Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, PK og PD hos pasienter med cystisk fibrose med minst 1 G542X-allel

17. august 2023 oppdatert av: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

En åpen fase 2-studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til multiple dosenivåer av subkutant administrert ELX-02 hos pasienter med cystisk fibrose med minst én G542X-allel

Dette er en fase 2 åpen studie for å evaluere sikkerheten, toleransen, PK og PD for flere dosenivåer av SC administrert ELX-02 med og uten ivacaftor hos pasienter med CF med minst én G542X-allel eller fenotypisk lignende nonsens-allel.

Opptil 16 pasienter vil bli registrert i studien; opptil 4 pasienter vil være homozygote til G542X, og de resterende pasientene vil være sammensatte heterozygoter med G542X eller fenotypisk lignende nonsensmutasjon og enhver klasse 1 eller klasse 2 mutasjon.

Hver pasient vil motta 5 eskalerende doser som følger:

  • 0,3 mg/kg per dag SC
  • 0,75 mg/kg per dag SC
  • 1,5 mg/kg per dag SC
  • En individualisert dose, så høy som 3,0 mg/kg per dag SC, basert på pasientens observerte sikkerhet og toleranse, PK ved tidligere doser og resultatene av laboratorietester
  • ELX-02 1,5 mg/kg per dag SC pluss 150 mg ivacaftor hvert 12.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Whales
      • Camperdown, New South Whales, Australia, 2050
        • The Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • The Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel
        • Safra Children's Hospital - Chaim Sheba Medical Center
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45239
        • Universitätsmedizin Essen Ruhrlandklinik

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Pasienter må oppfylle følgende kriterier for å delta i denne studien:

  1. Menn og kvinner 18 år og eldre i Tyskland og Israel; i land der det er tillatt, er menn og kvinner 16 år og eldre
  2. En bekreftet diagnose av nmCF med en dokumentert G542X eller fenotypisk lignende nonsensmutasjon, homozygot eller sammensatt heterozygot med en av de spesifiserte mutasjonene. For heterozygoter må en mutasjon være G542X eller fenotypisk lignende nonsensmutasjon, og den andre mutasjonen kan være en klasse 1- eller klasse 2-mutasjon. Pasienter med én G542X eller fenotypisk lignende tullallel og en andre allel som ikke er på listen ovenfor kan potensielt tillates, men kun etter diskusjon fra sak til sak med og skriftlig godkjenning fra sponsoren.
  3. Dokumentert SCC ≥ 60 mEq/L
  4. FEV1 ≥ 40 % spådd normal for alder, kjønn og høyde ved screening (Knudson-ligning)
  5. Kroppsmasseindeks (BMI) på 19,0 til 30,0 kg/m2 (inkludert).

Pasienter med noen av følgende egenskaper/tilstander vil ikke bli inkludert i studien:

  1. Deltakelse i klinisk studie inkludert administrering av undersøkelsesmedisin eller utstyr i løpet av de siste 30 dagene eller 5 halveringstider (den som er lengst) før undersøkelsesproduktdosering i den nåværende studien
  2. Historie om enhver organtransplantasjon
  3. Større operasjon innen 180 dager (6 måneder) etter screening
  4. Pasienter uten dokumentert tidligere eksponering for aminoglykosider som har en mitokondriell mutasjon som har vist seg å øke følsomheten for aminoglykosider
  5. Kjent allergi mot ethvert aminoglykosid
  6. Pasienter med abnormitet ved ØNH-screening som indikerer tilstedeværelse av vestibulær toksisitet assosiert med tidligere eksponering for aminoglykosider.
  7. Svimmelhet Handicap Inventory (DHI)-H score ved screening >16
  8. Pasienter som mottar CFTR-modulatorer innen 2 måneder etter studiebehandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ELX-02
Eukaryotisk ribosomalt selektivt glykosid (ERSG)
Legemiddel: Ivacaftor
CFTR potensiator
Legemiddel: ELX-02
ELX-02 er et lite molekyl, en ny kjemisk enhet som utvikles for behandling av genetiske sykdommer forårsaket av nonsens-mutasjoner. ELX-02 er et eukaryotisk ribosomalt selektivt glykosid (ERSG).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
AEer assosiert med ulike dosenivåer av ELX-02
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosering til oppfølgingsbesøket, i gjennomsnitt ca. 9 uker
Fra tidspunktet for første dosering til oppfølgingsbesøket, i gjennomsnitt ca. 9 uker
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) på dag 1
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2, 3 og 4
Full PK-profil 8 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2, 3 og 4
Areal under plasmakonsentrasjonskurven fra tid null til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2, 3 og 4
Full PK-profil 8 blodprøver opptil 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2, 3 og 4
Topp observert plasmakonsentrasjon (Cpeak) over tid
Tidsramme: Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom prøvetaking, blodprøvetaking 30 minutter og 1 time etter dosering
Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom prøvetaking, blodprøvetaking 30 minutter og 1 time etter dosering
Laveste observerte plasmakonsentrasjoner (Cpredose) over tid
Tidsramme: Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom blodprøvetaking ved førdose
Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom blodprøvetaking ved førdose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endringer fra baseline i svettekloridkonsentrasjon
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Endringer fra baseline i prosent spådd tvungen ekspirasjonsvolum (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Endringer fra baseline i prosent predikert forsert vitalkapasitet (ppFVC)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Endringer fra baseline i prosent spådde tvungen ekspirasjonsstrøm ved 25-75 % (ppFEF25-75)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

6. april 2022

Studiet fullført (Faktiske)

6. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

15. oktober 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2023

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EL-004

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere