RHD-genotyypin täsmäys Anti-D:lle
torstai 1. toukokuuta 2025 päivittänyt: Children's Hospital of Philadelphia
RH-genotyyppiä vastaavat punasolut potilaille, joilla on sirppisolutauti ja anti-D
Tämä on pilottitutkimus, jolla arvioidaan mahdollisuutta ja turvallisuutta tarjota RH-genotyyppiä vastaavia D+ punasoluja (RBC) kroonisesti verensiirron saaneille potilaille, joilla on sirppisolusairaus (SCD) ja jotka ovat tyypin D+ mutta jotka ovat muodostaneet anti-D:n ja joille siirretään tällä hetkellä D-. RBC (Red Blood Cell) -yksikkö.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Punasolujen siirto on edelleen kriittinen hoitomuoto potilaille, joilla on sirppisolusairaus (SCD).
Suurin ongelma on korkea alloimmunisaatioaste (vasta-aineiden muodostuminen verensiirtoja punasoluja vastaan), jota esiintyy SCD-potilailla.
Viimeaikaiset Investigatorsin ja muiden tekemät tutkimukset osoittavat, että RH:n geneettiset variantit potilailla ja luovuttajilla ovat suuri riskitekijä, joka johtaa Rh-alloimmunisaatioon.
Anti-D-muodostusta D+-potilailla esiintyy usein, ja kun se on tunnistettu, D-solujen tarjoaminen kaikkia myöhempiä verensiirtoja varten voi olla haastavaa.
Nämä anti-D-vasta-aineet D+-potilailla viittaavat altistumiseen eri tai muunnelmalle D-proteiinille luovuttajasoluissa.
Tutkijat testaavat, onko verensiirto potilailla, joilla on anti-D ja RHD-genotyypitettyjen punasolujen yhteensopivuus, mahdollista, turvallista ja voiko se vähentää D-luovuttajayksiköiden kysyntää.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavien ikä > 8 vuotta
- SCD:n diagnoosi, kaikki genotyypit
- Vaadi kroonista punasolusiirtohoitoa
- Anti-D:n historia
- RH-genotyyppi ennustaa D+-ekspression
Poissulkemiskriteerit:
- Harvinainen RH-genotyyppi, joka estäisi riittävät RBC-yksiköt
- Antigeeninegatiiviset vaatimukset alloimmunisaation vuoksi, mikä estäisi riittävän punasoluyksikön muodostumisen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: D+ RH -genotyyppi vastasi punasolujen siirtoa
Tutkijat toimittavat ensimmäisellä verensiirron tutkimuskäynnillä yhden punasoluyksikön D+ RH -genotyyppiä vastaavista punasoluista.
Loput yksiköistä tarjotaan kliinisen hoitostandardin mukaan, ts.
D-, CEK-yhteensopiva ja negatiivinen kaikille muille antigeeneille, joita vastaan potilas on alloimmunisoitu.
Jos laboratoriotarkkailu ei osoita anti-D:n ilmaantumista uudelleen eikä merkkejä lisääntyneestä punasolujen hemolyysistä, potilas saa yhden yksikön D+ RH-genotyyppiä vastaavia punasoluja toisella verensiirtotutkimuskäynnillä, ja jos se siedetään, D+-punasolujen altistuminen lisääntyy yhdellä. yksikköä opintokäyntiä kohden, kunnes kaikki vaaditut yksiköt ovat D+.
|
Kroonisesti verensiirron saaneet potilaat, joilla on SCD ja anti-D, saavat D+ RH -genotyyppisiä punasoluyksiköitä verensiirtoa varten standardin C-, E- ja K-antigeenisovituksen lisäksi ja jotka ovat hemoglobiini S-negatiivisia, mikä on Philadelphian lastensairaalan laitoshoidon standardi. potilailla, joilla on SCD.
Luovuttajien RH-genotyypityksen suorittaa New York Blood Centerin (NYBC) immunogenetiikan laboratorio.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Anti-D-toistuminen
Aikaikkuna: Tutkimuksen valmistumisen ja seurantavaiheen aikana keskimäärin 10 kuukautta osallistujaa kohti
|
RH-genotyypin tarjoamisen turvallisuuden määrittämiseksi vastaamaan punasoluihin potilaille, joilla on ollut anti-D, havaitsimme, jos anti-D-esiintyminen tapahtui uudelleen tai todisteita transfuusioiden punasolujen hemolyysistä.
|
Tutkimuksen valmistumisen ja seurantavaiheen aikana keskimäärin 10 kuukautta osallistujaa kohti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Stella Chou, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Chou ST, Jackson T, Vege S, Smith-Whitley K, Friedman DF, Westhoff CM. High prevalence of red blood cell alloimmunization in sickle cell disease despite transfusion from Rh-matched minority donors. Blood. 2013 Aug 8;122(6):1062-71. doi: 10.1182/blood-2013-03-490623. Epub 2013 May 30.
- Vichinsky EP, Earles A, Johnson RA, Hoag MS, Williams A, Lubin B. Alloimmunization in sickle cell anemia and transfusion of racially unmatched blood. N Engl J Med. 1990 Jun 7;322(23):1617-21. doi: 10.1056/NEJM199006073222301.
- Chou ST, Evans P, Vege S, Coleman SL, Friedman DF, Keller M, Westhoff CM. RH genotype matching for transfusion support in sickle cell disease. Blood. 2018 Sep 13;132(11):1198-1207. doi: 10.1182/blood-2018-05-851360. Epub 2018 Jul 19.
- Dezan MR, Ribeiro IH, Oliveira VB, Vieira JB, Gomes FC, Franco LAM, Varuzza L, Ribeiro R, Chinoca KZ, Levi JE, Krieger JE, Pereira AC, Gualandro SFM, Rocha VG, Mendrone-Junior A, Sabino EC, Dinardo CL. RHD and RHCE genotyping by next-generation sequencing is an effective strategy to identify molecular variants within sickle cell disease patients. Blood Cells Mol Dis. 2017 Jun;65:8-15. doi: 10.1016/j.bcmd.2017.03.014. Epub 2017 Mar 31.
- Yawn BP, Buchanan GR, Afenyi-Annan AN, Ballas SK, Hassell KL, James AH, Jordan L, Lanzkron SM, Lottenberg R, Savage WJ, Tanabe PJ, Ware RE, Murad MH, Goldsmith JC, Ortiz E, Fulwood R, Horton A, John-Sowah J. Management of sickle cell disease: summary of the 2014 evidence-based report by expert panel members. JAMA. 2014 Sep 10;312(10):1033-48. doi: 10.1001/jama.2014.10517.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 4. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 4. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 8. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 2. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 19-016566
- R01HL147879-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Suojatut terveystiedot (PHI) jaetaan New York Blood Centerin (NYBC) kanssa veren tilaamiseksi koehenkilöille.
Tämä tehdään turvallisen online-verentilausjärjestelmän avulla.
NYBC käyttää FDA:n hyväksymää suojattua HIPAA-järjestelmää nimeltä Blood Enterprise Computer System (BECS) potilastietojen ja tulosten, mukaan lukien PHI, tallentamiseen. Kolmannen osapuolen tietokoneet New York Blood Centerissä tallentavat myös tutkimusdataa käyttämällä tutkimuksen tunnistusnumeroita (ID).
Tutkimustietojen koodaamisen tarkoitus NYBC:ssä on punaisten antigeenien tai vasta-aineiden erikoistestaus, josta toimitamme joitain kliinisiä tietoja laboratorioarvioinnin avuksi.
Varmistaaksemme, että tietojen ja näytteiden siirto säilyy luottamuksellisena, käytämme näille näytteille tutkimustunnusnumeroita.
Pääluetteloa ylläpidetään Philadelphian lastensairaalassa (CHOP).
Tutkimustietokannat ovat salasanasuojattuja ja salasanasuojatuilla CHOP:n ja NYBC:n tietokoneilla, jotka varmuuskopioidaan tutkimuspalvelimille.
IPD-jaon aikakehys
Tutkimuksen ajaksi
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Vain tutkimusryhmän jäsenillä on pääsy tietoihin
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .