Γ-珠蛋白再激活自体造血干细胞的安全性和有效性评价

纳入标准：

• 充分理解并自愿签署知情同意书。 5-15岁。 至少一名法定监护人和/或受试者签署知情同意书。
• 临床诊断为重型β地贫，表型包括β0β0、β+β0、βEβ0基因型。
• 未感染 EBV、HIV、CMV、TP、HAV、HBV 和 HCV 的受试者。
• 符合自体干细胞移植条件的受试者身体状况。

排除标准：

• 接受同种异体造血干细胞移植并有可用的完全匹配的相关供体的受试者。
• 活动性细菌、病毒或真菌感染。
• 3 个月前用促红细胞生成素治疗。
• 患有任何已知血液肿瘤的直系亲属。
• 患有严重精神障碍的受试者无法合作。
• 最近被诊断为疟疾。
• 复杂自身免疫病史。
• 持续性天冬氨酸转氨酶 (AST)、丙氨酸转氨酶 (ALT) 或总胆红素值 > 正常值上限 (ULN) 的 3 倍。
• 患有严重心肺肾疾病的受试者。
• 铁过载严重，血清铁蛋白>5000mg/ml。
• 由主治移植医师或研究者确定的任何其他会使受试者不符合 HSCT 资格的情况。
• 正在接受另一项临床研究治疗或接受过另一项基因治疗的受试者。
• 受试者或监护人曾抗拒主治医生的指导。
• 研究者认为不适合参加本临床研究的受试者。