Evaluación de seguridad y eficacia de células madre hematopoyéticas autólogas reactivadas con γ-globina

Criterios de inclusión:

• Entender completamente y firmar voluntariamente el consentimiento informado. 5-15 años. Al menos un tutor legal y/o Sujetos para firmar el consentimiento informado.
• Clínicamente diagnosticado como β-talasemia mayor, fenotipos que incluyen el genotipo β0β0, β+β0, βEβ0.
• Sujetos sin afección con EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV y HCV.
• Condición corporal de los sujetos elegibles para trasplante autólogo de células madre.

Criterio de exclusión:

• Sujetos aceptables para un alotrasplante de células madre hematopoyéticas y que tengan un donante emparentado totalmente compatible disponible.
• Infección bacteriana, viral o fúngica activa.
• Tratado con eritropoyetina antes de los 3 meses.
• Familiar inmediato con cualquier tumor hematológico conocido.
• Sujetos con trastornos psiquiátricos severos a ser incapaces de cooperar.
• Recientemente diagnosticado como malaria.
• Antecedentes de enfermedad autoinmune compleja.
• Aspartato transaminasa persistente (AST), alanina transaminasa (ALT) o valor de bilirrubina total > 3 veces el límite superior normal (ULN).
• Sujetos con enfermedades cardíacas, pulmonares y renales graves.
• Con sobrecarga de hierro grave, ferritina sérica > 5000 mg/ml.
• Cualquier otra condición que haga que el sujeto no sea elegible para HSCT, según lo determine el médico de trasplante o el investigador que lo atiende.
• Sujetos que están recibiendo tratamiento de otro estudio clínico o han recibido otra terapia génica.
• Los sujetos o tutores se habían resistido a la orientación del médico tratante.
• Sujetos que los investigadores no consideren apropiados para participar en este estudio clínico.