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Corrispondenza genotipica RHD per anti-D

1 maggio 2025 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia

Globuli rossi corrispondenti al genotipo RH per pazienti con anemia falciforme e anti-D

Questo è uno studio pilota per valutare la fattibilità e la sicurezza di fornire globuli rossi (RBC) D+ corrispondenti al genotipo RH a pazienti cronicamente trasfusi con anemia falciforme (SCD) di tipo D+ ma che hanno formato anti-D e sono attualmente trasfusi con D- Unità RBC (globuli rossi).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La trasfusione di globuli rossi rimane una terapia critica per i pazienti con anemia falciforme (SCD). Uno dei problemi principali è l'alto tasso di alloimmunizzazione (formazione di anticorpi contro i globuli rossi trasfusi) che si verifica nei pazienti con SCD. Studi recenti condotti da investigatori e altri dimostrano che le varianti genetiche RH nei pazienti e nei donatori sono un importante fattore di rischio che porta all'alloimmunizzazione Rh. La formazione di anti-D nei pazienti D+ si verifica frequentemente e, una volta identificata, fornire cellule D per tutte le successive trasfusioni può essere difficile. Questi anticorpi anti-D nei pazienti D+ suggeriscono l'esposizione a proteine ​​D diverse o varianti sulle cellule del donatore. Gli investigatori verificheranno se la trasfusione di pazienti con anti-D con globuli rossi abbinati genotipizzati RHD è fattibile, sicura e può ridurre la domanda di unità di donatore D.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di età > 8 anni
  • Diagnosi di SCD, tutti i genotipi
  • Richiede una terapia trasfusionale cronica di globuli rossi
  • Storia dell'anti-D
  • Il genotipo RH predice l'espressione D+

Criteri di esclusione:

  • Genotipo RH raro che precluderebbe unità RBC sufficienti
  • Necessità di antigene negativo a causa dell'alloimmunizzazione che precluderebbe un numero sufficiente di unità eritrocitarie

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trasfusione di globuli rossi abbinata al genotipo D+ RH
Gli investigatori forniranno un'unità di globuli rossi di globuli rossi corrispondenti al genotipo D + RH alla prima visita dello studio trasfusionale. Il resto delle unità sarà fornito secondo lo standard clinico di cura, ad es. D-, CEK-matched e negativo per tutti gli altri antigeni contro i quali il paziente è alloimmunizzato. Se il monitoraggio di laboratorio non mostra alcuna ricomparsa di anti-D e nessun segno di aumento dell'emolisi dei globuli rossi, il paziente riceverà un'unità di globuli rossi corrispondenti al genotipo D+ RH alla seconda visita dello studio trasfusionale e, se tollerata, l'esposizione ai globuli rossi D+ aumenterà di uno unità per visita di studio fino a quando tutte le unità richieste sono D+.
Biologico: Unità di globuli rossi corrispondenti al genotipo D + RH per trasfusione
I pazienti sottoposti a trasfusione cronica con SCD e anti-D riceveranno unità di globuli rossi compatibili con genotipo D+RH per la trasfusione in aggiunta alla corrispondenza standard degli antigeni C, E e K ed essendo emoglobina S negativa, che è lo standard di cura istituzionale del Children's Hospital di Philadelphia per pazienti con SCD. La genotipizzazione RH delle unità donatrici sarà eseguita dal laboratorio di immunogenetica del New York Blood Center (NYBC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ricorrenza anti-d
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio e la fase di follow-up, una media di 10 mesi per partecipante
Per determinare la sicurezza della fornitura di cellule rosse della corrispondenza del genotipo RH ai pazienti con una storia di anti-D, abbiamo osservato se si verificava riapparizione anti-D o evidenza di emolisi dei cellule rosse trasfusi.
Attraverso il completamento dello studio e la fase di follow-up, una media di 10 mesi per partecipante

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
New York Blood Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Stella Chou, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

4 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

4 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

8 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 19-016566
  • R01HL147879-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Le informazioni sanitarie protette (PHI) saranno condivise con il New York Blood Center (NYBC) per ordinare il sangue per i soggetti. Ciò verrà fatto utilizzando un sistema sicuro di ordinazione del sangue online. La NYBC utilizza un sistema sicuro HIPAA approvato dalla FDA chiamato Blood Enterprise Computer System (BECS) per archiviare i dati e i risultati dei pazienti, inclusi i dati PHI. I computer di terze parti del New York Blood Center memorizzeranno inoltre i dati dello studio utilizzando i numeri di identificazione (ID) dello studio. Lo scopo di avere dati di studio codificati presso la NYBC è per test specializzati per antigeni rossi o anticorpi per i quali forniremo alcuni dati clinici per assistere nella valutazione di laboratorio. Per garantire che la trasmissione di dati e campioni mantenga la riservatezza, utilizzeremo i numeri ID dello studio per questi campioni. L'elenco principale sarà mantenuto presso l'Ospedale pediatrico di Filadelfia (CHOP). I database dello studio sono protetti da password e si trovano su computer protetti da password presso il CHOP e la NYBC, di cui viene eseguito il backup sui server di ricerca.

Periodo di condivisione IPD

Per tutta la durata dello studio

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Solo i membri del team di studio avranno accesso ai dati

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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