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Uno studio di fase 2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, PK e PD nei pazienti con fibrosi cistica con almeno 1 allele G542X

17 agosto 2023 aggiornato da: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di livelli di dose multipli di ELX-02 somministrato per via sottocutanea in pazienti con fibrosi cistica con almeno un allele G542X

Questo è uno studio in aperto di Fase 2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK e la PD di livelli di dose multipli di ELX-02 somministrato per via sottocutanea con e senza ivacaftor in pazienti affetti da FC con almeno un allele G542X o un allele senza senso fenotipicamente simile.

Saranno arruolati nello studio fino a 16 pazienti; fino a 4 pazienti saranno omozigoti per G542X e i restanti pazienti saranno eterozigoti composti con mutazione non senso G542X o fenotipicamente simile e qualsiasi mutazione di Classe 1 o Classe 2.

Ogni paziente riceverà 5 dosi crescenti come segue:

  • 0,3 mg/kg al giorno SC
  • 0,75 mg/kg al giorno SC
  • 1,5 mg/kg al giorno SC
  • Una dose individualizzata, fino a 3,0 mg/kg al giorno SC, basata sulla sicurezza e tollerabilità osservate dai pazienti, sulla PK alle dosi precedenti e sui risultati dei test di laboratorio
  • ELX-02 1,5 mg/kg al giorno SC più 150 mg di ivacaftor ogni 12 bid

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Whales
      • Camperdown, New South Whales, Australia, 2050
        • The Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • The Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • Germania
      • Frankfurt, Germania
        • Universitatsklinikum Frankfurt
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Germania, 45239
        • Universitätsmedizin Essen Ruhrlandklinik
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikvah, Israele
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israele
        • Safra Children's Hospital - Chaim Sheba Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

I pazienti devono soddisfare i seguenti criteri per partecipare a questo studio:

  1. Maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni in Germania e Israele; nei paesi in cui è consentito, maschi e femmine di età pari o superiore a 16 anni
  2. Una diagnosi confermata di nmCF con una mutazione G542X documentata o fenotipicamente simile senza senso, omozigote o eterozigote composto con una delle mutazioni specificate. Per gli eterozigoti, una mutazione deve essere G542X o una mutazione senza senso fenotipicamente simile e la seconda mutazione potrebbe essere una mutazione di Classe 1 o Classe 2. I pazienti con un allele nonsense G542X o fenotipicamente simile e un secondo allele non presente nell'elenco precedente possono essere potenzialmente ammessi, ma solo previa discussione caso per caso e approvazione scritta da parte dello sponsor.
  3. SCC documentato ≥ 60 mEq/L
  4. FEV1 ≥ 40% del predetto normale per età, sesso e altezza allo screening (equazione di Knudson)
  5. Indice di massa corporea (BMI) da 19,0 a 30,0 kg/m2 (incluso).

I pazienti con una qualsiasi delle seguenti caratteristiche/condizioni non saranno inclusi nello studio:

  1. Partecipazione a uno studio clinico, inclusa la somministrazione di qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale negli ultimi 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia la più lunga) prima della somministrazione del prodotto sperimentale nello studio in corso
  2. Storia di qualsiasi trapianto di organi
  3. Chirurgia maggiore entro 180 giorni (6 mesi) dallo screening
  4. Pazienti senza precedente esposizione documentata agli aminoglicosidi che hanno una mutazione mitocondriale che ha dimostrato di aumentare la sensibilità agli aminoglicosidi
  5. Allergia nota a qualsiasi aminoglicoside
  6. Pazienti con qualsiasi anomalia allo screening ORL, che indica la presenza di una tossicità vestibolare associata a una precedente esposizione agli aminoglicosidi.
  7. Punteggio Dizziness Handicap Inventory (DHI)-H allo screening >16
  8. Pazienti che hanno ricevuto modulatori CFTR entro 2 mesi dal trattamento in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ELX-02
Glicoside selettivo ribosomiale eucariotico (ERSG)
Droga: Ivacaftor
Potenziatore CFTR
Droga: ELX-02
ELX-02 è una piccola molecola, nuova entità chimica in fase di sviluppo per il trattamento di malattie genetiche causate da mutazioni senza senso. ELX-02 è un glicoside selettivo ribosomiale eucariotico (ERSG).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi associati a diversi livelli di dose di ELX-02
Lasso di tempo: Dal momento della prima somministrazione fino alla visita di follow-up, una media di circa 9 settimane
Dal momento della prima somministrazione fino alla visita di follow-up, una media di circa 9 settimane
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) il Giorno 1
Lasso di tempo: Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2, 3 e 4
Profilo farmacocinetico completo 8 campioni di sangue nelle 24 ore
Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2, 3 e 4
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica dal tempo zero a 24 ore (AUC0-24)
Lasso di tempo: Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2, 3 e 4
Profilo farmacocinetico completo 8 campioni di sangue fino a 24 ore
Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2, 3 e 4
Concentrazione plasmatica di picco osservata (Cpeak) nel tempo
Lasso di tempo: Giorni 1, 2 e 7 dei periodi di trattamento 1-3, Giorni 1, 2, 7 e 14 del periodo di trattamento 4, campionamento scarso, prelievo di sangue a 30 min e 1 ora post-dose
Giorni 1, 2 e 7 dei periodi di trattamento 1-3, Giorni 1, 2, 7 e 14 del periodo di trattamento 4, campionamento scarso, prelievo di sangue a 30 min e 1 ora post-dose
Concentrazioni plasmatiche minime osservate (Cpredose) nel tempo
Lasso di tempo: Giorni 1, 2 e 7 dei periodi di trattamento 1-3, Giorni 1, 2, 7 e 14 del periodo di trattamento 4, scarso prelievo di sangue prima della dose
Giorni 1, 2 e 7 dei periodi di trattamento 1-3, Giorni 1, 2, 7 e 14 del periodo di trattamento 4, scarso prelievo di sangue prima della dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazioni rispetto al basale nella concentrazione di cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Variazioni rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Variazioni rispetto al basale in percentuale della capacità vitale forzata prevista (ppFVC)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Variazioni rispetto al basale in percentuale del flusso espiratorio forzato previsto al 25-75% (ppFEF25-75)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

6 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

6 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

15 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 agosto 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EL-004

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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