RHD-Genotyp-Matching für Anti-D
3. August 2023 aktualisiert von: Children's Hospital of Philadelphia
RH-Genotyp-abgestimmte Erythrozyten für Patienten mit Sichelzellanämie und Anti-D
Dies ist eine Pilotstudie zur Bewertung der Machbarkeit und Sicherheit der Bereitstellung von RH-Genotyp-abgeglichenen D+ roten Blutkörperchen (RBCs) für chronisch transfundierte Patienten mit Sichelzellanämie (SCD), die D+ Typ haben, aber Anti-D gebildet haben und derzeit mit D-transfundiert werden. RBC (Red Blood Cell) Einheiten.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Transfusion roter Blutkörperchen bleibt eine entscheidende Therapie für Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD).
Ein Hauptproblem ist die hohe Alloimmunisierungsrate (Antikörperbildung gegen transfundierte Erythrozyten), die bei Patienten mit SCD auftritt.
Jüngste Studien, die von Forschern und anderen durchgeführt wurden, zeigen, dass genetische Varianten von RH bei Patienten und Spendern ein Hauptrisikofaktor sind, der zu einer Alloimmunisierung von RH führt.
Anti-D-Bildung tritt bei D+-Patienten häufig auf, und wenn sie einmal identifiziert sind, kann die Bereitstellung von D--Zellen für alle nachfolgenden Transfusionen eine Herausforderung darstellen.
Diese Anti-D-Antikörper bei D+-Patienten deuten auf eine Exposition gegenüber einem anderen oder einer Variante des D-Proteins auf Spenderzellen hin.
Die Forscher werden testen, ob die Transfusion von Patienten mit Anti-D mit RHD-genotypisierten passenden Erythrozyten durchführbar und sicher ist und die Nachfrage nach D-Spendereinheiten verringern kann.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
20
Phase
- Frühphase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Stella Chou, MD
- Telefonnummer: 215-590-0947
- E-Mail: chous@chop.edu
Studienorte
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Philadelphia
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Kontakt:
- Stella Chou, MD
- Telefonnummer: 215-590-0947
- E-Mail: chous@chop.edu
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Hauptermittler:
- Stella Chou, MD
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter der Probanden > 8 Jahre alt
- Diagnose von SCD, alle Genotypen
- Benötigen Sie eine chronische Erythrozytentransfusionstherapie
- Geschichte von Anti-D
- Der RH-Genotyp sagt die D+-Expression voraus
Ausschlusskriterien:
- Seltener RH-Genotyp, der ausreichend Erythrozyteneinheiten ausschließen würde
- Antigen-negative Anforderungen aufgrund von Alloimmunisierung, die ausreichende RBC-Einheiten ausschließen würden
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: D+ RH-Genotyp stimmte mit Erythrozytentransfusion überein
Die Ermittler stellen beim ersten Besuch der Transfusionsstudie eine Erythrozyteneinheit mit D+ RH-Genotyp-übereinstimmenden Erythrozyten zur Verfügung.
Die restlichen Einheiten werden gemäß klinischem Versorgungsstandard bereitgestellt, d. h.
D-, CEK-abgestimmt und negativ für alle anderen Antigene, gegen die der Patient alloimmunisiert ist.
Wenn die Laborüberwachung kein Wiederauftreten von Anti-D und keine Anzeichen einer erhöhten Erythrozyten-Hämolyse zeigt, erhält der Patient beim 2. Transfusionsstudienbesuch eine Einheit D+ RH-Genotyp-abgestimmter Erythrozyten, und wenn er toleriert wird, erhöht sich die D+-Erythrozyten-Exposition um eins Einheit pro Studienbesuch, bis alle erforderlichen Einheiten D+ sind.
|
Chronisch transfundierte Patienten mit SCD und Anti-D erhalten D+ RH-genotypisierte genotypisierte Erythrozyteneinheiten zur Transfusion zusätzlich zum Standard-C-, E- und K-Antigen-Matching und sind Hämoglobin-S-negativ, was dem institutionellen Versorgungsstandard des Children's Hospital of Philadelphia entspricht Patienten mit SCD.
Die RH-Genotypisierung von Spendereinheiten wird vom Labor für Immungenetik des New York Blood Center (NYBC) durchgeführt.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Machbarkeit und Sicherheit der Bereitstellung von RH-Genotyp-abgestimmten D+ RBCs für Patienten mit SCD, die D+ Typ haben, aber Anti-D gebildet haben
Zeitfenster: 5 Jahre
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Um die Durchführbarkeit der Identifizierung ausreichender RH-Genotyp-übereinstimmender Einheiten (Identifizierung von ausreichend RH-Genotyp-übereinstimmenden Erythrozyten ohne Verzögerungen bei der Transfusion) und die Sicherheit (kein erneutes Auftreten von Anti-D oder Anzeichen einer Hämolyse von transfundierten Erythrozyten) zu bestimmen.
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5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Stella Chou, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Chou ST, Jackson T, Vege S, Smith-Whitley K, Friedman DF, Westhoff CM. High prevalence of red blood cell alloimmunization in sickle cell disease despite transfusion from Rh-matched minority donors. Blood. 2013 Aug 8;122(6):1062-71. doi: 10.1182/blood-2013-03-490623. Epub 2013 May 30.
- Vichinsky EP, Earles A, Johnson RA, Hoag MS, Williams A, Lubin B. Alloimmunization in sickle cell anemia and transfusion of racially unmatched blood. N Engl J Med. 1990 Jun 7;322(23):1617-21. doi: 10.1056/NEJM199006073222301.
- Yawn BP, Buchanan GR, Afenyi-Annan AN, Ballas SK, Hassell KL, James AH, Jordan L, Lanzkron SM, Lottenberg R, Savage WJ, Tanabe PJ, Ware RE, Murad MH, Goldsmith JC, Ortiz E, Fulwood R, Horton A, John-Sowah J. Management of sickle cell disease: summary of the 2014 evidence-based report by expert panel members. JAMA. 2014 Sep 10;312(10):1033-48. doi: 10.1001/jama.2014.10517. Erratum In: JAMA. 2014 Nov 12;312(18):1932. JAMA. 2015 Feb 17;313(7):729.
- Chou ST, Evans P, Vege S, Coleman SL, Friedman DF, Keller M, Westhoff CM. RH genotype matching for transfusion support in sickle cell disease. Blood. 2018 Sep 13;132(11):1198-1207. doi: 10.1182/blood-2018-05-851360. Epub 2018 Jul 19.
- Dezan MR, Ribeiro IH, Oliveira VB, Vieira JB, Gomes FC, Franco LAM, Varuzza L, Ribeiro R, Chinoca KZ, Levi JE, Krieger JE, Pereira AC, Gualandro SFM, Rocha VG, Mendrone-Junior A, Sabino EC, Dinardo CL. RHD and RHCE genotyping by next-generation sequencing is an effective strategy to identify molecular variants within sickle cell disease patients. Blood Cells Mol Dis. 2017 Jun;65:8-15. doi: 10.1016/j.bcmd.2017.03.014. Epub 2017 Mar 31.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
8. Juli 2020
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2024
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Juli 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. November 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
6. November 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
8. November 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
7. August 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. August 2023
Zuletzt verifiziert
1. August 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 19-016566
- R01HL147879-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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UNENTSCHIEDEN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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