Оценка безопасности и эффективности реактивированных γ-глобином аутологичных гемопоэтических стволовых клеток
4 января 2024 г. обновлено: Bioray Laboratories
открытое исследование по оценке безопасности и эффективности лечения аутологичными гемопоэтическими стволовыми клетками, реактивированными γ-глобином, у субъектов с большой β-талассемией
Это нерандомизированное открытое исследование фазы 1/2 однократной дозы с участием до 12 участников с большой β-талассемией. клеток у пациентов с большой β-талассемией.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Реактивированные γ-глобином аутологичные гемопоэтические стволовые клетки будут производиться с использованием системы редактирования генов Crispr/Cas9.
Участие субъекта в этом исследовании будет составлять 1 год.
Субъектам, включенным в это исследование, будет предложено принять участие в последующем долгосрочном последующем исследовании, в котором будет контролироваться безопасность и эффективность лечения, которое они получают в течение 15 лет после трансплантации.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Китай, 200241
- Shanghai Bioray Laboratories Inc.
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 15 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Полностью понять и добровольно подписать информированное согласие. 5-15 лет. По крайней мере, один законный опекун и/или Субъекты должны подписать информированное согласие.
- Клинически диагностирована большая β-талассемия, фенотипы включают генотипы β0β0, β+β0, βEβ0.
- Субъекты без поражения EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV и HCV.
- Состояние тела субъектов, подходящее для трансплантации аутологичных стволовых клеток.
Критерий исключения:
- Субъекты, приемлемые для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток и имеющие доступного полностью совместимого родственного донора.
- Активная бактериальная, вирусная или грибковая инфекция.
- Лечение эритропоэтином до 3 мес.
- Ближайший член семьи с любой известной гематологической опухолью.
- Субъекты с тяжелыми психическими расстройствами неспособны к сотрудничеству.
- Недавно диагностировали малярию.
- История сложного аутоиммунного заболевания.
- Постоянная аспартатаминотрансфераза (АСТ), аланинтрансаминаза (АЛТ) или уровень общего билирубина более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН).
- Субъекты с тяжелыми заболеваниями сердца, легких и почек.
- При серьезной перегрузке железом ферритин сыворотки > 5000 мг/мл.
- Любое другое состояние, которое делает субъект неприемлемым для ТГСК, по решению лечащего врача-трансплантолога или исследователя.
- Субъекты, получающие лечение в рамках другого клинического исследования или прошедшие другую генную терапию.
- Субъекты или опекуны сопротивлялись указаниям лечащего врача.
- Субъекты, которых исследователи не считают подходящими для участия в данном клиническом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: реактивированные γ-глобином аутологичные гемопоэтические стволовые клетки
каждый субъект примет одну дозу реактивированных γ-глобином аутологичных гемопоэтических стволовых клеток
|
аутологичные гемопоэтические стволовые клетки с отредактированными генами с экспрессией γ-глобина
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка безопасности реактивированных γ-глобином аутологичных гемопоэтических стволовых клеток
Временное ограничение: до 24 месяцев после трансплантации
|
Доля субъектов с приживлением; Общая выживаемость.
|
до 24 месяцев после трансплантации
|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений как мера безопасности и переносимости. Нежелательные явления, оцененные в соответствии с критериями NCI-CTCAE v5.0
Временное ограничение: до 24 месяцев после трансплантации
|
Частота НЯ и СНЯ после трансплантации
|
до 24 месяцев после трансплантации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка эффективности реактивированных γ-глобином аутологичных гемопоэтических стволовых клеток
Временное ограничение: до 24 месяцев после трансплантации
|
Доля субъектов, достигших независимости от переливания крови в течение как минимум 6 месяцев (TI6); Доля субъектов, достигших TI12; Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией в клетках костного мозга; Изменение концентрации общего гемоглобина; Изменение по сравнению с исходным уровнем годовой частоты и объема переливаний эритроцитарной массы.
|
до 24 месяцев после трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Bin Fu, Prof., Xiangya Hospital Central University
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Brusson M, Miccio A. Genome editing approaches to beta-hemoglobinopathies. Prog Mol Biol Transl Sci. 2021;182:153-183. doi: 10.1016/bs.pmbts.2021.01.025. Epub 2021 Mar 1.
- Fu B, Liao J, Chen S, Li W, Wang Q, Hu J, Yang F, Hsiao S, Jiang Y, Wang L, Chen F, Zhang Y, Wang X, Li D, Liu M, Wu Y. CRISPR-Cas9-mediated gene editing of the BCL11A enhancer for pediatric beta0/beta0 transfusion-dependent beta-thalassemia. Nat Med. 2022 Aug;28(8):1573-1580. doi: 10.1038/s41591-022-01906-z. Epub 2022 Aug 4.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 октября 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
15 октября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
27 ноября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 декабря 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 декабря 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 декабря 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 января 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2019-BRL-00CH1
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Индивидуальные данные участников (IPD), лежащие в основе результатов, представленных в опубликованной статье, будут переданы после деидентификации (текст, таблицы, рисунки и приложения).
Другие доступные документы включают протокол исследования.
Сроки обмена IPD
Обмен IPD начнется через 6 месяцев и закончится через 36 месяцев после публикации статьи.
Критерии совместного доступа к IPD
IPD будет предоставлен исследователям для метаанализа отдельных данных после того, как предложенное ими использование данных будет одобрено независимым комитетом по обзору.
Предложения следует направлять по адресу yxwu@bio.ecnu.edu.cn и fu.bin@csu.edu.cn.
Чтобы получить доступ, лица, запрашивающие данные, должны будут подписать соглашение о доступе к данным.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования β Большая талассемия
-
University of Wisconsin, MadisonPepsiCo, Inc.; CIMMYTЗавершенныйБиодоступность β-криптоксантина из биообогащенной кукурузы у людейСоединенные Штаты
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ЗавершенныйVariola Major (оспа)Соединенные Штаты
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ЗавершенныйVariola Major (оспа)Соединенные Штаты
-
Hero ScientificРекрутингΒ-гемолитические стрептококки группы АИзраиль
-
Sulaiman AlRajhi CollegesНеизвестныйГипертония, эссенциальная | β-гидроксибутират
-
Shenzhen HemogenРекрутинг
-
Shanghai BDgene Co., Ltd.Ruijin HospitalЕще не набирают
-
Protagonist Therapeutics, Inc.Завершенныйβ-талассемия | Неэффективный эритропоэзМалайзия, Таиланд, Соединенные Штаты, Греция, Соединенное Королевство, Турция, Ливан, Тунис
-
Kind Pharmaceuticals LLCЕще не набирают
-
Shenzhen HemogenРекрутинг