Γ-グロビン再活性化自家造血幹細胞の安全性と有効性評価

包含基準:

• -インフォームドコンセントを完全に理解し、自発的に署名します。 5～15歳。 -インフォームドコンセントに署名する少なくとも1人の法定後見人および/または被験者。
• β-サラセミア メジャーと臨床的に診断され、β0β0、β+β0、βEβ0 遺伝子型を含む表現型。
• -EBV、HIV、CMV、TP、HAV、HBV、およびHCVに愛情のない被験者。
• -自家幹細胞移植に適格な被験者の身体状態。

除外基準:

• -被験者は同種造血幹細胞移植に受け入れられ、利用可能な完全に一致した関連ドナーを持っています。
• アクティブな細菌、ウイルス、または真菌感染症。
• -3か月前にエリスロポエチンで治療されました。
• -血液腫瘍が知られている近親者。
• 重度の精神疾患をお持ちの方はご協力いただけません。
• 最近マラリアと診断されました。
• -複雑な自己免疫疾患の病歴。
• 持続性アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST)、アラニントランスアミナーゼ (ALT)、または総ビリルビン値 > 3 X 正常上限 (ULN)。
• 重度の心疾患、肺疾患、腎疾患のある方。
• 深刻な鉄過剰、血清フェリチン>5000mg/ml。
• -主治医または治験責任医師によって決定された、被験者をHSCTに不適格にするその他の状態。
• -別の臨床試験から治療を受けている、または別の遺伝子治療を受けている被験者。
• 被験者または保護者が主治医の指導に抵抗した。
• -研究者がこの臨床研究に参加するのに適切であると見なさない被験者。