Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung von γ-Globin-reaktivierten autologen hämatopoetischen Stammzellen

Einschlusskriterien:

• Vollständige Einverständniserklärung verstehen und freiwillig unterschreiben. 5-15 Jahre alt. Mindestens ein Erziehungsberechtigter und/oder Subjekte müssen eine Einverständniserklärung unterzeichnen.
• Klinisch diagnostiziert als β-Thalassämie major, Phänotypen einschließlich β0β0, β+β0, βEβ0-Genotyp.
• Probanden ohne EBV-, HIV-, CMV-, TP-, HAV-, HBV- und HCV-Betroffenheit.
• Körperzustand des Probanden, der für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet ist.

Ausschlusskriterien:

• Probanden, die für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation akzeptabel sind und einen verfügbaren, vollständig passenden verwandten Spender haben.
• Aktive bakterielle, virale oder Pilzinfektion.
• Vor 3 Monaten mit Erythropoietin behandelt.
• Unmittelbares Familienmitglied mit einem bekannten hämatologischen Tumor.
• Patienten mit schweren psychiatrischen Störungen können nicht kooperieren.
• Kürzlich als Malaria diagnostiziert.
• Vorgeschichte einer komplexen Autoimmunerkrankung.
• Anhaltender Aspartat-Transaminase- (AST), Alanin-Transaminase- (ALT) oder Gesamtbilirubinwert > 3 x die Obergrenze des Normalwerts (ULN).
• Personen mit schweren Herz-, Lungen- und Nierenerkrankungen.
• Bei schwerer Eisenüberladung Serumferritin > 5000 mg/ml.
• Jede andere Bedingung, die das Subjekt für eine HSCT ungeeignet machen würde, wie vom behandelnden Transplantationsarzt oder Prüfarzt festgelegt.
• Probanden, die eine Behandlung aus einer anderen klinischen Studie erhalten oder eine andere Gentherapie erhalten haben.
• Versuchspersonen oder Erziehungsberechtigte hätten sich der Anleitung des behandelnden Arztes widersetzt.
• Probanden, die die Prüfärzte für nicht geeignet halten, an dieser klinischen Studie teilzunehmen.