Säkerhet och effektivitetsutvärdering av γ-globin-reaktiverade autologa hematopoetiska stamceller

Inklusionskriterier:

• Förstå fullständigt och frivilligt underteckna informerat samtycke. 5-15 år gammal. Minst en vårdnadshavare och/eller personer ska underteckna informerat samtycke.
• Kliniskt diagnostiserad som β-thalassemia major, fenotyper inklusive β0β0, β+β0,βEβ0 genotyp.
• Försökspersoner utan tillgivenhet med EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV och HCV.
• Försökspersoners kroppstillstånd kvalificerade för autolog stamcellstransplantation.

Exklusions kriterier:

• Patienter som är acceptabla för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation och har en tillgänglig fullt matchad relaterad donator.
• Aktiv bakteriell, viral eller svampinfektion.
• Behandlat med erytropoietin tidigare 3 månader.
• Omedelbar familjemedlem med någon känd hematologisk tumör.
• Försökspersoner med allvarliga psykiatriska störningar att inte kunna samarbeta.
• Nyligen diagnosen malaria.
• Historik av komplex autoimmun sjukdom.
• Ihållande aspartattransaminas (AST), alanintransaminas (ALT) eller totalt bilirubinvärde >3 X den övre normalgränsen (ULN).
• Personer med allvarliga hjärt-, lung- och njursjukdomar.
• Med allvarlig järnöverbelastning, serumferritin >5000mg/ml.
• Alla andra tillstånd som skulle göra försökspersonen olämplig för HSCT, enligt bestämt av den behandlande transplantationsläkaren eller utredaren.
• Försökspersoner som får behandling från en annan klinisk studie eller har fått annan genterapi.
• Försökspersoner eller vårdnadshavare hade motsatt sig den behandlande läkarens vägledning.
• Försökspersoner som utredarna inte anser vara lämpliga för att delta i denna kliniska studie.