Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti γ-globinem reaktivovaných autologních hematopoetických kmenových buněk

4. ledna 2024 aktualizováno: Bioray Laboratories

otevřená studie hodnocení bezpečnosti a účinnosti léčby autologními hematopoetickými kmenovými buňkami reaktivovanými γ-globinem u pacientů s β-talasémií Major

Toto je nerandomizovaná, otevřená, jednodávková, fáze 1/2 studie až na 12 účastnících s β-talasémií major. Tato studie si klade za cíl vyhodnotit bezpečnost a účinnost léčby autologním hematopoetickým kmenem reaktivovaným γ-globinem buňky u subjektů s β-thalasémií major.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Autologní hematopoetické kmenové buňky reaktivované γ-globinem budou vyrobeny pomocí systému pro úpravu genů Crispr/Cas9. Účast předmětu v této studii bude 1 rok. Subjekty, které se zapíší do této studie, budou požádány, aby se zúčastnily následné dlouhodobé následné studie, která bude monitorovat bezpečnost a účinnost léčby, kterou dostávají po dobu až 15 let po transplantaci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Plně porozumět a dobrovolně podepsat informovaný souhlas. 5-15 let. Alespoň jeden zákonný zástupce a/nebo Subjekty k podpisu informovaného souhlasu.
  • Klinicky diagnostikována jako β-thalassemia major, fenotypy včetně genotypu β0β0, β+β0,βEβ0.
  • Subjekty bez postižení EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV a HCV.
  • Stav těla subjektů způsobilých pro autologní transplantaci kmenových buněk.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty přijatelné pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk a mají k dispozici plně shodného příbuzného dárce.
  • Aktivní bakteriální, virová nebo plísňová infekce.
  • Léčeno erytropoetinem před 3 měsíci.
  • Bezprostřední člen rodiny s jakýmkoli známým hematologickým nádorem.
  • Osoby s těžkými psychiatrickými poruchami nemohou spolupracovat.
  • Nedávno diagnostikována jako malárie.
  • Anamnéza komplexního autoimunitního onemocnění.
  • Perzistentní aspartáttransamináza (AST), alanintransamináza (ALT) nebo hodnota celkového bilirubinu >3x vyšší než je horní hranice normy (ULN).
  • Subjekty se závažným onemocněním srdce, plic a ledvin.
  • Při vážném přetížení železem je sérový feritin > 5000 mg/ml.
  • Jakýkoli jiný stav, který by způsobil, že subjekt není způsobilý pro HSCT, jak určí ošetřující transplantační lékař nebo zkoušející.
  • Subjekty, které dostávají léčbu z jiné klinické studie nebo podstoupily jinou genovou terapii.
  • Subjekty nebo opatrovníci se bránili vedení ošetřujícího lékaře.
  • Subjekty, které výzkumníci nepovažují za vhodné pro účast v této klinické studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: γ-globin reaktivoval autologní hematopoetické kmenové buňky
každý subjekt bude přijímat jednu dávku y-globinem reaktivovaných autologních hematopoetických kmenových buněk
Biologický: γ-globin reaktivoval autologní hematopoetické kmenové buňky
genem upravené autologní hematopoetické kmenové buňky s expresí γ-globinu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti γ-globinem reaktivovaných autologních hematopoetických kmenových buněk
Časové okno: až 24 měsíců po transplantaci
Podíl subjektů s přihojením; Celkové přežití.
až 24 měsíců po transplantaci
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků jako míra bezpečnosti a snášenlivosti. Nežádoucí účinky hodnocené podle kritérií NCI-CTCAE v5.0
Časové okno: až 24 měsíců po transplantaci
Výskyt AE a SAE po transplantaci
až 24 měsíců po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení účinnosti autologních hematopoetických kmenových buněk reaktivovaných γ-globinem
Časové okno: až 24 měsíců po transplantaci
Podíl subjektů dosahujících nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 6 měsíců (TI6); Podíl subjektů dosahujících TI12; Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací v buňkách kostní dřeně; Změna celkové koncentrace hemoglobinu; Změna od výchozí hodnoty v anualizované frekvenci a objemu balených transfuzí červených krvinek.
až 24 měsíců po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bioray Laboratories

Spolupracovníci

Xiangya Hospital of Central South University
The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bin Fu, Prof., Xiangya Hospital Central University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

15. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

27. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

26. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2019-BRL-00CH1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje jednotlivých účastníků (IPD), které jsou základem výsledků uvedených v publikovaném článku, budou po deidentifikace sdíleny (text, tabulky, obrázky a přílohy). Mezi další dostupné dokumenty patří protokol studie.

Časový rámec sdílení IPD

Sdílení IPD začne 6 měsíců a skončí 36 měsíců po zveřejnění článku.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD bude sdílena s vyšetřovateli pro metaanalýzu jednotlivých dat poté, co jejich navrhované použití dat bude schváleno nezávislou revizní komisí. Návrhy zasílejte na yxwu@bio.ecnu.edu.cn a fu.bin@csu.edu.cn. Pro získání přístupu budou muset žadatelé o data podepsat smlouvu o přístupu k datům.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na β Thalassemia Major

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit