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一项评估至少具有 1 个 G542X 等位基因的囊性纤维化患者的安全性、耐受性、PK 和 PD 的 2 期研究

2023年8月17日 更新者：Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

一项 2 期开放标签研究，以评估具有至少一个 G542X 等位基因的囊性纤维化患者皮下给予 ELX-02 的多剂量水平的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

这是一项 2 期开放标签研究，旨在评估在具有至少一个 G542X 等位基因或表型相似的无义等位基因的 CF 患者中，使用或不使用 ivacaftor 的多剂量水平的 SC 给药 ELX-02 的安全性、耐受性、PK 和 PD。

最多将有 16 名患者参加试验；最多 4 名患者将是 G542X 的纯合子，其余患者将是具有 G542X 或表型相似的无义突变和任何 1 类或 2 类突变的复合杂合子。

每位患者将接受 5 次递增剂量，如下所示：

  • 每天 0.3 毫克/千克 SC
  • 每天 0.75 毫克/千克 SC
  • 每天 1.5 毫克/千克 SC
  • 个体化剂量，高达每天 3.0 mg/kg SC，基于患者观察到的安全性和耐受性、先前剂量的 PK 和实验室测试的结果
  • ELX-02 1.5 mg/kg 每天 SC 加 150 mg ivacaftor 每 12 次 bid

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

17

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 以色列
      • Haifa、以色列
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem、以色列
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikvah、以色列
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan、以色列
        • Safra Children's Hospital - Chaim Sheba Medical Center
  • 德国
      • Frankfurt、德国
        • Universitatsklinikum Frankfurt
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen、North Rhine-Westphalia、德国、45239
        • Universitätsmedizin Essen Ruhrlandklinik
  • 澳大利亚
    • New South Whales
      • Camperdown、New South Whales、澳大利亚、2050
        • The Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚
        • The Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚
        • The Alfred Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

患者必须满足以下标准才能参与本研究：

  1. 德国和以色列 18 岁及以上的男性和女性；在允许的国家，16 岁及以上的男性和女性
  2. 经证实的 nmCF 诊断具有记录的 G542X 或表型相似的无义突变、纯合子或具有指定突变之一的复合杂合子。 对于杂合子，一个突变必须是 G542X 或表型相似的无义突变，第二个突变可以是 1 类或 2 类突变。 具有一个 G542X 或表型相似的无义等位基因和不在上述列表中的第二个等位基因的患者可能被允许，但只有在与赞助商逐案讨论并获得书面批准之后。
  3. 记录的 SCC ≥ 60 mEq/L
  4. FEV1 ≥ 筛选时年龄、性别和身高的正常预测值的 40%（克努森方程）
  5. 体重指数 (BMI) 为 19.0 至 30.0 kg/m2（含）。

具有以下任何特征/条件的患者将不包括在研究中：

  1. 参与临床研究，包括在最近 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）在当前研究中使用研究产品之前服用任何研究药物或设备
  2. 任何器官移植史
  3. 筛选后 180 天（6 个月）内进行大手术
  4. 没有记录在案的先前氨基糖苷类暴露的患者有线粒体突变，该突变已被证明会增加对氨基糖苷类的敏感性
  5. 已知对任何氨基糖苷过敏
  6. 在 ENT 筛查中出现任何异常的患者，表明存在与先前接触氨基糖苷类相关的前庭毒性。
  7. 头晕障碍量表 (DHI)-H 筛选时得分 >16
  8. 在研究治疗的 2 个月内接受 CFTR 调节剂的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：ELX-02
真核核糖体选择性糖苷 (ERSG)
药品：伊凡卡托
CFTR增效剂
药品：ELX-02
ELX-02是一种正在开发的小分子新化学实体，用于治疗由无义突变引起的遗传疾病。 ELX-02 是一种真核核糖体选择性糖苷 (ERSG)。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
与不同剂量水平的 ELX-02 相关的 AE
大体时间：从第一次给药到随访，平均约 9 周
从第一次给药到随访，平均约 9 周
第 1 天观察到的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：治疗期 1、2、3 和 4 的第 1 天
完整的药代动力学概况 24 小时内 8 个血样
治疗期 1、2、3 和 4 的第 1 天
从时间零到 24 小时的血浆浓度曲线下面积 (AUC0-24)
大体时间：治疗期 1、2、3 和 4 的第 1 天
完整的 PK 曲线 8 个血样长达 24 小时
治疗期 1、2、3 和 4 的第 1 天
随着时间的推移观察到的峰值血浆浓度 (Cpeak)
大体时间：治疗期 1-3 的第 1、2 和 7 天，治疗期 4 的第 1、2、7 和 14 天，稀疏采样，给药后 30 分钟和 1 小时的血液采样
治疗期 1-3 的第 1、2 和 7 天，治疗期 4 的第 1、2、7 和 14 天，稀疏采样，给药后 30 分钟和 1 小时的血液采样
随着时间的推移观察到的血浆浓度（Cpredose）
大体时间：治疗期 1-3 的第 1、2 和 7 天，治疗期 4 的第 1、2、7 和 14 天，给药前的稀疏血液采样
治疗期 1-3 的第 1、2 和 7 天，治疗期 4 的第 1、2、7 和 14 天，给药前的稀疏血液采样

次要结果测量

结果测量
大体时间
汗液氯化物浓度相对于基线的变化
大体时间：从基线到治疗期 1-3 的第 7 天，以及治疗期 4 的第 7 天和第 14 天
从基线到治疗期 1-3 的第 7 天，以及治疗期 4 的第 7 天和第 14 天
预测用力呼气量百分比 (ppFEV1) 相对于基线的变化
大体时间：从基线到治疗期 1-3 的第 7 天，以及治疗期 4 的第 7 天和第 14 天
从基线到治疗期 1-3 的第 7 天，以及治疗期 4 的第 7 天和第 14 天
预测用力肺活量 (ppFVC) 百分比相对于基线的变化
大体时间：从基线到治疗期 1-3 的第 7 天，以及治疗期 4 的第 7 天和第 14 天
从基线到治疗期 1-3 的第 7 天，以及治疗期 4 的第 7 天和第 14 天
预测用力呼气流量百分比相对于基线的变化为 25-75% (ppFEF25-75)
大体时间：从基线到治疗期 1-3 的第 7 天，以及治疗期 4 的第 7 天和第 14 天
从基线到治疗期 1-3 的第 7 天，以及治疗期 4 的第 7 天和第 14 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年11月5日

初级完成 (实际的)

2022年4月6日

研究完成 (实际的)

2022年4月6日

研究注册日期

首次提交

2019年8月16日

首先提交符合 QC 标准的

2019年10月11日

首次发布 (实际的)

2019年10月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年8月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年8月17日

最后验证

2021年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EL-004

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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