- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04126473
Um estudo de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e DP em pacientes com fibrose cística com pelo menos 1 alelo G542X
Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de níveis de dose múltipla de ELX-02 administrado por via subcutânea em pacientes com fibrose cística com pelo menos um alelo G542X
Este é um estudo aberto de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e DP de níveis de dose múltipla de ELX-02 administrado SC com e sem ivacaftor em pacientes com FC com pelo menos um alelo G542X ou alelo sem sentido fenotipicamente semelhante.
Até 16 pacientes serão inscritos no estudo; até 4 pacientes serão homozigotos para G542X, e os pacientes restantes serão heterozigotos compostos com G542X ou mutação absurda fenotipicamente semelhante e qualquer mutação de Classe 1 ou Classe 2.
Cada paciente receberá 5 doses crescentes da seguinte forma:
- 0,3 mg/kg por dia SC
- 0,75 mg/kg por dia SC
- 1,5 mg/kg por dia SC
- Uma dose individualizada, tão alta quanto 3,0 mg/kg por dia SC, com base na segurança e tolerabilidade observadas pelos pacientes, farmacocinética em doses anteriores e nos resultados dos testes laboratoriais
- ELX-02 1,5 mg/kg por dia SC mais 150 mg de ivacaftor a cada 12 bid
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Eloxx Pharmaceuticals
- Número de telefone: 1-781-577-5300
- E-mail: CTI@eloxxpharma.com
Locais de estudo
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Frankfurt, Alemanha
- Universitatsklinikum Frankfurt
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North Rhine-Westphalia
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Essen, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 45239
- Universitätsmedizin Essen Ruhrlandklinik
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New South Whales
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Camperdown, New South Whales, Austrália, 2050
- The Royal Prince Alfred Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália
- The Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália
- The Alfred Hospital
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Haifa, Israel
- Carmel Medical Center
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Jerusalem, Israel
- Hadassah Medical Center
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Petach Tikvah, Israel
- Schneider Children's Medical Center
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Ramat Gan, Israel
- Safra Children's Hospital - Chaim Sheba Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Os pacientes devem atender aos seguintes critérios para participar deste estudo:
- Homens e mulheres com 18 anos ou mais na Alemanha e Israel; em países onde permitido, homens e mulheres com 16 anos ou mais
- Um diagnóstico confirmado de nmCF com um G542X documentado ou mutação sem sentido fenotipicamente semelhante, homozigoto ou heterozigoto composto com uma das mutações especificadas. Para heterozigotos, uma mutação deve ser G542X ou mutação sem sentido fenotipicamente semelhante, e a segunda mutação pode ser uma mutação de Classe 1 ou Classe 2. Pacientes com um alelo sem sentido G542X ou fenotipicamente semelhante e um segundo alelo que não esteja na lista acima podem ser potencialmente permitidos, mas somente após discussão caso a caso e aprovação por escrito do Patrocinador.
- SCC documentado ≥ 60 mEq/L
- VEF1 ≥ 40% normal previsto para idade, sexo e altura na Triagem (Equação de Knudson)
- Índice de Massa Corporal (IMC) de 19,0 a 30,0 kg/m2 (inclusive).
Pacientes com qualquer uma das seguintes características/condições não serão incluídos no estudo:
- Participação em estudo clínico, incluindo administração de qualquer medicamento ou dispositivo experimental nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da dosagem do produto experimental no estudo atual
- Histórico de qualquer transplante de órgão
- Cirurgia de grande porte dentro de 180 dias (6 meses) da triagem
- Pacientes sem exposição prévia documentada a aminoglicosídeos que tenham uma mutação mitocondrial que demonstrou aumentar a sensibilidade aos aminoglicosídeos
- Alergia conhecida a qualquer aminoglicosídeo
- Pacientes com qualquer anormalidade na triagem otorrinolaringológica que indique a presença de toxicidade vestibular associada à exposição prévia a aminoglicosídeos.
- Tontura Handicap Inventory (DHI)-pontuação H na triagem> 16
- Pacientes recebendo moduladores de CFTR dentro de 2 meses de tratamento do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ELX-02
Glicosídeo ribossomal eucariótico seletivo (ERSG)
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Potenciador CFTR
ELX-02 é uma pequena molécula, uma nova entidade química sendo desenvolvida para o tratamento de doenças genéticas causadas por mutações sem sentido.
ELX-02 é um glicosídeo ribossomal eucariótico seletivo (ERSG).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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EAs associados a diferentes níveis de dose de ELX-02
Prazo: Desde o momento da primeira administração até a visita de acompanhamento, uma média de aproximadamente 9 semanas
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Desde o momento da primeira administração até a visita de acompanhamento, uma média de aproximadamente 9 semanas
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax) no Dia 1
Prazo: Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2, 3 e 4
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Perfil farmacocinético completo 8 amostras de sangue em 24 horas
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Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2, 3 e 4
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Área sob a curva de concentração plasmática desde o tempo zero até 24 horas (AUC0-24)
Prazo: Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2, 3 e 4
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Perfil PK completo 8 amostras de sangue até 24 horas
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Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2, 3 e 4
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Concentração plasmática máxima observada (Cpico) ao longo do tempo
Prazo: Dias 1, 2 e 7 dos períodos de tratamento 1-3, Dias 1, 2, 7 e 14 do período de tratamento 4, amostragem esparsa, amostragem de sangue em 30 min e 1 hora após a dose
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Dias 1, 2 e 7 dos períodos de tratamento 1-3, Dias 1, 2, 7 e 14 do período de tratamento 4, amostragem esparsa, amostragem de sangue em 30 min e 1 hora após a dose
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Concentrações plasmáticas mínimas observadas (Cpredose) ao longo do tempo
Prazo: Dias 1, 2 e 7 dos períodos de tratamento 1-3, Dias 1, 2, 7 e 14 do período de tratamento 4, amostragem de sangue esparsa na pré-dose
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Dias 1, 2 e 7 dos períodos de tratamento 1-3, Dias 1, 2, 7 e 14 do período de tratamento 4, amostragem de sangue esparsa na pré-dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alterações da linha de base na concentração de cloreto no suor
Prazo: Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
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Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
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Alterações da linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto (ppFEV1)
Prazo: Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
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Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
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Alterações da linha de base em porcentagem da capacidade vital forçada prevista (ppFVC)
Prazo: Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
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Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
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Alterações da linha de base em percentual de fluxo expiratório forçado previsto em 25-75% (ppFEF25-75)
Prazo: Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
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Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
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- Doenças pulmonares
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- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- EL-004
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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Ensaios clínicos em Ivacaftor
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