Correspondance génotypique RHD pour l'anti-D
1 mai 2025 mis à jour par: Children's Hospital of Philadelphia
Globules rouges appariés au génotype RH pour les patients atteints de drépanocytose et anti-D
Il s'agit d'une étude pilote visant à évaluer la faisabilité et l'innocuité de la fourniture de globules rouges D+ correspondant au génotype RH à des patients chroniquement transfusés atteints de drépanocytose (SCD) qui sont de type D+ mais ont formé des anti-D et sont actuellement transfusés avec D- Unités RBC (globules rouges).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La transfusion de globules rouges reste une thérapie essentielle pour les patients atteints de drépanocytose (SCD).
Un problème majeur est le taux élevé d'allo-immunisation (formation d'anticorps contre les globules rouges transfusés) qui se produit chez les patients atteints de SCD.
Des études récentes réalisées par des chercheurs et d'autres démontrent que les variants génétiques RH chez les patients et les donneurs sont un facteur de risque majeur conduisant à l'allo-immunisation Rh.
La formation d'anti-D chez les patients D+ se produit fréquemment et, une fois identifiée, fournir des cellules D- pour toutes les transfusions ultérieures peut être difficile.
Ces anticorps anti-D chez les patients D+ suggèrent une exposition à une protéine D différente ou variante sur les cellules du donneur.
Les enquêteurs testeront si la transfusion de patients avec anti-D avec des globules rouges compatibles avec le génotype RHD est faisable, sûre et peut réduire la demande d'unités de donneur D.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
5
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge des sujets> 8 ans
- Diagnostic de SCD, tous génotypes
- Nécessite une thérapie transfusionnelle chronique de globules rouges
- Antécédents d'anti-D
- Le génotype RH prédit l'expression de D+
Critère d'exclusion:
- Génotype RH rare qui empêcherait suffisamment d'unités de globules rouges
- Besoins négatifs en antigène dus à l'allo-immunisation qui empêcherait suffisamment d'unités de GR
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Génotype D+ RH apparié Transfusion de globules rouges
Les investigateurs fourniront une unité de globules rouges de globules rouges correspondant au génotype D+ RH lors de la première visite d'étude de transfusion.
Le reste des unités sera fourni selon la norme clinique de soins, c'est-à-dire
D-, CEK-matched et négatif pour tous les autres antigènes contre lesquels le patient est allo-immunisé.
Si la surveillance en laboratoire ne montre aucune réapparition d'anti-D et aucun signe d'augmentation de l'hémolyse des globules rouges, le patient recevra une unité de globules rouges correspondant au génotype D+ RH lors de la 2e visite d'étude de transfusion, et si elle est tolérée, l'exposition aux globules rouges D+ augmentera d'un unité par visite d'étude jusqu'à ce que toutes les unités requises soient D+.
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Les patients chroniquement transfusés atteints de SCD et d'anti-D recevront des unités de globules rouges appariés génotypés D + RH pour la transfusion en plus de l'appariement des antigènes C, E et K standard et d'une hémoglobine S négative, qui est la norme de soins institutionnelle de l'Hôpital pour enfants de Philadelphie pour patients atteints de SCD.
Le génotypage RH des unités de donneurs sera effectué par le laboratoire d'immunogénétique du New York Blood Center (NYBC).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Récidive anti-D
Délai: Grâce à l'achèvement de l'étude et à la phase de suivi, une moyenne de 10 mois par participant
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Pour déterminer la sécurité de la fourniture du génotype RH correspond aux globules rouges aux patients ayant des antécédents anti-D, nous avons observé si une réapparition anti-D s'est produite ou des preuves d'hémolyse des globules rouges transfusés.
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Grâce à l'achèvement de l'étude et à la phase de suivi, une moyenne de 10 mois par participant
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Stella Chou, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Chou ST, Jackson T, Vege S, Smith-Whitley K, Friedman DF, Westhoff CM. High prevalence of red blood cell alloimmunization in sickle cell disease despite transfusion from Rh-matched minority donors. Blood. 2013 Aug 8;122(6):1062-71. doi: 10.1182/blood-2013-03-490623. Epub 2013 May 30.
- Vichinsky EP, Earles A, Johnson RA, Hoag MS, Williams A, Lubin B. Alloimmunization in sickle cell anemia and transfusion of racially unmatched blood. N Engl J Med. 1990 Jun 7;322(23):1617-21. doi: 10.1056/NEJM199006073222301.
- Chou ST, Evans P, Vege S, Coleman SL, Friedman DF, Keller M, Westhoff CM. RH genotype matching for transfusion support in sickle cell disease. Blood. 2018 Sep 13;132(11):1198-1207. doi: 10.1182/blood-2018-05-851360. Epub 2018 Jul 19.
- Dezan MR, Ribeiro IH, Oliveira VB, Vieira JB, Gomes FC, Franco LAM, Varuzza L, Ribeiro R, Chinoca KZ, Levi JE, Krieger JE, Pereira AC, Gualandro SFM, Rocha VG, Mendrone-Junior A, Sabino EC, Dinardo CL. RHD and RHCE genotyping by next-generation sequencing is an effective strategy to identify molecular variants within sickle cell disease patients. Blood Cells Mol Dis. 2017 Jun;65:8-15. doi: 10.1016/j.bcmd.2017.03.014. Epub 2017 Mar 31.
- Yawn BP, Buchanan GR, Afenyi-Annan AN, Ballas SK, Hassell KL, James AH, Jordan L, Lanzkron SM, Lottenberg R, Savage WJ, Tanabe PJ, Ware RE, Murad MH, Goldsmith JC, Ortiz E, Fulwood R, Horton A, John-Sowah J. Management of sickle cell disease: summary of the 2014 evidence-based report by expert panel members. JAMA. 2014 Sep 10;312(10):1033-48. doi: 10.1001/jama.2014.10517.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 juillet 2020
Achèvement primaire (Réel)
4 mars 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
4 octobre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 novembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 novembre 2019
Première publication (Réel)
8 novembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 mai 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 mai 2025
Dernière vérification
1 mai 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 19-016566
- R01HL147879-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les informations de santé protégées (PHI) seront partagées avec le New York Blood Center (NYBC) pour commander du sang pour les sujets.
Cela se fera à l'aide d'un système sécurisé de commande de sang en ligne.
Le NYBC utilise un système sécurisé HIPAA approuvé par la FDA appelé Blood Enterprise Computer System (BECS) pour stocker les données et les résultats des patients, y compris les PHI. Les ordinateurs tiers du New York Blood Center stockeront également les données de l'étude à l'aide de numéros d'identification (ID) d'étude.
Le but du codage des données d'étude à NYBC est de réaliser des tests spécialisés pour les antigènes ou anticorps rouges pour lesquels nous fournirons des données cliniques pour faciliter l'évaluation en laboratoire.
Pour garantir que la transmission des données et des échantillons préserve la confidentialité, nous utiliserons les numéros d'identification de l'étude pour ces échantillons.
La liste principale sera conservée à l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP).
Les bases de données de l'étude sont protégées par mot de passe et sur des ordinateurs protégés par mot de passe au CHOP et à NYBC, qui sont sauvegardés sur les serveurs de recherche.
Délai de partage IPD
Pendant la durée de l'étude
Critères d'accès au partage IPD
Seuls les membres de l'équipe d'étude auront accès aux données
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .