Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RHD Genotype Matching for Anti-D

1. maj 2025 opdateret af: Children's Hospital of Philadelphia

RH Genotype Matched Red Cells til patienter med seglcellesygdom og anti-D

Dette er et pilotstudie for at evaluere gennemførligheden og sikkerheden ved at give RH genotype matchede D+ røde blodlegemer (RBC'er) til kronisk transfunderede patienter med seglcellesygdom (SCD), som type D+, men som har dannet anti-D og i øjeblikket er transfunderet med D- RBC (røde blodlegemer) enheder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Transfusion af røde blodlegemer er fortsat en kritisk behandling for patienter med seglcellesygdom (SCD). Et stort problem er den høje hastighed af alloimmunisering (antistofdannelse mod transfunderede røde blodlegemer), der forekommer hos patienter med SCD. Nylige undersøgelser udført af Investigators og andre viser RH genetiske varianter hos patienter og donorer er en væsentlig risikofaktor, der fører til Rh alloimmunisering. Anti-D-dannelse hos D+-patienter forekommer hyppigt, og når de først er identificeret, kan det være en udfordring at give D-celler til alle efterfølgende transfusioner. Disse anti-D-antistoffer hos D+-patienter tyder på eksponering for forskelligt eller variant D-protein på donorceller. Efterforskere vil teste, om transfusion af patienter med anti-D med RHD genotypede matchede røde blodlegemer er mulig, sikker og kan mindske efterspørgslen efter D-donorenheder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner alder > 8 år
  • Diagnose af SCD, alle genotyper
  • Kræver kronisk transfusionsterapi for røde blodlegemer
  • Historien om anti-D
  • RH-genotype forudsiger D+-ekspression

Ekskluderingskriterier:

  • Sjælden RH-genotype, der ville udelukke tilstrækkelige RBC-enheder
  • Antigen negative krav på grund af alloimmunisering, der ville udelukke tilstrækkelige RBC-enheder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: D+ RH-genotype matchede røde blodlegemetransfusion
Efterforskere vil give én enhed af røde blodlegemer af D+ RH genotype-matchede RBC'er ved det første transfusionsundersøgelsesbesøg. Resten af ​​enheder vil blive leveret efter klinisk standard for pleje, dvs. D-, CEK-matchet og negativ for alle andre antigener, som patienten er alloimmuniseret imod. Hvis laboratoriemonitorering ikke viser nogen gensyn af anti-D og ingen tegn på øget hæmolyse af røde blodlegemer, vil patienten modtage en enhed D+ RH genotype-matchede RBC'er ved 2. transfusionsundersøgelsesbesøg, og hvis det tolereres, vil eksponeringen for D+ røde blodlegemer stige med én enhed pr. studiebesøg, indtil alle nødvendige enheder er D+.
Biologisk: D+ RH genotype matchede røde blodlegemeenheder til transfusion
Kronisk transfunderede patienter med SCD og anti-D vil modtage D+ RH genotypede matchede røde blodlegemer til transfusion ud over standard C, E og K antigenmatchning og være hæmoglobin S negative, som er Children's Hospital of Philadelphia institutionelle standard for pleje for patienter med SCD. RH genotypning af donorenheder vil blive udført af New York Blood Center (NYBC) Immunogenetics laboratorium.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Anti-D-gentagelse
Tidsramme: Gennem undersøgelsesfase og opfølgningsfase, i gennemsnit 10 måneder pr. Deltager
For at bestemme sikkerheden ved at tilvejebringe RH-genotype matcher røde celler til patienter med en historie med anti-D, observerede vi, om anti-D-optræden forekom eller bevis for hæmolyse af transfunderede røde celler.
Gennem undersøgelsesfase og opfølgningsfase, i gennemsnit 10 måneder pr. Deltager

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
New York Blood Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Stella Chou, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. marts 2024

Studieafslutning (Faktiske)

4. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. november 2019

Først opslået (Faktiske)

8. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 19-016566
  • R01HL147879-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Protected Health Information (PHI) vil blive delt med New York Blood Center (NYBC) for at bestille blod til forsøgspersonerne. Dette vil blive gjort ved hjælp af et sikkert online blodbestillingssystem. NYBC bruger et FDA-godkendt HIPAA sikkert system kaldet Blood Enterprise Computer System (BECS) til at gemme patientdata og resultater, inklusive PHI. Tredjepartscomputere på New York Blood Center vil også gemme undersøgelsesdata ved hjælp af undersøgelsesidentifikationsnumre (ID). Formålet med at få studiedata kodet hos NYBC er til specialiseret testning for røde antigener eller antistoffer, for hvilke vi vil levere nogle kliniske data til at hjælpe med laboratorieevalueringen. For at sikre, at transmissionen af ​​data og prøver bevarer fortroligheden, vil vi bruge undersøgelses-id-numre til disse prøver. Masterlisten vil blive vedligeholdt på Children's Hospital of Philadelphia (CHOP). Studiedatabaserne er kodeordsbeskyttede og på adgangskodebeskyttede computere hos CHOP og NYBC, som er sikkerhedskopieret på forskningsserverne.

IPD-delingstidsramme

For hele studiets varighed

IPD-delingsadgangskriterier

Kun medlemmer af undersøgelsesteamet vil have adgang til dataene

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner