Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, PK og PD hos patienter med cystisk fibrose med mindst 1 G542X-allel

17. august 2023 opdateret af: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent fase 2-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af multiple dosisniveauer af subkutant administreret ELX-02 hos patienter med cystisk fibrose med mindst én G542X-allel

Dette er et fase 2 åbent studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af multiple dosisniveauer af SC administreret ELX-02 med og uden ivacaftor hos patienter med CF med mindst én G542X-allel eller fænotypisk lignende nonsens-allel.

Op til 16 patienter vil blive indskrevet i forsøget; op 4 patienter vil være homozygote til G542X, og de resterende patienter vil være sammensatte heterozygoter med G542X eller fænotypisk lignende nonsensmutation og enhver klasse 1 eller klasse 2 mutation.

Hver patient vil modtage 5 eskalerende doser som følger:

  • 0,3 mg/kg pr. dag SC
  • 0,75 mg/kg pr. dag SC
  • 1,5 mg/kg pr. dag SC
  • En individualiseret dosis, så høj som 3,0 mg/kg pr. dag SC, baseret på patienternes observerede sikkerhed og tolerabilitet, PK ved tidligere doser og resultaterne af laboratorietests
  • ELX-02 1,5 mg/kg pr. dag SC plus 150 mg ivacaftor hver 12.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Whales
      • Camperdown, New South Whales, Australien, 2050
        • The Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien
        • The Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • The Alfred Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel
        • Safra Children's Hospital - Chaim Sheba Medical Center
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
        • Universitatsklinikum Frankfurt
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45239
        • Universitätsmedizin Essen Ruhrlandklinik

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Patienter skal opfylde følgende kriterier for at deltage i denne undersøgelse:

  1. Mænd og kvinder i alderen 18 år og derover i Tyskland og Israel; i lande, hvor det er tilladt, er mænd og kvinder i alderen 16 år og derover
  2. En bekræftet diagnose af nmCF med en dokumenteret G542X eller fænotypisk lignende nonsensmutation, homozygot eller sammensat heterozygot med en af ​​de specificerede mutationer. For heterozygoter skal en mutation være G542X eller fænotypisk lignende nonsensmutation, og den anden mutation kunne være en klasse 1- eller klasse 2-mutation. Patienter med én G542X eller fænotypisk lignende nonsens-allel og en anden allel, der ikke er på ovenstående liste, kan muligvis tillades, men kun efter diskussion fra sag til sag med og skriftlig godkendelse fra sponsoren.
  3. Dokumenteret SCC ≥ 60 mEq/L
  4. FEV1 ≥ 40 % forudsagt normal for alder, køn og højde ved screening (Knudson-ligning)
  5. Body Mass Index (BMI) på 19,0 til 30,0 kg/m2 (inklusive).

Patienter med nogen af ​​følgende karakteristika/tilstande vil ikke blive inkluderet i undersøgelsen:

  1. Deltagelse i kliniske undersøgelser, herunder administration af ethvert forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) forud for forsøgsproduktdosering i den aktuelle undersøgelse
  2. Historie om enhver organtransplantation
  3. Større operation inden for 180 dage (6 måneder) efter screening
  4. Patienter uden dokumenteret tidligere eksponering for aminoglykosider, som har en mitokondriel mutation, der har vist sig at øge følsomheden over for aminoglykosider
  5. Kendt allergi over for ethvert aminoglykosid
  6. Patienter med enhver abnormitet ved ØNH-screening, der indikerer tilstedeværelsen af ​​en vestibulær toksicitet forbundet med tidligere eksponering for aminoglykosider.
  7. Dizziness Handicap Inventory (DHI)-H score ved screening >16
  8. Patienter, der modtager CFTR-modulatorer inden for 2 måneder efter undersøgelsesbehandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ELX-02
Eukaryot ribosomalt selektivt glykosid (ERSG)
Medicin: Ivacaftor
CFTR potentiator
Medicin: ELX-02
ELX-02 er et lille molekyle, en ny kemisk enhed, der udvikles til behandling af genetiske sygdomme forårsaget af nonsensmutationer. ELX-02 er et eukaryotisk ribosomalt selektivt glycosid (ERSG).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AE'er forbundet med forskellige dosisniveauer af ELX-02
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosering til opfølgningsbesøget i gennemsnit cirka 9 uger
Fra tidspunktet for første dosering til opfølgningsbesøget i gennemsnit cirka 9 uger
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) på dag 1
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2, 3 og 4
Fuld PK-profil 8 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2, 3 og 4
Område under plasmakoncentrationskurven fra tid nul til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2, 3 og 4
Fuld PK profil 8 blodprøver op til 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2, 3 og 4
Den maksimale observerede plasmakoncentration (Cpeak) over tid
Tidsramme: Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom prøvetagning, blodprøvetagning 30 minutter og 1 time efter dosis
Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom prøvetagning, blodprøvetagning 30 minutter og 1 time efter dosis
Laveste observerede plasmakoncentrationer (Cpredose) over tid
Tidsramme: Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsomme blodprøver ved præ-dosis
Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsomme blodprøver ved præ-dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer fra baseline i svedkloridkoncentration
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Ændringer fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Ændringer fra baseline i procent forudsagt tvungen vital kapacitet (ppFVC)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Ændringer fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk flow på 25-75 % (ppFEF25-75)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

6. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

15. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. august 2023

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EL-004

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner