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Untersuchung von Stammzelltransplantation vs. Nicht-Transplantationstherapien bei Hochrisiko-Myelofibrose (ALLO-BAT)

21. März 2024 aktualisiert von: University Health Network, Toronto

Eine durch Patientenpräferenzen kontrollierte Studie zur allogenen hämatopoetischen Zelltransplantation im Vergleich zu den besten verfügbaren Nicht-Transplantationstherapien bei Patienten mit Hochrisiko-Myelofibrose (ALLO-BAT-Studie)

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, zu sehen, wie wirksam die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HCT) im Vergleich zu den besten verfügbaren Therapien ohne Transplantation (BAT) bei Patienten mit Hochrisiko-Myelofibrose ist. Dies geschieht, indem die Teilnehmer gebeten werden, die Behandlung zu wählen, die sie bevorzugen (HCT oder BAT), und dann die Ergebnisse der Teilnehmer in beiden Behandlungsgruppen verglichen werden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Derzeit gibt es nur wenige Informationen darüber, welche Behandlungen für Patienten mit Myelofibrose am besten geeignet sind. Einerseits ist die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HCT) eine potenziell heilende Behandlung, sie ist jedoch mit einem erheblichen Risiko von Komplikationen im Zusammenhang mit Transplantatversagen (die neuen Spenderzellen wachsen nach der Transplantation nicht richtig), Nebenwirkungen wie Graft-versus-Host-Krankheit ( die Zellen des Patienten greifen die neuen Spenderzellen an) und das Risiko von Infektionen. Nicht-Transplantationstherapien wie Ruxolitinib bieten eine wirksame Symptomkontrolle für einige Monate bis einige Jahre, sind aber von Natur aus nicht heilend. Daher wird diese Studie die Wirksamkeit von HCT mit den besten verfügbaren Nicht-Transplantationstherapien (BAT) bei Patienten mit Hochrisiko-Myelofibrose vergleichen.

Dies ist eine Beobachtungsstudie, was bedeutet, dass die Teilnehmer beobachtet werden, um die Auswirkungen ihrer Behandlung zu beurteilen, aber im Rahmen dieser Studie werden keine Interventionen (Behandlungen) durchgeführt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

90

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4N2
        • Rekrutierung
        • Tom Baker Cancer Centre
        • Kontakt:
          • Sonia Cerquozzi, M.D.
          • Telefonnummer: 403-944-5948
        • Hauptermittler:
          • Sonia Cerquozzi, M.D.
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G3
        • Noch keine Rekrutierung
        • Cross Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Elena Liew, M.D.
          • Telefonnummer: 780-417-1584
        • Hauptermittler:
          • Elena Liew, M.D.
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E1M7
        • Noch keine Rekrutierung
        • St. Paul's Hospital
        • Kontakt:
          • Lynda Foltz, M.D.
          • Telefonnummer: 64986 604-682-2344
        • Hauptermittler:
          • Lynda Foltz, M.D.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H2Y9
        • Noch keine Rekrutierung
        • Nova Scotia Health Authority
        • Kontakt:
          • Mahmoud Elsawy, M.D.
          • Telefonnummer: 902-473-7006
        • Hauptermittler:
          • Mahmoud Elsawy, M.D.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Rekrutierung
        • Princess Margaret Cancer Centre
        • Kontakt:
          • Vikas Gupta, M.D.
          • Telefonnummer: 416-946-2885
        • Hauptermittler:
          • Vikas Gupta, M.D.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Hochrisiko-Myelofibrose, einschließlich präfibrotischer primärer Myelofibrose (präfibrotische primäre Myelofibrose), manifeste primäre Myelofibrose, Post-Polyzythämie-Myelofibrose oder Post-essentielle Thrombozythämie-Myelofibrose.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Rekrutierungsteil:

  • Dokumentierte Diagnose einer präfibrotischen primären Myelofibrose (präfibrotische PMF), manifeste PMF, postpolyzythämische MF (PPV-MF) oder postessentielle Thrombozythämie MF (PET-MF), bestätigt durch Knochenmarkbiopsie
  • Wurden auf phänotypische Treibermutationen (JAK2/CALR/MPL) und Mutationen mit hohem molekularem Risiko (HMR) unter Verwendung eines breiten, auf myeloische Malignome ausgerichteten Genpanels getestet oder es liegen Ergebnisse vor.
  • Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
  • In der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen
  • Ausreichende Organfunktion
  • Spendersuche eingeleitet oder Patient ist mit Spendersuche einverstanden
  • Erfüllen Sie die Definition/Kriterien für Hochrisiko-Myelofibrose

Zuordnung des Studienarms:

  • Grad der Fibrose bei Knochenmarkbiopsie gemäß den Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO) verfügbar
  • Verfügbare Ergebnisse für phänotypische Treibermutationen (JAK2/CALR/MPL) und gezielte Sequenzierungsergebnisse unter Verwendung eines breiten myeloischen Malignitätspanels mit einer minimalen Anforderung, Ergebnisse zu Mutationen mit hohem molekularem Risiko (HMR) wie ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
  • ECOG-Leistungsstatus 0-2
  • Ausreichende Organfunktion
  • Informationen zur Spendersuche und zum Spendertyp verfügbar

Ausschlusskriterien:

Rekrutierungsteil:

  • Blasten im peripheren Blut oder Knochenmark ≥10 %
  • Für Patienten, die bei Studieneintritt bereits Ruxolitinib erhalten und die Kriterien eines Ruxolitinib-Versagens erfüllen
  • Frühere Transformation in die Blastenphase oder akute myeloische Leukämie
  • Erhalt einer allogenen Stammzelltransplantation für myeloproliferatives Neoplasma
  • Vorhandensein einer aktiven unkontrollierten Infektion
  • Myokardinfarkt in den letzten 3 Monaten
  • Aktive Hepatitis A, B oder C
  • Bekanntermaßen positiv auf das humane Immundefizienzvirus (HIV).
  • Vorgeschichte einer aktiven Malignität in den letzten 2 Jahren, außer Basalzellkarzinom oder Plattenepithelkarzinom der Haut oder Gebärmutterhalskrebs im Stadium 0
  • Jegliche psychiatrische Erkrankung oder soziale Umstände oder signifikante Komorbiditäten, die den Patienten daran hindern, mit einer allogenen hämatopoetischen Zelltransplantation fortzufahren.
  • Schwangere oder stillende Frauen

Zuordnung des Studienarms:

  • Blasten im peripheren Blut oder Knochenmark ≥10 %
  • Erfüllen Sie die Kriterien eines Ruxolitinib-Versagens
  • Vorhandensein einer aktiven unkontrollierten Infektion
  • Myokardinfarkt in den letzten 3 Monaten
  • Aktive Hepatitis A, B oder C
  • Bekanntermaßen HIV-positiv
  • Vorgeschichte einer aktiven Malignität in den letzten 2 Jahren, außer Basalzellkarzinom oder Plattenepithelkarzinom der Haut oder Gebärmutterhalskrebs im Stadium 0
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Jegliche psychiatrische Erkrankung oder soziale Umstände oder signifikante Komorbiditäten, die den Patienten daran hindern, mit einer allogenen hämatopoetischen Zelltransplantation fortzufahren.
  • Zeit zwischen Registrierung und Zuteilung des Studienarms >24 Wochen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT)
Standardmäßige hämatopoetische Stammzelltransplantation mit einem passenden Spender.
Biologisch: Hämatopoetische Stammzelltransplantation
Intravenöse Infusion von hämatopoetischen Stammzellen eines Spenders.
Beste verfügbare Nicht-Transplantationstherapien (BAT)
Standardbehandlung mit einem Januskinase (JAK)-Hemmer namens Ruxolitinib oder Behandlung mit einem Antimetaboliten namens Hydroxyharnstoff.
Arzneimittel: Ruxolitinib
Ruxolitinib ist eine Art von Arzneimittel, das als Januskinase (JAK)-Inhibitor bezeichnet wird. Ruxolitinib wird oral (über den Mund) eingenommen.
Andere Namen:
  • JAKAVI
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Hydroxyharnstoff ist eine Art von Arzneimittel, das als Antimetabolit bezeichnet wird. Hydroxyharnstoff wird oral (durch den Mund) eingenommen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten, die einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HCT) zugewiesen wurden
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Anzahl der Patienten, die den besten verfügbaren Nicht-Transplantationstherapien (BAT) zugewiesen wurden
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Gesamtüberlebensrate von Patienten, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT) erhalten
Zeitfenster: 5 Jahre
Zeit von der Studienzuteilung bis zum Tod oder letzten Follow-up.
5 Jahre
Gesamtüberlebensrate von Patienten, die die besten verfügbaren Nicht-Transplantationstherapien (BAT) erhalten
Zeitfenster: 5 Jahre
Zeit von der Studienzuteilung bis zum Tod oder letzten Follow-up.
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mediane Veränderung des Patient Global Impression of Change (PGIC)-Scores
Zeitfenster: 0 und 36 Monate
Bereich von -3 bis 3. Eine positive Zahl entspricht einer Steigerung der Lebensqualität.
0 und 36 Monate
Mittlere Änderung des MPN-Symptombewertungsformulars Gesamtsymptom-Score (MPN-SAF TSS)
Zeitfenster: 0 und 36 Monate
Bereich von 0 bis 10. Eine Zunahme entspricht einer Verschlechterung der Symptome.
0 und 36 Monate
Mittlere Veränderung im FACT-BMT-Fragebogen
Zeitfenster: 0 und 36 Monate
Bereich von 1 bis 4. Steigerung entspricht Steigerung der Lebensqualität.
0 und 36 Monate
Krankheitsfreies Überleben von Patienten, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT) erhalten
Zeitfenster: 5 Jahre
Zeit von der Zuordnung zum Studienarm bis zum Tod/der Transformation der akuten myeloischen Leukämie oder der letzten Nachsorge.
5 Jahre
Krankheitsfreies Überleben von Patienten, die die besten verfügbaren Nicht-Transplantationstherapien (BAT) erhalten
Zeitfenster: 5 Jahre
Zeit von der Zuordnung zum Studienarm bis zum Tod/der Transformation der akuten myeloischen Leukämie oder der letzten Nachsorge.
5 Jahre
Anzahl der Patienten, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT) in Remission (vollständig und teilweise) erhalten
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre
Anzahl der Patienten, die die besten verfügbaren Nicht-Transplantationstherapien (BAT) in Remission (vollständig und teilweise) erhalten
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Ermittler

  • Hauptermittler: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. August 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

5. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

5. Februar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Januar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 19-6362
  • ALLO-BAT (Andere Kennung: Princess Margaret Cancer Centre)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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