RHD genotypmatchning för Anti-D
1 maj 2025 uppdaterad av: Children's Hospital of Philadelphia
RH genotypmatchade röda blodkroppar för patienter med sicklecellssjukdom och anti-D
Detta är en pilotstudie för att utvärdera genomförbarheten och säkerheten att tillhandahålla RH genotypmatchade D+ röda blodkroppar (RBC) till kroniskt transfunderade patienter med sicklecellssjukdom (SCD) som typ D+ men som har bildat anti-D och för närvarande transfunderas med D- RBC-enheter (röda blodkroppar).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Transfusion av röda blodkroppar är fortfarande en kritisk terapi för patienter med sicklecellssjukdom (SCD).
Ett stort problem är den höga graden av alloimmunisering (antikroppsbildning mot transfunderade röda blodkroppar) som förekommer hos patienter med SCD.
Nyligen genomförda studier utförda av utredare och andra visar att RH-genetiska varianter hos patienter och donatorer är en viktig riskfaktor som leder till Rh-alloimmunisering.
Anti-D-bildning hos D+-patienter förekommer ofta och när de väl har identifierats kan det vara en utmaning att tillhandahålla D-celler för alla efterföljande transfusioner.
Dessa anti-D-antikroppar hos D+-patienter tyder på exponering för olika eller variant D-protein på donatorceller.
Utredarna kommer att testa om transfusion av patienter med anti-D med RHD genotypade matchade röda blodkroppar är genomförbart, säkert och kan minska efterfrågan på D-donatorenheter.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
5
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersoner ålder > 8 år
- Diagnos av SCD, alla genotyper
- Kräver kronisk transfusionsterapi för röda blodkroppar
- Anti-D historia
- RH genotyp förutsäger D+ uttryck
Exklusions kriterier:
- Sällsynt RH-genotyp som skulle utesluta tillräckliga RBC-enheter
- Antigennegativa krav på grund av alloimmunisering som skulle utesluta tillräckliga RBC-enheter
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: D+ RH genotyp matchade röda blodkroppstransfusion
Utredarna kommer att tillhandahålla en enhet röda blodkroppar av D+ RH genotypmatchade röda blodkroppar vid det första transfusionsstudiebesöket.
Resten av enheterna kommer att tillhandahållas per klinisk standard av vård, d.v.s.
D-, CEK-matchad och negativ för alla andra antigener som patienten är alloimmuniserad mot.
Om laboratorieövervakning inte visar att anti-D återkommer och inga tecken på ökad hemolys av röda blodkroppar, kommer patienten att få en enhet av D+ RH genotypmatchade röda blodkroppar vid det andra besöket i transfusionsstudien, och om det tolereras kommer exponeringen för D+ röda blodkroppar att öka med en enhet per studiebesök tills alla enheter som krävs är D+.
|
Kroniskt transfunderade patienter med SCD och anti-D kommer att få D+ RH genotypade matchade röda blodkroppsenheter för transfusion utöver standard C, E och K antigenmatchning och vara hemoglobin S negativa, vilket är Children's Hospital of Philadelphia institutionell standard för vård för patienter med SCD.
RH genotypning av donatorenheter kommer att utföras av New York Blood Center (NYBC) Immunogenetics laboratorium.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Anti-D-återfall
Tidsram: Genom studieens slutförande och uppföljningsfas, i genomsnitt 10 månader per deltagare
|
För att bestämma säkerheten för att tillhandahålla RH-genotyp matchar röda celler till patienter med en historia av anti-D, observerade vi om anti-D-återkommande inträffade eller bevis på hemolys av transfuserade röda celler.
|
Genom studieens slutförande och uppföljningsfas, i genomsnitt 10 månader per deltagare
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Stella Chou, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Chou ST, Jackson T, Vege S, Smith-Whitley K, Friedman DF, Westhoff CM. High prevalence of red blood cell alloimmunization in sickle cell disease despite transfusion from Rh-matched minority donors. Blood. 2013 Aug 8;122(6):1062-71. doi: 10.1182/blood-2013-03-490623. Epub 2013 May 30.
- Vichinsky EP, Earles A, Johnson RA, Hoag MS, Williams A, Lubin B. Alloimmunization in sickle cell anemia and transfusion of racially unmatched blood. N Engl J Med. 1990 Jun 7;322(23):1617-21. doi: 10.1056/NEJM199006073222301.
- Chou ST, Evans P, Vege S, Coleman SL, Friedman DF, Keller M, Westhoff CM. RH genotype matching for transfusion support in sickle cell disease. Blood. 2018 Sep 13;132(11):1198-1207. doi: 10.1182/blood-2018-05-851360. Epub 2018 Jul 19.
- Dezan MR, Ribeiro IH, Oliveira VB, Vieira JB, Gomes FC, Franco LAM, Varuzza L, Ribeiro R, Chinoca KZ, Levi JE, Krieger JE, Pereira AC, Gualandro SFM, Rocha VG, Mendrone-Junior A, Sabino EC, Dinardo CL. RHD and RHCE genotyping by next-generation sequencing is an effective strategy to identify molecular variants within sickle cell disease patients. Blood Cells Mol Dis. 2017 Jun;65:8-15. doi: 10.1016/j.bcmd.2017.03.014. Epub 2017 Mar 31.
- Yawn BP, Buchanan GR, Afenyi-Annan AN, Ballas SK, Hassell KL, James AH, Jordan L, Lanzkron SM, Lottenberg R, Savage WJ, Tanabe PJ, Ware RE, Murad MH, Goldsmith JC, Ortiz E, Fulwood R, Horton A, John-Sowah J. Management of sickle cell disease: summary of the 2014 evidence-based report by expert panel members. JAMA. 2014 Sep 10;312(10):1033-48. doi: 10.1001/jama.2014.10517.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 juli 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
4 mars 2024
Avslutad studie (Faktisk)
4 oktober 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 november 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 november 2019
Första postat (Faktisk)
8 november 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 maj 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 maj 2025
Senast verifierad
1 maj 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 19-016566
- R01HL147879-01 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Protected Health Information (PHI) kommer att delas med New York Blood Center (NYBC) för att beställa blod till försökspersonerna.
Detta kommer att göras med hjälp av ett säkert online-blodbeställningssystem.
NYBC använder ett FDA-godkänt HIPAA säkert system som kallas Blood Enterprise Computer System (BECS) för att lagra patientdata och resultat, inklusive PHI. Tredjepartsdatorer vid New York Blood Center kommer också att lagra studiedata med hjälp av studieidentifikationsnummer (ID).
Syftet med att få studiedata kodad vid NYBC är för specialiserade tester för röda antigener eller antikroppar för vilka vi kommer att tillhandahålla några kliniska data för att hjälpa till vid laboratorieutvärderingen.
För att säkerställa att överföringen av data och prover upprätthålls konfidentiellt kommer vi att använda studie-ID-nummer för dessa prover.
Masterlistan kommer att upprätthållas på Children's Hospital of Philadelphia (CHOP).
Studiedatabaserna är lösenordsskyddade och på lösenordsskyddade datorer på CHOP och NYBC, som säkerhetskopieras på forskningsservrarna.
Tidsram för IPD-delning
Under studiens varaktighet
Kriterier för IPD Sharing Access
Endast studiegruppsmedlemmar kommer att ha tillgång till data
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .