Γ-globiinilla uudelleenaktivoitujen autologisten hematopoieettisten kantasolujen turvallisuuden ja tehon arviointi
torstai 4. tammikuuta 2024 päivittänyt: Bioray Laboratories
avoin tutkimus γ-globiinilla uudelleenaktivoiduilla autologisilla hematopoieettisilla kantasoluilla suoritetun hoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on pääasiallinen β-talassemia
Tämä on ei-satunnaistettu, avoin, kerta-annos, vaihe 1/2 tutkimus, johon osallistui enintään 12 osallistujaa, joilla on β-talassemia major. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida γ-globiinilla uudelleenaktivoidulla autologisella hematopoieettisella varrella suoritetun hoidon turvallisuutta ja tehoa. soluja potilailla, joilla on β-talassemia major.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
γ-globiinilla uudelleen aktivoidut autologiset hematopoieettiset kantasolut valmistetaan Crispr/Cas9-geeninmuokkausjärjestelmällä.
Aiheen osallistumisaika tähän tutkimukseen on 1 vuosi.
Koehenkilöitä, jotka ilmoittautuvat tähän tutkimukseen, pyydetään osallistumaan myöhempään pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen, jossa seurataan heidän saamansa hoidon turvallisuutta ja tehokkuutta jopa 15 vuoden ajan elinsiirron jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200241
- Shanghai Bioray Laboratories Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ymmärrä täysin ja allekirjoita tietoinen suostumus. 5-15 vuotta vanha. Vähintään yksi laillinen huoltaja ja/tai koehenkilö allekirjoittaa tietoisen suostumuksen.
- Kliinisesti diagnosoitu β-talassemia major, fenotyypit mukaan lukien β0β0, β+β0,βEβ0 genotyyppi.
- Koehenkilöt, joilla ei ole kiintymystä EBV-, HIV-, CMV-, TP-, HAV-, HBV- ja HCV-tautiin.
- Koehenkilön kehon tila, joka on kelvollinen autologiseen kantasolusiirtoon.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka ovat hyväksyttäviä allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon ja joilla on saatavilla täysin yhteensopiva luovuttaja.
- Aktiivinen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio.
- Hoidettu erytropoietiinilla ennen 3 kuukautta.
- Välitön perheenjäsen, jolla on jokin tunnettu hematologinen kasvain.
- Vakavista psykiatrisista häiriöistä kärsivät henkilöt eivät voi tehdä yhteistyötä.
- Äskettäin todettu malariaksi.
- Monimutkaisen autoimmuunisairauden historia.
- Pysyvä aspartaattitransaminaasi (AST), alaniinitransaminaasi (ALT) tai kokonaisbilirubiiniarvo > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN).
- Potilaat, joilla on vakavia sydän-, keuhko- ja munuaissairauksia.
- Vakavassa raudan ylikuormituksessa seerumin ferritiini > 5000mg/ml.
- Mikä tahansa muu sairaus, joka tekisi potilaan kelpoisuuden HSCT:hen hoitavan elinsiirtolääkärin tai tutkijan määrittämänä.
- Koehenkilöt, jotka saavat hoitoa toisesta kliinisestä tutkimuksesta tai ovat saaneet muuta geeniterapiaa.
- Tutkittavat tai huoltajat olivat vastustaneet hoitavan lääkärin ohjeita.
- Koehenkilöt, joita tutkijat eivät pidä sopivina osallistua tähän kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: y-globiinilla aktivoidut autologiset hematopoieettiset kantasolut
jokainen kohde hyväksyy yhden annoksen y-globiinilla uudelleen aktivoituja autologisia hematopoieettisia kantasoluja
|
geenimuokatut autologiset hematopoieettiset kantasolut, joissa on y-globiinin ilmentyminen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Y-globiinilla uudelleen aktivoitujen autologisten hematopoieettisten kantasolujen turvallisuusarviointi
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta elinsiirron jälkeen
|
Siirrettyjen koehenkilöiden osuus; Kokonaisselviytyminen.
|
jopa 24 kuukautta elinsiirron jälkeen
|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus turvallisuuden ja siedettävyyden mittana. Haittatapahtumat arvioitu NCI-CTCAE v5.0 -kriteerien mukaan
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta elinsiirron jälkeen
|
AE:n ja SAE:n ilmaantuvuus elinsiirron jälkeen
|
jopa 24 kuukautta elinsiirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Y-globiinilla uudelleen aktivoitujen autologisten hematopoieettisten kantasolujen tehokkuuden arviointi
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta elinsiirron jälkeen
|
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka saavuttivat verensiirrosta riippumattoman vähintään 6 kuukauden ajan (TI6); TI12:n saavuttaneiden oppiaineiden osuus; Sellaisten alleelien osuus luuydinsoluissa, joissa on aiottu geneettinen muunnos; Muutos kokonaishemoglobiinipitoisuudessa; Muutos lähtötilanteesta vuotuisten punasolujen siirtotiheyden ja -määrän osalta.
|
jopa 24 kuukautta elinsiirron jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Bin Fu, Prof., Xiangya Hospital Central University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Brusson M, Miccio A. Genome editing approaches to beta-hemoglobinopathies. Prog Mol Biol Transl Sci. 2021;182:153-183. doi: 10.1016/bs.pmbts.2021.01.025. Epub 2021 Mar 1.
- Fu B, Liao J, Chen S, Li W, Wang Q, Hu J, Yang F, Hsiao S, Jiang Y, Wang L, Chen F, Zhang Y, Wang X, Li D, Liu M, Wu Y. CRISPR-Cas9-mediated gene editing of the BCL11A enhancer for pediatric beta0/beta0 transfusion-dependent beta-thalassemia. Nat Med. 2022 Aug;28(8):1573-1580. doi: 10.1038/s41591-022-01906-z. Epub 2022 Aug 4.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. lokakuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 15. lokakuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 27. marraskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 26. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 5. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019-BRL-00CH1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Julkaistussa artikkelissa raportoitujen tulosten taustalla olevat yksittäiset osallistujatiedot (IPD) jaetaan identifioinnin poistamisen jälkeen (teksti, taulukot, kuvat ja liitteet).
Muita saatavilla olevia asiakirjoja ovat tutkimuspöytäkirja.
IPD-jaon aikakehys
IPD:n jakaminen alkaa 6 kuukauden kuluttua ja päättyy 36 kuukauden kuluttua artikkelin julkaisusta.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD jaetaan tutkijoiden kanssa yksittäisten tietojen meta-analyysiä varten sen jälkeen, kun riippumaton arviointikomitea on hyväksynyt heidän ehdottaman tietojen käytön.
Ehdotukset tulee lähettää osoitteeseen yxwu@bio.ecnu.edu.cn ja fu.bin@csu.edu.cn.
Tietojen pyytäjien on allekirjoitettava tietojen käyttösopimus saadakseen pääsyn tietoihin.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .