RHD genotípus-egyeztetés az anti-D-hez
2025. május 1. frissítette: Children's Hospital of Philadelphia
RH genotípussal egyező vörösvértestek sarlósejtes betegségben szenvedő és anti-D betegek számára
Ez egy kísérleti tanulmány, amely az RH genotípusnak megfelelő D+ vörösvértestek (RBC) biztosításának megvalósíthatóságát és biztonságosságát vizsgálja sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő, krónikusan transzfúzión átesett betegek számára, akiknek D+ típusa van, de kialakult anti-D, és jelenleg D-transzfúziót kapnak. RBC (vörösvérsejt) egységek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vörösvérsejt-transzfúzió továbbra is kritikus terápia a sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegek számára.
A fő probléma az alloimmunizáció magas aránya (antitest képződés a transzfundált vörösvértestek ellen), amely SCD-ben szenvedő betegeknél fordul elő.
Az Investigators és mások által végzett közelmúltbeli tanulmányok kimutatták, hogy a betegek és a donorok RH genetikai változatai az Rh alloimmunizációhoz vezető fő kockázati tényező.
Az anti-D képződés a D+ betegekben gyakran előfordul, és miután azonosították, a D-sejtek biztosítása minden további transzfúzióhoz kihívást jelenthet.
Ezek az anti-D antitestek D+ betegekben azt sugallják, hogy a donorsejteken különböző vagy variáns D-fehérjék vannak kitéve.
A kutatók azt fogják vizsgálni, hogy az anti-D-ben szenvedő betegek RHD genotípusú, egyező vörösvértestekkel történő transzfúziója megvalósítható-e, biztonságos-e, és csökkentheti-e a D-donor egység iránti igényt.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
5
Fázis
- 1. korai fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
8 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 8 évesnél idősebb alanyok
- SCD diagnózisa, minden genotípus
- Krónikus vörösvértest-transzfúziós terápia szükséges
- Az anti-D története
- Az RH genotípus előrejelzi a D+ expressziót
Kizárási kritériumok:
- Ritka RH genotípus, amely kizárja az elegendő vörösvértest-egységet
- Az alloimmunizálás miatti antigén-negatív követelmények, amelyek kizárják az elegendő vörösvértest-egységet
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A D+ RH genotípus megfelelt a vörösvérsejt-transzfúziónak
A vizsgálók az első transzfúziós vizsgálat alkalmával egy vörösvértest-egységet biztosítanak a D+ RH genotípusnak megfelelő vörösvértestekből.
A fennmaradó egységek ellátása klinikai ellátási standard szerint történik, pl.
D-, CEK-egyeztetett és negatív minden más antigénre, amely ellen a páciens alloimmunizálva van.
Ha a laboratóriumi monitorozás nem mutatja az anti-D ismételt megjelenését és a fokozott vörösvérsejt-hemolízis jeleit, a beteg egy egységnyi D+ RH genotípusnak megfelelő vörösvértestet kap a 2. transzfúziós vizsgálat alkalmával, és ha tolerálják, a D+ vörösvértestek expozíciója eggyel nő. egy tanulmányi látogatásonként, amíg az összes szükséges egység D+ nem lesz.
|
A krónikusan transzfundált SCD-ben és anti-D-ben szenvedő betegek D+ RH genotípusú, megfelelő vörösvértest-egységeket kapnak transzfúzióra a standard C-, E- és K-antigén-illesztés mellett, és hemoglobin S-negatívak, ami a Philadelphiai Gyermekkórház intézményi ellátási standardja. SCD-s betegek.
A donor egységek RH genotipizálását a New York Blood Center (NYBC) Immunogenetikai laboratóriuma végzi majd.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
D-re való visszatérés
Időkeret: A tanulmányi befejezés és a nyomon követési szakasz révén átlagosan 10 hónap résztvevőnként
|
Annak érdekében, hogy meghatározzuk az RH genotípusának biztosítása a vörösvértestek számára az anti-D-vel rendelkező betegek számára, megfigyeltük, ha az anti-D újbóli megjelenés vagy a transzfúzált vörösvértestek hemolízisének bizonyítéka.
|
A tanulmányi befejezés és a nyomon követési szakasz révén átlagosan 10 hónap résztvevőnként
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Stella Chou, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Chou ST, Jackson T, Vege S, Smith-Whitley K, Friedman DF, Westhoff CM. High prevalence of red blood cell alloimmunization in sickle cell disease despite transfusion from Rh-matched minority donors. Blood. 2013 Aug 8;122(6):1062-71. doi: 10.1182/blood-2013-03-490623. Epub 2013 May 30.
- Vichinsky EP, Earles A, Johnson RA, Hoag MS, Williams A, Lubin B. Alloimmunization in sickle cell anemia and transfusion of racially unmatched blood. N Engl J Med. 1990 Jun 7;322(23):1617-21. doi: 10.1056/NEJM199006073222301.
- Chou ST, Evans P, Vege S, Coleman SL, Friedman DF, Keller M, Westhoff CM. RH genotype matching for transfusion support in sickle cell disease. Blood. 2018 Sep 13;132(11):1198-1207. doi: 10.1182/blood-2018-05-851360. Epub 2018 Jul 19.
- Dezan MR, Ribeiro IH, Oliveira VB, Vieira JB, Gomes FC, Franco LAM, Varuzza L, Ribeiro R, Chinoca KZ, Levi JE, Krieger JE, Pereira AC, Gualandro SFM, Rocha VG, Mendrone-Junior A, Sabino EC, Dinardo CL. RHD and RHCE genotyping by next-generation sequencing is an effective strategy to identify molecular variants within sickle cell disease patients. Blood Cells Mol Dis. 2017 Jun;65:8-15. doi: 10.1016/j.bcmd.2017.03.014. Epub 2017 Mar 31.
- Yawn BP, Buchanan GR, Afenyi-Annan AN, Ballas SK, Hassell KL, James AH, Jordan L, Lanzkron SM, Lottenberg R, Savage WJ, Tanabe PJ, Ware RE, Murad MH, Goldsmith JC, Ortiz E, Fulwood R, Horton A, John-Sowah J. Management of sickle cell disease: summary of the 2014 evidence-based report by expert panel members. JAMA. 2014 Sep 10;312(10):1033-48. doi: 10.1001/jama.2014.10517.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. július 8.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. március 4.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. október 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. november 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. november 6.
Első közzététel (Tényleges)
2019. november 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. május 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. május 1.
Utolsó ellenőrzés
2025. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 19-016566
- R01HL147879-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A védett egészségügyi információkat (PHI) megosztják a New York-i Vérközponttal (NYBC), hogy vért rendeljenek az alanyoknak.
Ez egy biztonságos online vérrendelési rendszer segítségével történik.
Az NYBC az FDA által jóváhagyott, Blood Enterprise Computer System (BECS) nevű biztonságos HIPAA rendszert használ a betegek adatainak és eredményeinek, köztük a PHI tárolására. A New York Blood Center harmadik felek számítógépei is tárolják a vizsgálati adatokat a vizsgálati azonosító (ID) számok segítségével.
A vizsgálati adatok NYBC-nél történő kódolásának célja a vörös antigének vagy antitestek speciális tesztelése, amelyre vonatkozóan néhány klinikai adatot szolgáltatunk a laboratóriumi értékelés elősegítése érdekében.
Annak biztosítása érdekében, hogy az adatok és a minták továbbítása megőrizze a bizalmas kezelést, ezekhez a mintákhoz vizsgálati azonosítószámokat használunk.
A törzslistát a Philadelphiai Gyermekkórház (CHOP) vezeti majd.
A vizsgálati adatbázisok jelszóval védettek és jelszóval védett számítógépeken találhatók a CHOP-nál és az NYBC-nél, amelyekről biztonsági másolatot készítenek a kutatási szervereken.
IPD megosztási időkeret
A vizsgálat idejére
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Csak a vizsgálati csoport tagjai férhetnek hozzá az adatokhoz
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .