Sikkerhet og effektivitetsevaluering av γ-globin reaktiverte autologe hematopoietiske stamceller

Inklusjonskriterier:

• Fullstendig forstå og frivillig signere informert samtykke. 5-15 år gammel. Minst én verge og/eller personer skal signere informert samtykke.
• Klinisk diagnostisert som β-thalassemia major, fenotyper inkludert β0β0, β+β0,βEβ0 genotype.
• Personer uten affeksjon med EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV og HCV.
• Personer kroppstilstand kvalifisert for autolog stamcelletransplantasjon.

Ekskluderingskriterier:

• Personer som er akseptable for allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon og har en tilgjengelig fullstendig matchet beslektet donor.
• Aktiv bakteriell, viral eller soppinfeksjon.
• Behandlet med erytropoietin før 3 måneder.
• Umiddelbar familiemedlem med en kjent hematologisk svulst.
• Forsøkspersoner med alvorlige psykiatriske lidelser å være ute av stand til å samarbeide.
• Nylig diagnostisert som malaria.
• Historie med kompleks autoimmun sykdom.
• Vedvarende aspartattransaminase (AST), alanintransaminase (ALT), eller total bilirubinverdi >3 X øvre normalgrense (ULN).
• Personer med alvorlige hjerte-, lunge- og nyresykdommer.
• Ved alvorlig jernoverskudd, serumferritin >5000mg/ml.
• Enhver annen tilstand som vil gjøre forsøkspersonen ikke kvalifisert for HSCT, som bestemt av den behandlende transplantasjonslegen eller etterforskeren.
• Forsøkspersoner som mottar behandling fra en annen klinisk studie, eller har mottatt annen genterapi.
• Forsøkspersoner eller foresatte hadde motarbeidet veiledningen fra den behandlende legen.
• Forsøkspersoner som etterforskerne ikke anser som passende for å delta i denne kliniske studien.