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Γ-글로빈 재활성화된 자가 조혈모세포의 안전성 및 유효성 평가

2024년 1월 4일 업데이트: Bioray Laboratories

β-지중해빈혈 전공 환자에서 γ-글로빈 재활성화된 자가 조혈모세포 치료의 안전성 및 유효성 평가에 대한 공개 라벨 시험

이 연구는 β-지중해 빈혈을 가진 최대 12명의 참가자를 대상으로 한 비무작위, 공개, 단일 용량, 1/2상 연구입니다. 주요 β-지중해빈혈 환자의 세포.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

γ-글로빈 재활성화 자가 조혈모세포는 Crispr/Cas9 유전자 편집 시스템을 이용하여 제조될 예정입니다. 이 연구의 피험자 참여 기간은 1년입니다. 이 연구에 등록하는 피험자는 이식 후 최대 15년 동안 받는 치료의 안전성과 효능을 모니터링하는 후속 장기 후속 연구에 참여하도록 요청받을 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, 중국, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 정보에 입각한 동의를 완전히 이해하고 자발적으로 서명합니다. 5-15세. 적어도 한 명의 법적 보호자 및/또는 피험자가 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
  • 임상적으로 β0β0, β+β0,βEβ0 유전자형을 포함하는 표현형, 주요 β-지중해빈혈로 진단됨.
  • EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV 및 HCV에 대한 애정이 없는 피험자.
  • 자가 줄기 세포 이식에 적합한 피험자의 신체 상태.

제외 기준:

  • 동종이계 조혈 줄기 세포 이식에 허용되며 완전히 일치하는 친족 공여자가 있는 피험자.
  • 활성 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염.
  • 3개월 전에 에리스로포이에틴으로 치료함.
  • 알려진 혈액 종양이 있는 직계 가족.
  • 심각한 정신 장애가 있는 피험자는 협력할 수 없습니다.
  • 최근 말라리아 진단을 받았습니다.
  • 복합자가 면역 질환의 병력.
  • 지속적인 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST), 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 또는 총 빌리루빈 값 >3 X 정상 상한치(ULN).
  • 심각한 심장, 폐 및 신장 질환이 있는 피험자.
  • 심각한 철분 과부하 상태에서 혈청 페리틴 >5000mg/ml.
  • 이식 주치의 또는 조사관이 결정한 바에 따라 피험자가 HSCT에 부적격하게 만드는 기타 모든 상태.
  • 다른 임상 연구에서 치료를 받고 있거나 다른 유전자 요법을 받은 피험자.
  • 피험자 또는 보호자가 주치의의 안내에 저항하였다.
  • 연구자가 본 임상 연구에 참여하기에 적합하지 않다고 생각하는 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: γ-글로빈 재활성화된 자가조혈모세포
각 피험자는 γ-글로빈 재활성화 자가 조혈 줄기 세포를 1회 투여받습니다.
생물학적: γ-글로빈 재활성화된 자가조혈모세포
γ-글로빈 발현을 갖는 유전자 편집된 자가 조혈 줄기 세포

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Γ-글로빈 재활성화된 자가 조혈모세포의 안전성 평가
기간: 이식 후 최대 24개월
생착 대상자의 비율; 전반적인 생존.
이식 후 최대 24개월
안전성 및 내약성의 척도로서 부작용의 발생률 및 중증도. NCI-CTCAE v5.0 기준에 따라 평가된 부작용
기간: 이식 후 최대 24개월
이식 후 AE 및 SAE의 발생률
이식 후 최대 24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Γ-글로빈 재활성화된 자가 조혈모세포의 효능 평가
기간: 이식 후 최대 24개월
최소 6개월 동안 수혈 독립성을 달성한 피험자의 비율(TI6); TI12를 달성한 피험자의 비율; 골수 세포에서 의도된 유전적 변형을 가진 대립유전자의 비율; 총 헤모글로빈 농도의 변화; 연간 빈도 및 압축 적혈구 수혈량의 기준선 대비 변화.
이식 후 최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Bioray Laboratories

협력자

Xiangya Hospital of Central South University
The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

수사관

  • 수석 연구원: Bin Fu, Prof., Xiangya Hospital Central University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 10월 1일

기본 완료 (실제)

2023년 10월 15일

연구 완료 (실제)

2023년 11월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 12월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 12월 24일

처음 게시됨 (실제)

2019년 12월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 1월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 4일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2019-BRL-00CH1

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

게시된 기사에 보고된 결과의 기초가 되는 개별 참가자 데이터(IPD)는 비식별화(텍스트, 표, 그림 및 부록) 후에 공유됩니다. 기타 사용 가능한 문서에는 연구 프로토콜이 포함됩니다.

IPD 공유 기간

IPD 공유는 기사 게시 후 6개월에 시작하여 36개월에 종료됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

IPD는 독립적인 검토 위원회에서 데이터 사용 제안을 승인한 후 개별 데이터 메타 분석을 위해 조사자와 공유됩니다. 제안서는 yxwu@bio.ecnu.edu.cn 및 fu.bin@csu.edu.cn으로 전달되어야 합니다. 액세스 권한을 얻으려면 데이터 요청자는 데이터 액세스 계약에 서명해야 합니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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