Coincidencia de genotipos RHD para Anti-D
3 de agosto de 2023 actualizado por: Children's Hospital of Philadelphia
Glóbulos rojos compatibles con el genotipo RH para pacientes con enfermedad de células falciformes y anti-D
Este es un estudio piloto para evaluar la factibilidad y la seguridad de proporcionar glóbulos rojos (RBC) D+ compatibles con el genotipo RH a pacientes crónicamente transfundidos con enfermedad de células falciformes (SCD) que escriben D+ pero han formado anti-D y actualmente reciben transfusiones con D- Unidades de RBC (glóbulos rojos).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La transfusión de glóbulos rojos sigue siendo una terapia fundamental para los pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF).
Un problema importante es la alta tasa de aloinmunización (formación de anticuerpos contra glóbulos rojos transfundidos) que ocurre en pacientes con SCD.
Estudios recientes realizados por investigadores y otros demuestran que las variantes genéticas de RH en pacientes y donantes son un factor de riesgo importante que conduce a la aloinmunización Rh.
La formación de anti-D en pacientes D+ ocurre con frecuencia y, una vez identificada, puede ser un desafío proporcionar células D- para todas las transfusiones posteriores.
Estos anticuerpos anti-D en pacientes D+ sugieren exposición a proteína D diferente o variante en las células del donante.
Los investigadores probarán si la transfusión de pacientes con anti-D con glóbulos rojos compatibles con genotipo RHD es factible, segura y puede disminuir la demanda de unidades de donantes D.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Stella Chou, MD
- Número de teléfono: 215-590-0947
- Correo electrónico: chous@chop.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contacto:
- Stella Chou, MD
- Número de teléfono: 215-590-0947
- Correo electrónico: chous@chop.edu
-
Investigador principal:
- Stella Chou, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad de los sujetos > 8 años
- Diagnóstico de SCD, todos los genotipos
- Requiere terapia de transfusión crónica de glóbulos rojos
- Historia de anti-D
- El genotipo RH predice la expresión de D+
Criterio de exclusión:
- Genotipo raro de RH que impediría suficientes unidades de glóbulos rojos
- Necesidades de antígeno negativo debido a la aloinmunización que impediría suficientes unidades de glóbulos rojos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Transfusión de glóbulos rojos compatible con el genotipo D+ RH
Los investigadores proporcionarán una unidad de glóbulos rojos de glóbulos rojos compatibles con el genotipo D+ RH en la primera visita del estudio de transfusión.
El resto de las unidades se proporcionarán según el estándar de atención clínica, es decir,
D-, compatible con CEK y negativo para todos los demás antígenos contra los que está aloinmunizado el paciente.
Si el control de laboratorio no muestra reaparición de anti-D ni signos de aumento de la hemólisis de los glóbulos rojos, el paciente recibirá una unidad de glóbulos rojos compatibles con el genotipo D+ RH en la segunda visita del estudio de transfusión y, si se tolera, la exposición a los glóbulos rojos D+ aumentará en uno. unidad por visita de estudio hasta que todas las unidades requeridas sean D+.
|
Los pacientes transfundidos crónicamente con SCD y anti-D recibirán unidades de glóbulos rojos compatibles con genotipo D+ RH para transfusión además de la compatibilidad estándar de antígenos C, E y K y ser hemoglobina S negativa, que es el estándar de atención institucional del Children's Hospital of Philadelphia para pacientes con ECF.
El laboratorio de inmunogenética del New York Blood Center (NYBC) realizará el genotipado de RH de las unidades de donantes.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Factibilidad y seguridad de proporcionar glóbulos rojos D+ compatibles con el genotipo RH a pacientes con SCD que escriben D+ pero han formado anti-D
Periodo de tiempo: 5 años
|
Determinar la viabilidad de identificar suficientes unidades compatibles con el genotipo RH (identificar suficientes glóbulos rojos compatibles con el genotipo RH sin demoras en la transfusión) y la seguridad (sin reaparición de anti-D o evidencia de hemólisis de los glóbulos rojos transfundidos).
|
5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Stella Chou, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Chou ST, Jackson T, Vege S, Smith-Whitley K, Friedman DF, Westhoff CM. High prevalence of red blood cell alloimmunization in sickle cell disease despite transfusion from Rh-matched minority donors. Blood. 2013 Aug 8;122(6):1062-71. doi: 10.1182/blood-2013-03-490623. Epub 2013 May 30.
- Vichinsky EP, Earles A, Johnson RA, Hoag MS, Williams A, Lubin B. Alloimmunization in sickle cell anemia and transfusion of racially unmatched blood. N Engl J Med. 1990 Jun 7;322(23):1617-21. doi: 10.1056/NEJM199006073222301.
- Yawn BP, Buchanan GR, Afenyi-Annan AN, Ballas SK, Hassell KL, James AH, Jordan L, Lanzkron SM, Lottenberg R, Savage WJ, Tanabe PJ, Ware RE, Murad MH, Goldsmith JC, Ortiz E, Fulwood R, Horton A, John-Sowah J. Management of sickle cell disease: summary of the 2014 evidence-based report by expert panel members. JAMA. 2014 Sep 10;312(10):1033-48. doi: 10.1001/jama.2014.10517. Erratum In: JAMA. 2014 Nov 12;312(18):1932. JAMA. 2015 Feb 17;313(7):729.
- Chou ST, Evans P, Vege S, Coleman SL, Friedman DF, Keller M, Westhoff CM. RH genotype matching for transfusion support in sickle cell disease. Blood. 2018 Sep 13;132(11):1198-1207. doi: 10.1182/blood-2018-05-851360. Epub 2018 Jul 19.
- Dezan MR, Ribeiro IH, Oliveira VB, Vieira JB, Gomes FC, Franco LAM, Varuzza L, Ribeiro R, Chinoca KZ, Levi JE, Krieger JE, Pereira AC, Gualandro SFM, Rocha VG, Mendrone-Junior A, Sabino EC, Dinardo CL. RHD and RHCE genotyping by next-generation sequencing is an effective strategy to identify molecular variants within sickle cell disease patients. Blood Cells Mol Dis. 2017 Jun;65:8-15. doi: 10.1016/j.bcmd.2017.03.014. Epub 2017 Mar 31.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de julio de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de noviembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
8 de noviembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 19-016566
- R01HL147879-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Anemia drepanocítica
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationTerminadoLeucemia de mastocitos (LCM) | Mastocitosis Sistémica Agresiva (ASM) | SM w Asoc Clonal Hema Non-mast Cell Linage Disease (SM-AHNMD) | Mastocitosis sistémica latente (MSS) | Mastocitosis Sistémica Indolente (ISM) Subgrupo ISM Completamente ReclutadoEstados Unidos