Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av stamcelletransplantasjon vs. ikke-transplanterte terapier ved høyrisiko myelofibrose (ALLO-BAT)

21. mars 2024 oppdatert av: University Health Network, Toronto

En pasientpreferansekontrollert studie av allogen hematopoietisk celletransplantasjon versus beste tilgjengelige ikke-transplanterte terapier hos pasienter med høyrisiko myelofibrose (ALLO-BAT-studie)

Hensikten med denne forskningsstudien er å se hvordan effektiv hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HCT) er sammenlignet med beste tilgjengelige ikke-transplanterte terapier (BAT) hos pasienter med høyrisiko myelofibrose. Dette vil gjøres ved å be deltakerne velge den behandlingen de foretrekker å motta (HCT eller BAT) og deretter sammenligne resultatene til deltakerne i begge behandlingsgruppene.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det er foreløpig lite informasjon om hvilke behandlinger som er best for pasienter med myelofibrose. På den ene siden er hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT) potensielt kurativ behandling, men er forbundet med betydelig risiko for komplikasjoner relatert til graftsvikt (de nye donorcellene vokser ikke ordentlig etter transplantasjonen), bivirkninger som graft versus host sykdom ( pasientens celler angriper de nye donorcellene), og risiko for infeksjoner. Ikke-transplanterte terapier som ruxolitinib gir effektiv symptomkontroll i noen måneder til noen år, men er ikke helbredende i naturen. Som sådan vil denne studien sammenligne effektiviteten av HCT versus beste tilgjengelige ikke-transplanterte terapier (BAT) hos pasienter med høyrisiko myelofibrose.

Dette er en observasjonsstudie, som betyr at deltakerne vil bli fulgt for å vurdere effekten av behandlingen, men ingen intervensjon (behandlinger) vil bli gitt som en del av denne studien.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

90

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4N2
        • Rekruttering
        • Tom Baker Cancer Centre
        • Ta kontakt med:
          • Sonia Cerquozzi, M.D.
          • Telefonnummer: 403-944-5948
        • Hovedetterforsker:
          • Sonia Cerquozzi, M.D.
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G3
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Cross Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
          • Elena Liew, M.D.
          • Telefonnummer: 780-417-1584
        • Hovedetterforsker:
          • Elena Liew, M.D.
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6E1M7
        • Har ikke rekruttert ennå
        • St. Paul's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Lynda Foltz, M.D.
          • Telefonnummer: 64986 604-682-2344
        • Hovedetterforsker:
          • Lynda Foltz, M.D.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H2Y9
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Nova Scotia Health Authority
        • Ta kontakt med:
          • Mahmoud Elsawy, M.D.
          • Telefonnummer: 902-473-7006
        • Hovedetterforsker:
          • Mahmoud Elsawy, M.D.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Rekruttering
        • Princess Margaret Cancer Centre
        • Ta kontakt med:
          • Vikas Gupta, M.D.
          • Telefonnummer: 416-946-2885
        • Hovedetterforsker:
          • Vikas Gupta, M.D.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med høyrisiko myelofibrose inkludert pre-fibrotisk primær myelofibrose (pre-fibrotisk primær myelofibrose), åpen primær myelofibrose, post-polycytemi myelofibrose eller post-essensiell trombocytemi myelofibrose.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Rekrutteringsdel:

  • Dokumentert diagnose av pre-fibrotisk primær myelofibrose (pre-fibrotisk PMF), åpenbar PMF, post-polycytemi MF (PPV-MF) eller post-essensiell trombocytemi MF (PET-MF) bekreftet ved benmargsbiopsi
  • Har blitt testet eller har resultater tilgjengelig for fenotypiske drivermutasjoner (JAK2/CALR/MPL) og høymolekylær risiko (HMR) mutasjoner ved bruk av et bredt myeloid malignitetsmålrettet genpanel.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0-2
  • Kunne gi informert samtykke
  • Tilstrekkelig organfunksjon
  • Donorsøk igangsatt eller pasienten aksepterer donorsøk
  • Oppfyll definisjonen/kriteriene for høyrisiko myelofibrose

Tildeling av studiearm:

  • Grad av fibrose på benmargsbiopsi tilgjengelig i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) kriterier
  • Resultater tilgjengelig for fenotypiske drivermutasjoner (JAK2/CALR/MPL) og målrettede sekvenseringsresultater ved bruk av et bredt myeloid malignitetspanel med et minimalt krav om å inkludere resultater på høymolekylær risiko (HMR) mutasjoner som ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
  • ECOG ytelsesstatus 0-2
  • Tilstrekkelig organfunksjon
  • Informasjon om giversøk og givertype tilgjengelig

Ekskluderingskriterier:

Rekrutteringsdel:

  • Blaster i perifert blod eller benmarg ≥10 %
  • For pasienter som allerede bruker ruxolitinib ved studiestart og oppfyller kriteriene for ruxolitinibsvikt
  • Tidligere historie med transformasjon til blastfase eller akutt myeloid leukemi
  • Mottok allogen stamcelletransplantasjon for myeloproliferativ neoplasma
  • Tilstedeværelse av en aktiv ukontrollert infeksjon
  • Hjerteinfarkt i de foregående 3 månedene
  • Aktiv hepatitt A, B eller C
  • Kjent humant immunsviktvirus (HIV) positivt
  • Anamnese med aktiv malignitet de siste 2 årene, unntatt basalcellekarsinom eller plateepitelkarsinom i hud eller stadium 0 livmorhalskreft
  • Enhver psykiatrisk sykdom eller sosiale forhold eller betydelige komorbide tilstander som vil hindre pasienten i å fortsette til allogen hematopoietisk celletransplantasjon.
  • Gravide eller ammende kvinner

Tildeling av studiearm:

  • Blaster i perifert blod eller benmarg ≥10 %
  • Oppfyll kriteriene for ruxolitinib-svikt
  • Tilstedeværelse av en aktiv ukontrollert infeksjon
  • Hjerteinfarkt i de foregående 3 månedene
  • Aktiv hepatitt A, B eller C
  • Kjent HIV-positiv
  • Anamnese med aktiv malignitet de siste 2 årene, unntatt basalcellekarsinom eller plateepitelkarsinom i hud eller stadium 0 livmorhalskreft
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Enhver psykiatrisk sykdom eller sosiale forhold eller betydelige komorbide tilstander som vil hindre pasienten i å fortsette til allogen hematopoietisk celletransplantasjon.
  • Tid mellom registrering og tildeling av studiearm >24 uker

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT)
Standard of care hematopoetisk stamcelletransplantasjon med en matchet donor.
Biologisk: Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Intravenøs infusjon av hematopoietiske stamceller fra en donor.
Beste tilgjengelige ikke-transplantasjonsterapier (BAT)
Standard behandling med et janus kinase (JAK) hemmer legemiddel kalt ruxolitinib eller behandling med et antimetabolitt legemiddel kalt hydroksyurea.
Legemiddel: Ruxolitinib
Ruxolitinib er en type medikament som kalles en janus kinase (JAK) hemmer. Ruxolitinib tas oralt (via munnen).
Andre navn:
  • JAKAVI
Legemiddel: Hydroxyurea
Hydroxyurea er en type medikament som kalles en antimetabolitt. Hydroxyurea tas oralt (via munnen).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter tildelt hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT)
Tidsramme: 5 år
5 år
Antall pasienter allokert til beste tilgjengelige ikke-transplanterte terapier (BAT)
Tidsramme: 5 år
5 år
Samlet overlevelsesrate for pasienter som får hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT)
Tidsramme: 5 år
Tid fra studietildeling til død eller siste oppfølging.
5 år
Samlet overlevelsesrate for pasienter som mottar best tilgjengelig ikke-transplantasjonsterapi (BAT)
Tidsramme: 5 år
Tid fra studietildeling til død eller siste oppfølging.
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Median endring i Patient Global Impression of Change (PGIC) score
Tidsramme: 0 og 36 måneder
Spredning fra -3 til 3. Positivt tall tilsvarer økning i livskvalitet.
0 og 36 måneder
Median endring i MPN Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MPN-SAF TSS)
Tidsramme: 0 og 36 måneder
Område fra 0 til 10. Økning tilsvarer forverring av symptomer.
0 og 36 måneder
Median endring i FACT-BMT Spørreskjema
Tidsramme: 0 og 36 måneder
Spredning fra 1 til 4. Økning tilsvarer økning i livskvalitet.
0 og 36 måneder
Sykdomsfri overlevelse av pasienter som får hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT)
Tidsramme: 5 år
Tid fra tildeling til studie arm til død/akutt myeloid leukemi transformasjon eller siste oppfølging.
5 år
Sykdomsfri overlevelse av pasienter som mottar best tilgjengelig ikke-transplantasjonsterapi (BAT)
Tidsramme: 5 år
Tid fra tildeling til studie arm til død/akutt myeloid leukemi transformasjon eller siste oppfølging.
5 år
Antall pasienter som får hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT) i remisjon (fullstendig og delvis)
Tidsramme: 3 år
3 år
Antall pasienter som mottar best tilgjengelig ikke-transplantasjonsterapi (BAT) i remisjon (fullstendig og delvis)
Tidsramme: 3 år
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. august 2020

Primær fullføring (Antatt)

5. august 2025

Studiet fullført (Antatt)

5. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

3. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 19-6362
  • ALLO-BAT (Annen identifikator: Princess Margaret Cancer Centre)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelofibrose

Kliniske studier på Hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Qatar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere