Correspondência de Genótipo RHD para Anti-D
1 de maio de 2025 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia
Glóbulos vermelhos com genótipo RH compatível para pacientes com doença falciforme e anti-D
Este é um estudo piloto para avaliar a viabilidade e a segurança do fornecimento de glóbulos vermelhos (RBCs) D+ de genótipo RH combinados para pacientes cronicamente transfundidos com doença falciforme (SCD) que tipo D+, mas formaram anti-D e atualmente são transfundidos com D- Unidades de glóbulos vermelhos (hemácias).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A transfusão de glóbulos vermelhos continua sendo uma terapia crítica para pacientes com doença falciforme (DF).
Um grande problema é a alta taxa de aloimunização (formação de anticorpos contra hemácias transfundidas) que ocorre em pacientes com DF.
Estudos recentes realizados por investigadores e outros demonstram que variantes genéticas de RH em pacientes e doadores são um importante fator de risco que leva à aloimunização Rh.
A formação de anti-D em pacientes D+ ocorre com frequência e, uma vez identificada, fornecer células D- para todas as transfusões subsequentes pode ser um desafio.
Esses anticorpos anti-D em pacientes D+ sugerem exposição a proteínas D diferentes ou variantes nas células doadoras.
Os investigadores testarão se a transfusão de pacientes com anti-D com hemácias compatíveis com genótipo RHD é viável, segura e pode diminuir a demanda de unidades de doadores D.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com idade > 8 anos
- Diagnóstico de SCD, todos os genótipos
- Requer terapia crônica de transfusão de hemácias
- História do anti-D
- O genótipo RH prediz a expressão D+
Critério de exclusão:
- Genótipo raro de RH que impediria unidades de hemácias suficientes
- Exigências negativas de antígeno devido à aloimunização que impediriam unidades de hemácias suficientes
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Transfusão de hemácias compatível com genótipo RH D+
Os investigadores fornecerão uma unidade de glóbulos vermelhos de hemácias com genótipo D+ RH compatível na primeira visita do estudo de transfusão.
O restante das unidades será fornecido de acordo com o padrão clínico de atendimento, ou seja,
D-, compatível com CEK e negativo para todos os outros antígenos contra os quais o paciente está aloimunizado.
Se o monitoramento laboratorial não mostrar reaparecimento de anti-D e nenhum sinal de aumento da hemólise de hemácias, o paciente receberá uma unidade de hemácias com genótipo D+ RH compatível na 2ª visita do estudo de transfusão e, se tolerada, as exposições de hemácias D+ aumentarão em um unidade por visita de estudo até que todas as unidades necessárias sejam D+.
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Pacientes cronicamente transfundidos com SCD e anti-D receberão unidades de hemácias compatíveis com genotipagem D+ RH para transfusão, além da correspondência padrão de antígenos C, E e K e sendo hemoglobina S negativa, que é o padrão institucional de atendimento do Children's Hospital of Philadelphia para pacientes com DCS.
A genotipagem de RH das unidades doadoras será realizada pelo laboratório de imunogenética do New York Blood Center (NYBC).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Recorrência anti-D
Prazo: Através da fase de conclusão e acompanhamento do estudo, uma média de 10 meses por participante
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Para determinar a segurança do fornecimento de genótipo de RH, corresponde a células vermelhas a pacientes com histórico de anti-D, observamos que ocorreu o reaparecimento anti-D ou a evidência de hemólise dos glóbulos vermelhos transfundidos.
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Através da fase de conclusão e acompanhamento do estudo, uma média de 10 meses por participante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Stella Chou, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Chou ST, Jackson T, Vege S, Smith-Whitley K, Friedman DF, Westhoff CM. High prevalence of red blood cell alloimmunization in sickle cell disease despite transfusion from Rh-matched minority donors. Blood. 2013 Aug 8;122(6):1062-71. doi: 10.1182/blood-2013-03-490623. Epub 2013 May 30.
- Vichinsky EP, Earles A, Johnson RA, Hoag MS, Williams A, Lubin B. Alloimmunization in sickle cell anemia and transfusion of racially unmatched blood. N Engl J Med. 1990 Jun 7;322(23):1617-21. doi: 10.1056/NEJM199006073222301.
- Chou ST, Evans P, Vege S, Coleman SL, Friedman DF, Keller M, Westhoff CM. RH genotype matching for transfusion support in sickle cell disease. Blood. 2018 Sep 13;132(11):1198-1207. doi: 10.1182/blood-2018-05-851360. Epub 2018 Jul 19.
- Dezan MR, Ribeiro IH, Oliveira VB, Vieira JB, Gomes FC, Franco LAM, Varuzza L, Ribeiro R, Chinoca KZ, Levi JE, Krieger JE, Pereira AC, Gualandro SFM, Rocha VG, Mendrone-Junior A, Sabino EC, Dinardo CL. RHD and RHCE genotyping by next-generation sequencing is an effective strategy to identify molecular variants within sickle cell disease patients. Blood Cells Mol Dis. 2017 Jun;65:8-15. doi: 10.1016/j.bcmd.2017.03.014. Epub 2017 Mar 31.
- Yawn BP, Buchanan GR, Afenyi-Annan AN, Ballas SK, Hassell KL, James AH, Jordan L, Lanzkron SM, Lottenberg R, Savage WJ, Tanabe PJ, Ware RE, Murad MH, Goldsmith JC, Ortiz E, Fulwood R, Horton A, John-Sowah J. Management of sickle cell disease: summary of the 2014 evidence-based report by expert panel members. JAMA. 2014 Sep 10;312(10):1033-48. doi: 10.1001/jama.2014.10517.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de julho de 2020
Conclusão Primária (Real)
4 de março de 2024
Conclusão do estudo (Real)
4 de outubro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de novembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de novembro de 2019
Primeira postagem (Real)
8 de novembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 19-016566
- R01HL147879-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
As informações de saúde protegidas (PHI) serão compartilhadas com o New York Blood Center (NYBC) para solicitar sangue para os participantes.
Isso será feito usando um sistema seguro de solicitação de sangue online.
O NYBC usa um sistema seguro HIPAA aprovado pela FDA chamado Blood Enterprise Computer System (BECS) para armazenar dados e resultados de pacientes, incluindo PHI. Computadores de terceiros no Centro de Sangue de Nova York também armazenarão dados do estudo usando números de identificação (ID) do estudo.
O objetivo de codificar os dados do estudo no NYBC é para testes especializados de antígenos ou anticorpos vermelhos, para os quais forneceremos alguns dados clínicos para auxiliar na avaliação laboratorial.
Para garantir que a transmissão de dados e amostras mantenha a confidencialidade, utilizaremos números de identificação do estudo para essas amostras.
A lista mestra será mantida no Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP).
Os bancos de dados do estudo são protegidos por senha e em computadores protegidos por senha no CHOP e no NYBC, com backup nos servidores de pesquisa.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Durante o estudo
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Somente membros da equipe do estudo terão acesso aos dados
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .