A γ-globinnal reaktivált autológ hematopoietikus őssejtek biztonságosságának és hatékonyságának értékelése
2024. január 4. frissítette: Bioray Laboratories
nyílt kísérlet a γ-globinnal reaktivált autológ hematopoietikus őssejtekkel végzett kezelés biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére β-talaszémiában szenvedő betegeknél
Ez egy nem randomizált, nyílt, egyszeri dózisú, 1/2 fázisú vizsgálat legfeljebb 12 β-thalassaemia majorban szenvedő résztvevővel. A vizsgálat célja a γ-globinnal reaktivált autológ hematopoietikus szárral végzett kezelés biztonságosságának és hatékonyságának értékelése. β-thalassaemia majorban szenvedő alanyokban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A γ-globinnal reaktivált autológ hematopoietikus őssejteket Crispr/Cas9 génszerkesztő rendszerrel állítják elő.
A tantárgy részvétele ebben a tanulmányban 1 év.
Azokat az alanyokat, akik részt vesznek ebben a vizsgálatban, felkérik, hogy vegyenek részt egy következő, hosszú távú nyomon követési vizsgálatban, amely a transzplantációt követő 15 éven keresztül figyelemmel kíséri az általuk kapott kezelés biztonságosságát és hatékonyságát.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
6
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kína, 200241
- Shanghai Bioray Laboratories Inc.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Teljesen megérti és önkéntesen aláírja a tájékozott beleegyezését. 5-15 éves korig. Legalább egy törvényes gyám és/vagy alany, aki aláírja a tájékozott hozzájárulását.
- Klinikailag β-thalassemia majorként diagnosztizálták, fenotípusok, beleértve a β0β0, β+β0,βEβ0 genotípust.
- Olyan alanyok, akik nem szenvednek EBV-től, HIV-től, CMV-től, TP-től, HAV-tól, HBV-től és HCV-től.
- Az alanyok testének állapota alkalmas autológ őssejt-transzplantációra.
Kizárási kritériumok:
- Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációra alkalmas alanyok, akiknek megfelelő rokon donoruk van.
- Aktív bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés.
- 3 hónap előtt eritropoetinnel kezelték.
- Közvetlen családtag bármely ismert hematológiai daganatban.
- Súlyos pszichiátriai zavarokkal küzdő alanyok nem tudnak együttműködni.
- Nemrég maláriának diagnosztizálták.
- Komplex autoimmun betegségek története.
- Perzisztens aszpartát-transzamináz (AST), alanin-transzamináz (ALT) vagy összbilirubin-érték a normálérték felső határának (ULN) 3-szorosa.
- Súlyos szív-, tüdő- és vesebetegségben szenvedők.
- Komoly vastúlterhelés esetén szérum ferritin >5000mg/ml.
- Bármilyen egyéb olyan állapot, amely miatt az alany alkalmatlanná válik a HSCT-re, a kezelőorvos vagy a vizsgáló meghatározása szerint.
- Olyan alanyok, akik más klinikai vizsgálatból részesülnek kezelésben, vagy más génterápiában részesültek.
- Az alanyok vagy gyámok ellenálltak a kezelőorvos útmutatásának.
- Olyan alanyok, akiket a vizsgálók nem tartanak megfelelőnek a klinikai vizsgálatban való részvételre.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: γ-globinnal reaktivált autológ hematopoietikus őssejtek
minden alany egy adag γ-globinnal reaktivált autológ hematopoietikus őssejteket fogad be
|
gén által szerkesztett autológ hematopoietikus őssejtek γ-globin expresszióval
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Γ-globinnal reaktivált autológ hematopoietikus őssejtek biztonsági értékelése
Időkeret: az átültetést követő 24 hónapig
|
A beültetett alanyok aránya; Általános túlélés.
|
az átültetést követő 24 hónapig
|
|
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága a biztonság és az elviselhetőség mértékeként. A nemkívánatos események az NCI-CTCAE v5.0 kritériumai szerint értékelve
Időkeret: az átültetést követő 24 hónapig
|
Az AE és SAE előfordulása a transzplantáció után
|
az átültetést követő 24 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A γ-globinnal reaktivált autológ hematopoietikus őssejtek hatékonyságának értékelése
Időkeret: az átültetést követő 24 hónapig
|
Azon alanyok aránya, akik legalább 6 hónapig transzfúziós függetlenséget értek el (TI6); A TI12-t elérő tantárgyak aránya; A szándékolt genetikai módosítással rendelkező allélok aránya csontvelősejtekben; A teljes hemoglobin koncentráció változása; Változás az alapvonalhoz képest a csomagolt vörösvértest-transzfúziók éves gyakoriságában és mennyiségében.
|
az átültetést követő 24 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Bin Fu, Prof., Xiangya Hospital Central University
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Brusson M, Miccio A. Genome editing approaches to beta-hemoglobinopathies. Prog Mol Biol Transl Sci. 2021;182:153-183. doi: 10.1016/bs.pmbts.2021.01.025. Epub 2021 Mar 1.
- Fu B, Liao J, Chen S, Li W, Wang Q, Hu J, Yang F, Hsiao S, Jiang Y, Wang L, Chen F, Zhang Y, Wang X, Li D, Liu M, Wu Y. CRISPR-Cas9-mediated gene editing of the BCL11A enhancer for pediatric beta0/beta0 transfusion-dependent beta-thalassemia. Nat Med. 2022 Aug;28(8):1573-1580. doi: 10.1038/s41591-022-01906-z. Epub 2022 Aug 4.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. október 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. október 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. november 27.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. december 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. december 24.
Első közzététel (Tényleges)
2019. december 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. január 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. január 4.
Utolsó ellenőrzés
2024. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2019-BRL-00CH1
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A publikált cikkben közölt eredmények alapjául szolgáló egyéni résztvevői adatok (IPD) megosztásra kerülnek az azonosítás megszüntetése után (szöveg, táblázatok, ábrák és mellékletek).
Egyéb rendelkezésre álló dokumentumok közé tartozik a vizsgálati protokoll.
IPD megosztási időkeret
Az IPD megosztása a cikk megjelenését követő 6 hónapban kezdődik és 36 hónappal fejeződik be.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD-t megosztják a vizsgálókkal az egyéni adatok metaanalízise céljából, miután az adatok javasolt felhasználását egy független vizsgálóbizottság jóváhagyta.
Az ajánlatokat az yxwu@bio.ecnu.edu.cn és a fu.bin@csu.edu.cn e-mail-címekre kell küldeni.
A hozzáféréshez az adatigénylőknek adathozzáférési szerződést kell aláírniuk.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a β Thalassemia Major
-
BGI-researchShenzhen Children's HospitalMég nincs toborzás
-
Bioray LaboratoriesPLA 923 HospitalMegszűnt
-
bluebird bioBefejezveβ-thalassemia MajorEgyesült Államok, Ausztrália, Thaiföld
-
Novartis PharmaceuticalsVisszavont
-
Aghia Sophia Children's Hospital of AthensIsmeretlenAsplenia | β-thalassemia MajorGörögország
-
University of Wisconsin, MadisonPepsiCo, Inc.; CIMMYTBefejezveA β-kriptoxantin biohasznosulása a biofortified kukoricából emberbenEgyesült Államok
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveTranszfúziós vas túlterhelés | β-thalassemia Major | Gyermekgyógyászati ritka vérszegénységOlaszország, Franciaország
-
Sun Yat-sen UniversityToborzásThalassemia Major | Transzfúziófüggő anémiaKína
-
Shenzhen HemogenToborzás
-
Shanghai BDgene Co., Ltd.Ruijin HospitalMég nincs toborzás