Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

RHD Genotype Matching voor Anti-D

1 mei 2025 bijgewerkt door: Children's Hospital of Philadelphia

RH Genotype gematchte rode bloedcellen voor patiënten met sikkelcelziekte en anti-D

Dit is een pilootstudie om de haalbaarheid en veiligheid te evalueren van het verstrekken van RH-genotype-gematchte D+ rode bloedcellen (RBC's) aan chronisch getransfundeerde patiënten met sikkelcelziekte (SCD) die D+ typeren maar anti-D hebben gevormd en momenteel een transfusie krijgen met D- RBC-eenheden (rode bloedcellen).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Transfusie van rode bloedcellen blijft een kritieke therapie voor patiënten met sikkelcelanemie (SCD). Een groot probleem is de hoge mate van allo-immunisatie (vorming van antilichamen tegen getransfundeerde rode bloedcellen) die optreedt bij patiënten met SCZ. Recente studies uitgevoerd door Investigators en anderen tonen aan dat RH genetische varianten bij patiënten en donoren een belangrijke risicofactor is die leidt tot Rh alloimmunisatie. Anti-D-vorming bij D+-patiënten komt vaak voor, en eenmaal geïdentificeerd kan het een uitdaging zijn om D-cellen voor alle volgende transfusies aan te bieden. Deze anti-D-antilichamen bij D+-patiënten suggereren blootstelling aan een ander of variant D-eiwit op donorcellen. Onderzoekers zullen testen of transfusie van patiënten met anti-D met gematchte rode bloedcellen met RHD-genotype haalbaar en veilig is en de vraag naar D-donoreenheden kan verminderen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen ouder dan 8 jaar
  • Diagnose van SCZ, alle genotypen
  • Vereist chronische transfusietherapie met rode bloedcellen
  • Geschiedenis van anti-D
  • RH genotype voorspelt D+ expressie

Uitsluitingscriteria:

  • Zeldzaam RH-genotype dat voldoende RBC-eenheden zou uitsluiten
  • Antigeen-negatieve vereisten als gevolg van allo-immunisatie die voldoende RBC-eenheden zouden uitsluiten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: D+ RH genotype komt overeen met rode bloedceltransfusie
Onderzoekers zullen bij het eerste bezoek aan de transfusiestudie één eenheid erytrocyten van D+ RH-genotype-gematchte RBC's verstrekken. De overige eenheden worden geleverd volgens de klinische zorgstandaard, d.w.z. D-, CEK-gematcht en negatief voor alle andere antigenen waartegen de patiënt allo-geïmmuniseerd is. Als laboratoriumcontrole geen terugkeer van anti-D laat zien en geen tekenen van verhoogde hemolyse van erytrocyten, krijgt de patiënt één eenheid RBC's met het genotype D+ RH gematcht bij het 2e transfusieonderzoeksbezoek, en als dit wordt verdragen, zal de blootstelling aan D+ erytrocyten met één toenemen eenheid per studiebezoek totdat alle vereiste eenheden D+ zijn.
Biologisch: D+ RH-genotype komt overeen met rode bloedceleenheden voor transfusie
Chronisch getransfundeerde patiënten met SCD en anti-D zullen D+ RH gegenotypeerde gematchte erytrocyten voor transfusie ontvangen naast standaard C-, E- en K-antigeenmatching en hemoglobine S-negatief zijn, wat de institutionele zorgstandaard van het Children's Hospital of Philadelphia is voor patiënten met SCZ. RH-genotypering van donoreenheden zal worden uitgevoerd door het New York Blood Center (NYBC) Immunogenetics-laboratorium.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Anti-D herhaling
Tijdsspanne: Door het voltooien van de studie en de follow-upfase, een gemiddelde van 10 maanden per deelnemer
Om de veiligheid te bepalen van het leveren van RH-genotype overeenkomen met rode cellen met patiënten met een geschiedenis van anti-D, hebben we waargenomen of anti-D-herwaardering optrad of bewijs van hemolyse van getransfuseerde rode cellen.
Door het voltooien van de studie en de follow-upfase, een gemiddelde van 10 maanden per deelnemer

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
New York Blood Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Stella Chou, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 juli 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 maart 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 november 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 19-016566
  • R01HL147879-01 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Beschermde gezondheidsinformatie (PHI) zal worden gedeeld met het New York Blood Center (NYBC) om bloed voor de proefpersonen te bestellen. Dit gebeurt via een veilig online bloedbestellingssysteem. De NYBC maakt gebruik van een door de FDA goedgekeurd HIPAA-beveiligd systeem genaamd Blood Enterprise Computer System (BECS) om patiëntgegevens en resultaten op te slaan, inclusief PHI. Computers van derden in het New York Blood Center slaan ook onderzoeksgegevens op met behulp van studie-identificatienummers (ID). Het doel van het coderen van onderzoeksgegevens bij NYBC is voor gespecialiseerd testen op rode antigenen of antilichamen waarvoor we enkele klinische gegevens zullen verstrekken om te helpen bij de laboratoriumevaluatie. Om ervoor te zorgen dat de overdracht van gegevens en monsters vertrouwelijk blijft, zullen we voor deze monsters onderzoeks-ID-nummers gebruiken. De hoofdlijst wordt bijgehouden in het Children's Hospital of Philadelphia (CHOP). De onderzoeksdatabases zijn beveiligd met een wachtwoord en staan ​​op met een wachtwoord beveiligde computers bij CHOP en NYBC, waarvan een back-up wordt gemaakt op de onderzoeksservers.

IPD-tijdsbestek voor delen

Voor de duur van de studie

IPD-toegangscriteria voor delen

Alleen leden van het onderzoeksteam hebben toegang tot de gegevens

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren