Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

2. fázisú vizsgálat legalább 1 G542X alléllel rendelkező cisztás fibrózisos betegek biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és PD-jének értékelésére

2023. augusztus 17. frissítette: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

2. fázisú nyílt vizsgálat a szubkután beadott ELX-02 többszörös dózisú biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél, legalább egy G542X alléllel

Ez egy 2. fázisú nyílt vizsgálat, amely az ivakaftorral és anélkül adott ELX-02 többszörös dózisszintjeinek biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikai és PD-jét értékeli legalább egy G542X alléllal vagy fenotípusosan hasonló nonszensz alléllal rendelkező CF-ben szenvedő betegeknél.

Legfeljebb 16 beteget vonnak be a vizsgálatba; Legfeljebb 4 beteg a G542X homozigótája, a fennmaradó betegek pedig G542X vagy fenotípusosan hasonló nonszensz mutációval és bármely 1. vagy 2. osztályú mutációval rendelkező összetett heterozigóták.

Minden beteg 5 növekvő adagot kap az alábbiak szerint:

  • 0,3 mg/kg naponta SC
  • 0,75 mg/kg naponta SC
  • 1,5 mg/kg naponta SC
  • Egyénre szabott dózis, akár 3,0 mg/ttkg/nap szubkután, a betegek megfigyelt biztonságossága és tolerálhatósága, a korábbi adagok farmakokinetikai értéke és a laboratóriumi vizsgálatok eredményei alapján
  • ELX-02 1,5 mg/kg naponta szubkután plusz 150 mg ivakaftor 12 naponta

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

17

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Whales
      • Camperdown, New South Whales, Ausztrália, 2050
        • The Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Ausztrália
        • The Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália
        • The Alfred Hospital
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikvah, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael
        • Safra Children's Hospital - Chaim Sheba Medical Center
  • Németország
      • Frankfurt, Németország
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Németország, 45239
        • Universitätsmedizin Essen Ruhrlandklinik

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

A vizsgálatban való részvételhez a betegeknek meg kell felelniük a következő kritériumoknak:

  1. 18 év feletti férfiak és nők Németországban és Izraelben; azokban az országokban, ahol ez engedélyezett, a 16 év feletti férfiak és nők
  2. Az nmCF megerősített diagnózisa dokumentált G542X vagy fenotípusosan hasonló nonszensz mutációval, homozigótával vagy összetett heterozigótával a meghatározott mutációk egyikével. A heterozigóták esetében az egyik mutációnak G542X-nek vagy fenotípusosan hasonló nonszensz mutációnak kell lennie, a második mutáció pedig 1. vagy 2. osztályú mutáció lehet. Egy G542X vagy fenotípusosan hasonló nonszensz alléllal és egy második, a fenti listán nem szereplő alléllal rendelkező betegek potenciálisan engedélyezhetők, de csak a szponzorral folytatott eseti megbeszélés és a szponzor írásos jóváhagyása után.
  3. Dokumentált SCC ≥ 60 mekv/L
  4. FEV1 ≥ 40% előre jelzett normális életkor, nem és testmagasság a szűréskor (Knudson-egyenlet)
  5. Testtömeg-index (BMI) 19,0-30,0 kg/m2 (beleértve).

A következő jellemzők/állapotok bármelyikével rendelkező betegek nem vesznek részt a vizsgálatban:

  1. Részvétel klinikai vizsgálatban, beleértve bármely vizsgálati gyógyszer vagy eszköz beadását az elmúlt 30 napban vagy 5 felezési időben (amelyik hosszabb) a jelenlegi vizsgálatban a vizsgálati termék adagolása előtt
  2. Bármilyen szervátültetés története
  3. Nagy műtét a szűrést követő 180 napon belül (6 hónapon belül).
  4. Azok a betegek, akiknek nincs dokumentált előzetes aminoglikozid-expozíciója, és olyan mitokondriális mutációval rendelkeznek, amelyről kimutatták, hogy fokozza az aminoglikozidokkal szembeni érzékenységet
  5. Ismert allergia bármely aminoglikozidra
  6. Azok a betegek, akiknél a fül-orr-gégészeti szűrés során bármilyen rendellenességet észleltek, amely az aminoglikozidokkal való korábbi expozícióhoz kapcsolódó vesztibuláris toxicitás jelenlétét jelzi.
  7. Dizzines Handicap Inventory (DHI)-H pontszám a szűréskor >16
  8. CFTR modulátorokat kapó betegek a vizsgálati kezelést követő 2 hónapon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ELX-02
Eukarióta riboszomális szelektív glikozid (ERSG)
Drog: Ivakaftor
CFTR potencírozó
Drog: ELX-02
Az ELX-02 egy kis molekulájú, új kémiai entitás, amelyet nonszensz mutációk okozta genetikai betegségek kezelésére fejlesztettek ki. Az ELX-02 egy eukarióta riboszomális szelektív glikozid (ERSG).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ELX-02 különböző dózisszintjeivel kapcsolatos mellékhatások
Időkeret: Az első adagolástól az utánkövetési látogatásig átlagosan körülbelül 9 hét
Az első adagolástól az utánkövetési látogatásig átlagosan körülbelül 9 hét
Maximális megfigyelt plazmakoncentráció (Cmax) az 1. napon
Időkeret: Az 1., 2., 3. és 4. kezelési időszak 1. napja
Teljes PK profil 8 vérminta 24 órán keresztül
Az 1., 2., 3. és 4. kezelési időszak 1. napja
A plazmakoncentrációs görbe alatti terület nullától 24 óráig (AUC0-24)
Időkeret: Az 1., 2., 3. és 4. kezelési időszak 1. napja
Teljes PK profil 8 vérminta 24 óráig
Az 1., 2., 3. és 4. kezelési időszak 1. napja
A megfigyelt plazmakoncentráció csúcsértéke (Cpeak) az idő múlásával
Időkeret: Az 1-3. kezelési periódus 1., 2. és 7. napja, a 4. kezelési időszak 1., 2., 7. és 14. napja, ritka mintavétel, vérvétel 30 perccel és 1 órával az adagolás után
Az 1-3. kezelési periódus 1., 2. és 7. napja, a 4. kezelési időszak 1., 2., 7. és 14. napja, ritka mintavétel, vérvétel 30 perccel és 1 órával az adagolás után
A legkisebb megfigyelt plazmakoncentráció (Cpredose) az idő múlásával
Időkeret: Az 1-3. kezelési periódus 1., 2. és 7. napja, a 4. kezelési időszak 1., 2., 7. és 14. napja, ritka vérvétel az adagolás előtt
Az 1-3. kezelési periódus 1., 2. és 7. napja, a 4. kezelési időszak 1., 2., 7. és 14. napja, ritka vérvétel az adagolás előtt

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változások a verejték-klorid koncentrációjában az alapvonalhoz képest
Időkeret: A kiindulási állapottól az 1-3. kezelési periódus 7. napjáig, valamint a 4. kezelési időszak 7. és 14. napjáig
A kiindulási állapottól az 1-3. kezelési periódus 7. napjáig, valamint a 4. kezelési időszak 7. és 14. napjáig
Változások az alapvonalhoz képest százalékos előrejelzett kényszerített kilégzési térfogatban (ppFEV1)
Időkeret: A kiindulási állapottól az 1-3. kezelési periódus 7. napjáig, valamint a 4. kezelési időszak 7. és 14. napjáig
A kiindulási állapottól az 1-3. kezelési periódus 7. napjáig, valamint a 4. kezelési időszak 7. és 14. napjáig
Változások az alapvonalhoz képest százalékos előrejelzett kényszervitális kapacitásban (ppFVC)
Időkeret: A kiindulási állapottól az 1-3. kezelési periódus 7. napjáig, valamint a 4. kezelési időszak 7. és 14. napjáig
A kiindulási állapottól az 1-3. kezelési periódus 7. napjáig, valamint a 4. kezelési időszak 7. és 14. napjáig
Változások az alapvonalhoz képest százalékos előrejelzett kényszerített kilégzési áramlásban 25-75%-nál (ppFEF25-75)
Időkeret: A kiindulási állapottól az 1-3. kezelési periódus 7. napjáig, valamint a 4. kezelési időszak 7. és 14. napjáig
A kiindulási állapottól az 1-3. kezelési periódus 7. napjáig, valamint a 4. kezelési időszak 7. és 14. napjáig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. november 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. április 6.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. április 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. augusztus 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 11.

Első közzététel (Tényleges)

2019. október 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 17.

Utolsó ellenőrzés

2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EL-004

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel