Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus kantasolusiirrosta verrattuna korkean riskin myelofibroosin hoitoihin ilman siirtoa (ALLO-BAT)

torstai 2. heinäkuuta 2026 päivittänyt: University Health Network, Toronto

Potilaiden mieltymysten ohjaama tutkimus allogeenisten hematopoieettisten solujen transplantaatiosta verrattuna parhaisiin saatavilla oleviin ei-siirtohoitoihin potilailla, joilla on korkean riskin myelofibroosi (ALLO-BAT-tutkimus)

Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on selvittää, kuinka tehokasta hematopoieettista kantasolusiirtoa (HCT) verrataan parhaisiin saatavilla oleviin ei-siirtohoitoihin (BAT) potilailla, joilla on korkea riski myelofibroosi. Tämä tehdään pyytämällä osallistujia valitsemaan hoito, jota he haluavat saada (HCT tai BAT), ja sitten vertaamalla osallistujien tuloksia molemmissa hoitoryhmissä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tällä hetkellä on vähän tietoa siitä, mitkä hoidot ovat parhaita myelofibroosipotilaille. Toisaalta hematopoieettinen kantasolusiirto (HCT) on potentiaalisesti parantava hoito, mutta siihen liittyy merkittävä komplikaatioriski, joka liittyy siirteen epäonnistumiseen (uudet luovuttajasolut eivät kasva kunnolla siirron jälkeen), sivuvaikutuksiin, kuten graft versus host -sairaus ( potilaan solut hyökkäävät uusia luovuttajasoluja vastaan) ja infektioriski. Ei-elinsiirtohoidot, kuten ruksolitinibi, tarjoavat tehokkaan oireiden hallinnan muutamasta kuukaudesta muutamaan vuoteen, mutta ne eivät ole luonteeltaan parantavia. Sellaisenaan tässä tutkimuksessa verrataan HCT:n tehokkuutta parhaisiin saatavilla oleviin ei-siirtohoitoihin (BAT) potilailla, joilla on korkea riski myelofibroosi.

Tämä on havainnointitutkimus, mikä tarkoittaa, että osallistujia seurataan hoidon vaikutusten arvioimiseksi, mutta mitään interventiota (hoitoja) ei anneta osana tätä tutkimusta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

90

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G3
        • Cross Cancer Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H2Y9
        • Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on korkean riskin myelofibroosi, mukaan lukien prefibroottinen primaarinen myelofibroosi (prefibroottinen primaarinen myelofibroosi), selvä primaarinen myelofibroosi, polysytemiaa jälkeinen myelofibroosi tai postessential trombosytemia myelofibroosi.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Rekrytointi osa:

  • Dokumentoitu diagnoosi prefibroottisesta primaarisesta myelofibroosista (pre-fibroottinen PMF), ilmeinen PMF, post-polysytemia MF (PPV-MF) tai post-essential trombosytemia MF (PET-MF), vahvistettu luuydinbiopsialla
  • On testattu tai niillä on tuloksia saatavilla fenotyyppisistä kuljettajamutaatioista (JAK2/CALR/MPL) ja suuren molekyyliriskin (HMR) mutaatioista käyttämällä laajaa myelooisiin pahanlaatuisuuksiin kohdistettua geenipaneelia.
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​0-2
  • Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus
  • Riittävä elinten toiminta
  • Luovuttajan etsintä aloitettu tai potilas suostuu luovuttajan etsintään
  • Täytä korkean riskin myelofibroosin määritelmä/kriteerit

Opintovarsien jako:

  • Fibroosin aste luuydinbiopsialla saatavilla Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteerien mukaan
  • Saatavilla olevat tulokset fenotyyppisistä kuljettajamutaatioista (JAK2/CALR/MPL) ja kohdistetuista sekvensointituloksista, joissa käytetään laajaa myelooista maligniteettipaneelia, ja vähimmäisvaatimus sisältää tulokset korkean molekyyliriskin (HMR) mutaatioista, kuten ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
  • ECOG-suorituskykytila ​​0-2
  • Riittävä elinten toiminta
  • Tietoja luovuttajan etsinnästä ja luovuttajatyypistä saatavilla

Poissulkemiskriteerit:

Rekrytointi osa:

  • Blastit ääreisveressä tai luuytimessä ≥10 %
  • Potilaille, jotka jo saavat ruksolitinibia tutkimukseen osallistuessaan ja jotka täyttävät ruksolitinibin epäonnistumisen kriteerit
  • Aikaisempi transformaatio blastivaiheeseen tai akuuttiin myelooiseen leukemiaan
  • Saatu allogeeninen kantasolusiirto myeloproliferatiivisen kasvaimen vuoksi
  • Aktiivisen hallitsemattoman infektion esiintyminen
  • Sydäninfarkti edellisten 3 kuukauden aikana
  • Aktiivinen hepatiitti A, B tai C
  • Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen
  • Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain viimeisten 2 vuoden aikana, paitsi ihon tyvisolusyöpä tai okasolusyöpä tai vaiheen 0 kohdunkaulansyöpä
  • Mikä tahansa psykiatrinen sairaus tai sosiaaliset olosuhteet tai merkittävät samanaikaiset sairaudet, jotka estävät potilasta siirtymästä allogeeniseen hematopoieettiseen solusiirtoon.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset

Opintovarsien jako:

  • Blastit ääreisveressä tai luuytimessä ≥10 %
  • Täytä ruksolitinibin epäonnistumisen kriteerit
  • Aktiivisen hallitsemattoman infektion esiintyminen
  • Sydäninfarkti edellisten 3 kuukauden aikana
  • Aktiivinen hepatiitti A, B tai C
  • Tunnettu HIV-positiivinen
  • Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain viimeisten 2 vuoden aikana, paitsi ihon tyvisolusyöpä tai okasolusyöpä tai vaiheen 0 kohdunkaulansyöpä
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Mikä tahansa psykiatrinen sairaus tai sosiaaliset olosuhteet tai merkittävät samanaikaiset sairaudet, jotka estävät potilasta siirtymästä allogeeniseen hematopoieettiseen solusiirtoon.
  • Rekisteröinnin ja tutkimusryhmän jakamisen välinen aika > 24 viikkoa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Hematopoieettinen kantasolusiirto (HCT)
Hematopoieettisten kantasolujen siirto tavanomaiseen hoitoon sopivan luovuttajan kanssa.
Biologinen: Hematopoieettinen kantasolusiirto
Hematopoieettisten kantasolujen suonensisäinen infuusio luovuttajalta.
Paras saatavilla oleva ei-siirtohoito (BAT)
Tavanomainen hoitohoito januskinaasin (JAK) estäjälääkkeellä nimeltä ruksolitinib tai hoito antimetaboliitilla, jota kutsutaan hydroksiureaksi.
Lääke: Ruksolitinibi
Ruksolitinibi on lääketyyppi, jota kutsutaan januskinaasin (JAK) estäjäksi. Ruksolitinibi otetaan suun kautta (suun kautta).
Muut nimet:
  • JAKAVI
Lääke: Hydroksiurea
Hydroksiurea on eräänlainen lääkeaine, jota kutsutaan antimetaboliitiksi. Hydroksiurea otetaan suun kautta (suun kautta).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hematopoieettisten kantasolujen siirtoon (HCT) määrättyjen potilaiden määrä
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Parhaisiin käytettävissä oleviin ei-elinsiirtohoitoihin (BAT) määrättyjen potilaiden määrä
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Hematopoieettisen kantasolusiirron (HCT) saaneiden potilaiden kokonaiseloonjäämisaste
Aikaikkuna: 5 vuotta
Aika tutkimuksen määrästä kuolemaan tai viimeiseen seurantaan.
5 vuotta
Parasta saatavilla olevaa ei-siirtohoitoa (BAT) saavien potilaiden kokonaiseloonjäämisprosentti
Aikaikkuna: 5 vuotta
Aika tutkimuksen määrästä kuolemaan tai viimeiseen seurantaan.
5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mediaanimuutos PGIC-pisteiden (Patient Global Impression of Change) -pisteissä
Aikaikkuna: 0 ja 36 kuukautta
Vaihtelee -3:sta 3:een. Positiivinen luku vastaa elämänlaadun paranemista.
0 ja 36 kuukautta
Mediaanimuutos MPN-oireiden arviointilomakkeen kokonaisoirepisteissä (MPN-SAF TSS)
Aikaikkuna: 0 ja 36 kuukautta
Alue 0-10. Lisäys vastaa oireiden pahenemista.
0 ja 36 kuukautta
Mediaanimuutos FACT-BMT-kyselyssä
Aikaikkuna: 0 ja 36 kuukautta
Alue 1-4. Kasvu vastaa elämänlaadun paranemista.
0 ja 36 kuukautta
Hematopoieettisen kantasolusiirron (HCT) saaneiden potilaiden sairausvapaa eloonjääminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
Aika tutkimushaaraan jakamisesta kuolemaan/akuuttiin myelooiseen leukemiaan tai viimeiseen seurantaan.
5 vuotta
Parhaita saatavilla olevia ei-elinsiirtohoitoja (BAT) saavien potilaiden sairausvapaa eloonjääminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
Aika tutkimushaaraan jakamisesta kuolemaan/akuuttiin myelooiseen leukemiaan tai viimeiseen seurantaan.
5 vuotta
Potilaiden määrä, joille on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto (HCT) remissiossa (täydellinen ja osittainen)
Aikaikkuna: 3 vuotta
3 vuotta
Niiden potilaiden määrä, jotka saavat parhaita saatavilla olevia ei-elinsiirtohoitoja (BAT) remissiossa (täydellinen ja osittainen)
Aikaikkuna: 3 vuotta
3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Health Network, Toronto

Tutkijat

  • Päätutkija: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 5. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 3. tammikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 6. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 19-6362
  • ALLO-BAT (Muu tunniste: Princess Margaret Cancer Centre)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa