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Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues réactivées par la γ-globine

4 janvier 2024 mis à jour par: Bioray Laboratories

un essai ouvert d'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du traitement avec des cellules souches hématopoïétiques autologues réactivées par la γ-globine chez des sujets atteints de β-thalassémie majeure

Il s'agit d'une étude non randomisée, ouverte, à dose unique, de phase 1/2 portant sur jusqu'à 12 participants atteints de β-thalassémie majeure. cellules chez les sujets atteints de β-thalassémie majeure.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Des cellules souches hématopoïétiques autologues réactivées à la γ-globine seront fabriquées à l'aide du système d'édition de gènes Crispr/Cas9. La participation des sujets à cette étude sera d'un an. Les sujets qui s'inscrivent à cette étude seront invités à participer à une étude de suivi à long terme ultérieure qui surveillera l'innocuité et l'efficacité du traitement qu'ils reçoivent jusqu'à 15 ans après la greffe.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Comprenez pleinement et signez volontairement un consentement éclairé. 5-15 ans. Au moins un tuteur légal et/ou des sujets pour signer un consentement éclairé.
  • Cliniquement diagnostiqué comme β-thalassémie majeure, phénotypes comprenant les génotypes β0β0, β+β0,βEβ0.
  • Sujets sans affection avec EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV et HCV.
  • État corporel des sujets éligibles à une greffe de cellules souches autologues.

Critère d'exclusion:

  • Sujets acceptables pour la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques et ayant un donneur apparenté entièrement compatible disponible.
  • Infection bactérienne, virale ou fongique active.
  • Traité avec de l'érythropoïétine avant 3 mois.
  • Membre de la famille immédiate avec une tumeur hématologique connue.
  • Les sujets souffrant de troubles psychiatriques graves sont incapables de coopérer.
  • Récemment diagnostiqué comme étant le paludisme.
  • Antécédents de maladie auto-immune complexe.
  • Aspartate transaminase persistante (AST), alanine transaminase (ALT) ou valeur de bilirubine totale > 3 X la limite supérieure de la normale (LSN).
  • Sujets atteints de maladies cardiaques, pulmonaires et rénales graves.
  • Avec surcharge en fer grave, ferritine sérique> 5000mg/ml.
  • Toute autre condition qui rendrait le sujet inéligible à la GCSH, tel que déterminé par le médecin traitant ou l'investigateur.
  • Sujets qui reçoivent un traitement d'une autre étude clinique ou qui ont reçu une autre thérapie génique.
  • Les sujets ou tuteurs avaient résisté aux conseils du médecin traitant.
  • Sujets que les investigateurs ne considèrent pas appropriés pour participer à cette étude clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellules souches hématopoïétiques autologues réactivées par la γ-globine
chaque sujet acceptera une dose de cellules souches hématopoïétiques autologues réactivées par la γ-globine
Biologique: Cellules souches hématopoïétiques autologues réactivées par la γ-globine
cellules souches hématopoïétiques autologues génétiquement modifiées avec expression de γ-globine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de la sécurité des cellules souches hématopoïétiques autologues réactivées par la γ-globine
Délai: jusqu'à 24 mois après la greffe
Proportion de sujets avec prise de greffe ; La survie globale.
jusqu'à 24 mois après la greffe
Incidence et gravité des événements indésirables en tant que mesure de la sécurité et de la tolérabilité. Événements indésirables évalués selon les critères NCI-CTCAE v5.0
Délai: jusqu'à 24 mois après la greffe
Incidence des EI et des EIG après la greffe
jusqu'à 24 mois après la greffe

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues réactivées par la γ-globine
Délai: jusqu'à 24 mois après la greffe
Proportion de sujets ayant atteint l'indépendance transfusionnelle depuis au moins 6 mois (TI6) ; Proportion de sujets atteignant TI12 ; Proportion d'allèles avec modification génétique prévue dans les cellules de la moelle osseuse ; Modification de la concentration d'hémoglobine totale ; Changement par rapport au départ de la fréquence et du volume annualisés des transfusions de concentrés de globules rouges.
jusqu'à 24 mois après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bioray Laboratories

Collaborateurs

Xiangya Hospital of Central South University
The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bin Fu, Prof., Xiangya Hospital Central University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2020

Achèvement primaire (Réel)

15 octobre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

27 novembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 décembre 2019

Première publication (Réel)

26 décembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2019-BRL-00CH1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données individuelles des participants (DPI) qui sous-tendent les résultats rapportés dans l'article publié seront partagées, après anonymisation (texte, tableaux, figures et annexes). D'autres documents disponibles incluent le protocole d'étude.

Délai de partage IPD

Le partage IPD commencera à 6 mois et se terminera à 36 mois après la publication de l'article.

Critères d'accès au partage IPD

L'IPD sera partagé avec les chercheurs pour une méta-analyse des données individuelles, après que leur utilisation proposée des données aura été approuvée par un comité d'examen indépendant. Les propositions doivent être adressées à yxwu@bio.ecnu.edu.cn et fu.bin@csu.edu.cn. Pour y accéder, les demandeurs de données devront signer un accord d'accès aux données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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