Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i PD u pacjentów z mukowiscydozą z co najmniej 1 allelem G542X

17 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki wielopoziomowych dawek ELX-02 podawanego podskórnie pacjentom z mukowiscydozą z co najmniej jednym allelem G542X

Jest to otwarte badanie fazy 2, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD wielokrotnych dawek ELX-02 podawanego podskórnie z iwakaftorem i bez niego u pacjentów z mukowiscydozą z co najmniej jednym allelem G542X lub fenotypowo podobnym allelem nonsensownym.

Do badania zostanie włączonych do 16 pacjentów; maksymalnie 4 pacjentów będzie homozygotami G542X, a pozostali pacjenci będą złożonymi heterozygotami z G542X lub fenotypowo podobną mutacją nonsensowną i jakąkolwiek mutacją klasy 1 lub klasy 2.

Każdy pacjent otrzyma 5 rosnących dawek w następujący sposób:

  • 0,3 mg/kg dziennie SC
  • 0,75 mg/kg dziennie SC
  • 1,5 mg/kg dziennie SC
  • Indywidualna dawka, nawet 3,0 mg/kg dziennie s.c., w oparciu o obserwowane przez pacjentów bezpieczeństwo i tolerancję, farmakokinetykę poprzednich dawek oraz wyniki badań laboratoryjnych
  • ELX-02 1,5 mg/kg dziennie SC plus 150 mg iwakaftoru co 12 bidów

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Whales
      • Camperdown, New South Whales, Australia, 2050
        • The Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • The Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikvah, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael
        • Safra Children's Hospital - Chaim Sheba Medical Center
  • Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy
        • Universitatsklinikum Frankfurt
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 45239
        • Universitätsmedizin Essen Ruhrlandklinik

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Aby wziąć udział w tym badaniu, pacjenci muszą spełniać następujące kryteria:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat i starsi w Niemczech i Izraelu; w krajach, w których jest to dozwolone, mężczyźni i kobiety w wieku 16 lat i starsi
  2. Potwierdzone rozpoznanie nmCF z udokumentowaną mutacją nonsensowną G542X lub fenotypowo podobną, homozygotą lub złożoną heterozygotą z jedną z określonych mutacji. W przypadku heterozygot jedną mutacją musi być G542X lub fenotypowo podobna mutacja nonsensowna, a drugą mutacją może być mutacja klasy 1 lub klasy 2. Pacjenci z jednym nonsensownym allelem G542X lub fenotypowo podobnym i drugim allelem, którego nie ma na powyższej liście, mogą zostać potencjalnie dopuszczeni, ale tylko po indywidualnym omówieniu każdego przypadku i uzyskaniu pisemnej zgody Sponsora.
  3. Udokumentowana SCC ≥ 60 mEq/L
  4. FEV1 ≥ 40% wartości należnej normalnej dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego (równanie Knudsona)
  5. Wskaźnik masy ciała (BMI) od 19,0 do 30,0 kg/m2 (włącznie).

Pacjenci z którąkolwiek z poniższych cech/stanów nie zostaną włączeni do badania:

  1. Udział w badaniu klinicznym, w tym podawanie dowolnego badanego leku lub urządzenia w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed podaniem produktu badanego w bieżącym badaniu
  2. Historia jakiegokolwiek przeszczepu narządu
  3. Poważna operacja w ciągu 180 dni (6 miesięcy) od badania przesiewowego
  4. Pacjenci bez udokumentowanej wcześniejszej ekspozycji na aminoglikozydy, u których występuje mutacja mitochondrialna zwiększająca wrażliwość na aminoglikozydy
  5. Znana alergia na jakikolwiek aminoglikozyd
  6. Pacjenci z jakąkolwiek nieprawidłowością w badaniu przesiewowym laryngologicznym, która wskazuje na obecność toksyczności przedsionkowej związanej z wcześniejszą ekspozycją na aminoglikozydy.
  7. Inwentarz Handicap Zawrotów głowy (DHI)-H przy badaniu przesiewowym >16
  8. Pacjenci otrzymujący modulatory CFTR w ciągu 2 miesięcy od leczenia w ramach badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ELX-02
Eukariotyczny rybosomalny selektywny glikozyd (ERSG)
Lek: Iwakaftor
Wzmacniacz CFTR
Lek: ELX-02
ELX-02 to mała cząsteczka, nowa jednostka chemiczna opracowywana do leczenia chorób genetycznych spowodowanych mutacjami nonsensownymi. ELX-02 jest eukariotycznym selektywnym glikozydem rybosomalnym (ERSG).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
AE związane z różnymi poziomami dawek ELX-02
Ramy czasowe: Od pierwszego podania do wizyty kontrolnej średnio około 9 tygodni
Od pierwszego podania do wizyty kontrolnej średnio około 9 tygodni
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) w dniu 1
Ramy czasowe: Dzień 1 okresów leczenia 1, 2, 3 i 4
Pełny profil PK 8 próbek krwi w ciągu 24 godzin
Dzień 1 okresów leczenia 1, 2, 3 i 4
Pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu zero do 24 godzin (AUC0-24)
Ramy czasowe: Dzień 1 okresów leczenia 1, 2, 3 i 4
Pełny profil PK 8 próbek krwi do 24 godzin
Dzień 1 okresów leczenia 1, 2, 3 i 4
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cpeak) w czasie
Ramy czasowe: Dni 1, 2 i 7 okresu leczenia 1-3, dni 1, 2, 7 i 14 okresu leczenia 4, rzadkie pobieranie próbek, pobieranie krwi po 30 minutach i 1 godzinie po podaniu dawki
Dni 1, 2 i 7 okresu leczenia 1-3, dni 1, 2, 7 i 14 okresu leczenia 4, rzadkie pobieranie próbek, pobieranie krwi po 30 minutach i 1 godzinie po podaniu dawki
Minimalne obserwowane stężenia w osoczu (Cpredose) w czasie
Ramy czasowe: Dni 1, 2 i 7 okresu leczenia 1-3, dni 1, 2, 7 i 14 okresu leczenia 4, rzadkie pobieranie krwi przed podaniem dawki
Dni 1, 2 i 7 okresu leczenia 1-3, dni 1, 2, 7 i 14 okresu leczenia 4, rzadkie pobieranie krwi przed podaniem dawki

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w stężeniu chlorków w pocie w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Zmiany od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Zmiany od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (ppFVC)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Zmiany od wartości początkowej w procentach przewidywanego wymuszonego przepływu wydechowego przy 25-75% (ppFEF25-75)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EL-004

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj