Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

RHD Genotype Matching for Anti-D

1. mai 2025 oppdatert av: Children's Hospital of Philadelphia

RH Genotype Matched Red Cells for pasienter med sigdcellesykdom og anti-D

Dette er en pilotstudie for å evaluere gjennomførbarheten og sikkerheten ved å gi RH genotypematchede D+ røde blodceller (RBC) til kronisk transfuserte pasienter med sigdcellesykdom (SCD) som type D+, men som har dannet anti-D og for tiden er transfusert med D- RBC-enheter (røde blodlegemer).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Transfusjon av røde blodlegemer er fortsatt en kritisk terapi for pasienter med sigdcellesykdom (SCD). Et stort problem er den høye frekvensen av alloimmunisering (antistoffdannelse mot transfuserte røde blodlegemer) som forekommer hos pasienter med SCD. Nylige studier utført av etterforskere og andre viser RH genetiske varianter hos pasienter og givere er en viktig risikofaktor som fører til Rh alloimmunisering. Anti-D-dannelse hos D+-pasienter forekommer ofte, og når de først er identifisert, kan det være utfordrende å gi D-celler for alle påfølgende transfusjoner. Disse anti-D-antistoffene hos D+-pasienter antyder eksponering for forskjellig eller variant D-protein på donorceller. Etterforskere vil teste om transfusjon av pasienter med anti-D med RHD genotypede matchede røde blodlegemer er mulig, trygg og kan redusere etterspørselen etter D-donorenheter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner alder > 8 år
  • Diagnose av SCD, alle genotyper
  • Krever kronisk transfusjonsterapi for røde blodlegemer
  • Historien om anti-D
  • RH genotype forutsier D+ uttrykk

Ekskluderingskriterier:

  • Sjelden RH-genotype som vil utelukke tilstrekkelige RBC-enheter
  • Antigen negative krav på grunn av alloimmunisering som ville utelukke tilstrekkelige RBC-enheter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: D+ RH-genotype samsvarte med transfusjon av røde blodlegemer
Etterforskerne vil gi én enhet av røde blodlegemer med D+ RH genotype-matchede RBC ved det første transfusjonsstudiebesøket. Resten av enhetene vil bli gitt per klinisk standard for omsorg, dvs. D-, CEK-matchet og negativ for alle andre antigener pasienten er alloimmunisert mot. Hvis laboratorieovervåking ikke viser noen gjenopptreden av anti-D og ingen tegn på økt hemolyse av røde blodlegemer, vil pasienten motta én enhet med D+ RH genotype-tilpassede RBC ved det andre transfusjonsstudiebesøket, og hvis det tolereres, vil eksponeringen for D+ røde blodlegemer øke med én enhet per studiebesøk inntil alle nødvendige enheter er D+.
Biologisk: D+ RH genotype matchet røde celleenheter for transfusjon
Kronisk transfuserte pasienter med SCD og anti-D vil motta D+ RH genotypede matchede røde blodlegemer for transfusjon i tillegg til standard C, E og K antigenmatching og være hemoglobin S negative, som er Children's Hospital of Philadelphia institusjonsstandard for omsorg for pasienter med SCD. RH genotyping av donorenheter vil bli utført av New York Blood Center (NYBC) Immunogenetics laboratorium.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Anti-D tilbakefall
Tidsramme: Gjennom fullføring av studier og oppfølgingsfase, i gjennomsnitt 10 måneder per deltaker
For å bestemme sikkerheten ved å tilveiebringe RH-genotype samsvarer med røde celler til pasienter med en historie med anti-D, observerte vi om anti-D dukket opp igjen eller bevis på hemolyse av transfuserte røde celler.
Gjennom fullføring av studier og oppfølgingsfase, i gjennomsnitt 10 måneder per deltaker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
New York Blood Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Stella Chou, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. juli 2020

Primær fullføring (Faktiske)

4. mars 2024

Studiet fullført (Faktiske)

4. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. november 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

8. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 19-016566
  • R01HL147879-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Protected Health Information (PHI) vil bli delt med New York Blood Center (NYBC) for å bestille blod til forsøkspersonene. Dette vil bli gjort ved hjelp av et sikkert online blodbestillingssystem. NYBC bruker et FDA-godkjent HIPAA sikkert system kalt Blood Enterprise Computer System (BECS) for å lagre pasientdata og resultater, inkludert PHI. Tredjepartsdatamaskiner ved New York Blood Center vil også lagre studiedata ved hjelp av studieidentifikasjonsnummer (ID). Hensikten med å få studiedata kodet ved NYBC er for spesialisert testing for røde antigener eller antistoffer som vi vil gi noen kliniske data for å hjelpe i laboratorieevalueringen. For å sikre at overføringen av data og prøver opprettholdes konfidensialitet, vil vi bruke studie-ID-numre for disse prøvene. Masterlisten vil bli opprettholdt på Children's Hospital of Philadelphia (CHOP). Studiedatabasene er passordbeskyttet og på passordbeskyttede datamaskiner hos CHOP og NYBC, som er sikkerhetskopiert på forskningsserverne.

IPD-delingstidsramme

For varigheten av studiet

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kun medlemmer av studieteamet vil ha tilgang til dataene

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere