекарство: Ивакафтор
Потенциатор CFTR
Лекарство: ЭЛКС-02
ELX-02 — это небольшая молекула, новое химическое соединение, разрабатываемое для лечения генетических заболеваний, вызванных бессмысленными мутациями. ELX-02 представляет собой эукариотический рибосомальный селективный гликозид (ERSG).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
НЯ, связанные с различными уровнями дозы ELX-02
Временное ограничение: С момента первого введения дозы до последующего визита в среднем примерно 9 недель.
С момента первого введения дозы до последующего визита в среднем примерно 9 недель.
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) в 1-й день
Временное ограничение: День 1 периодов лечения 1, 2, 3 и 4
Полный фармакокинетический профиль 8 образцов крови за 24 часа
День 1 периодов лечения 1, 2, 3 и 4
Площадь под кривой концентрации в плазме от нуля до 24 часов (AUC0-24)
Временное ограничение: День 1 периодов лечения 1, 2, 3 и 4
Полный фармакокинетический профиль 8 образцов крови до 24 часов
День 1 периодов лечения 1, 2, 3 и 4
Пиковая наблюдаемая концентрация в плазме (Cpeak) с течением времени
Временное ограничение: Дни 1, 2 и 7 периодов лечения 1-3, дни 1, 2, 7 и 14 периода лечения 4, разреженный отбор проб, забор крови через 30 минут и 1 час после введения дозы
Дни 1, 2 и 7 периодов лечения 1-3, дни 1, 2, 7 и 14 периода лечения 4, разреженный отбор проб, забор крови через 30 минут и 1 час после введения дозы
Минимальные наблюдаемые концентрации в плазме (Cпредоза) с течением времени
Временное ограничение: Дни 1, 2 и 7 периода лечения 1-3, дни 1, 2, 7 и 14 периода лечения 4, редкий забор крови перед введением дозы
Дни 1, 2 и 7 периода лечения 1-3, дни 1, 2, 7 и 14 периода лечения 4, редкий забор крови перед введением дозы

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменения по сравнению с исходным уровнем концентрации хлоридов пота
Временное ограничение: От исходного уровня до 7-го дня периодов лечения 1-3 и 7-го и 14-го дня 4-го периода лечения
От исходного уровня до 7-го дня периодов лечения 1-3 и 7-го и 14-го дня 4-го периода лечения
Изменения по сравнению с исходным уровнем в процентах от прогнозируемого объема форсированного выдоха (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до 7-го дня периодов лечения 1-3 и 7-го и 14-го дня 4-го периода лечения
От исходного уровня до 7-го дня периодов лечения 1-3 и 7-го и 14-го дня 4-го периода лечения
Изменения по сравнению с исходным уровнем в процентах прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ppFVC)
Временное ограничение: От исходного уровня до 7-го дня периодов лечения 1-3 и 7-го и 14-го дня 4-го периода лечения
От исходного уровня до 7-го дня периодов лечения 1-3 и 7-го и 14-го дня 4-го периода лечения
Изменения по сравнению с исходным уровнем в процентах прогнозируемой скорости форсированного выдоха при 25-75% (ppFEF25-75)
Временное ограничение: От исходного уровня до 7-го дня периодов лечения 1-3 и 7-го и 14-го дня 4-го периода лечения
От исходного уровня до 7-го дня периодов лечения 1-3 и 7-го и 14-го дня 4-го периода лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 ноября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 апреля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

6 апреля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 октября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 октября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EL-004

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться