Sikkerhed og effektivitetsevaluering af γ-globin-reaktiverede autologe hæmatopoietiske stamceller

Inklusionskriterier:

• Forstå fuldt ud og underskriv frivilligt informeret samtykke. 5-15 år gammel. Mindst én værge og/eller personer skal underskrive informeret samtykke.
• Klinisk diagnosticeret som β-thalassæmi major, fænotyper inklusive β0β0, β+β0,βEβ0 genotype.
• Personer uden affektion med EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV og HCV.
• Forsøgspersoners kropstilstand kvalificeret til autolog stamcelletransplantation.

Ekskluderingskriterier:

• Individer, der er acceptable til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation og har en tilgængelig fuldt matchet relateret donor.
• Aktiv bakteriel, viral eller svampeinfektion.
• Behandlet med erythropoietin inden 3 måneder.
• Umiddelbart familiemedlem med enhver kendt hæmatologisk tumor.
• Forsøgspersoner med svære psykiatriske lidelser at være ude af stand til at samarbejde.
• For nylig diagnosticeret som malaria.
• Historie om kompleks autoimmun sygdom.
• Vedvarende aspartattransaminase (AST), alanintransaminase (ALT) eller total bilirubinværdi >3 X den øvre normalgrænse (ULN).
• Personer med alvorlige hjerte-, lunge- og nyresygdomme.
• Ved alvorlig jernoverbelastning, serumferritin >5000mg/ml.
• Enhver anden tilstand, der ville gøre forsøgspersonen ukvalificeret til HSCT, som bestemt af den behandlende transplantationslæge eller investigator.
• Forsøgspersoner, der modtager behandling fra et andet klinisk studie, eller har modtaget en anden genterapi.
• Forsøgspersoner eller værger havde modsat sig vejledningen fra den behandlende læge.
• Forsøgspersoner, som efterforskerne ikke anser for passende til at deltage i denne kliniske undersøgelse.