干细胞移植与非移植疗法在高危骨髓纤维化中的研究 (ALLO-BAT)
2024年3月21日 更新者：University Health Network, Toronto
高风险骨髓纤维化患者异基因造血细胞移植与最佳可用非移植疗法的患者偏好对照研究（ALLO-BAT 研究）
这项研究的目的是了解造血干细胞移植 (HCT) 与最佳可用非移植疗法 (BAT) 相比对高危骨髓纤维化患者的效果如何。
这将通过要求参与者选择他们喜欢接受的治疗（HCT 或 BAT）然后比较两个治疗组参与者的结果来完成。
研究概览
详细说明
目前关于哪种治疗最适合骨髓纤维化患者的信息很少。 一方面，造血干细胞移植 (HCT) 是一种潜在的治愈性治疗方法，但与移植失败相关并发症的显着风险相关（新的供体细胞在移植后无法正常生长）、移植物抗宿主病等副作用（患者的细胞攻击新的供体细胞）和感染的风险。 鲁索替尼等非移植疗法可在数月至数年内提供有效的症状控制，但本质上无法治愈。 因此，本研究将比较 HCT 与最佳可用非移植疗法 (BAT) 在高风险骨髓纤维化患者中的有效性。
这是一项观察性研究，这意味着将跟踪参与者以评估他们的治疗效果，但不会作为本研究的一部分进行干预（治疗）。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
90
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Vikas Gupta, M.D.
- 电话号码：416-946-2885
- 邮箱：vikas.gupta@uhn.ca
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2N4N2
- 招聘中
- Tom Baker Cancer Centre
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接触：
- Sonia Cerquozzi, M.D.
- 电话号码：403-944-5948
-
首席研究员：
- Sonia Cerquozzi, M.D.
-
Edmonton、Alberta、加拿大、T6G2G3
- 尚未招聘
- Cross Cancer Institute
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接触：
- Elena Liew, M.D.
- 电话号码：780-417-1584
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首席研究员：
- Elena Liew, M.D.
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-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、加拿大、V6E1M7
- 尚未招聘
- St. Paul's Hospital
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接触：
- Lynda Foltz, M.D.
- 电话号码：64986 604-682-2344
-
首席研究员：
- Lynda Foltz, M.D.
-
-
Nova Scotia
-
Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H2Y9
- 尚未招聘
- Nova Scotia Health Authority
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接触：
- Mahmoud Elsawy, M.D.
- 电话号码：902-473-7006
-
首席研究员：
- Mahmoud Elsawy, M.D.
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G2M9
- 招聘中
- Princess Margaret Cancer Centre
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接触：
- Vikas Gupta, M.D.
- 电话号码：416-946-2885
-
首席研究员：
- Vikas Gupta, M.D.
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
高危骨髓纤维化患者，包括纤维化前原发性骨髓纤维化（pre-fibrotic primary myelofibrosis）、显性原发性骨髓纤维化、红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化。
描述
纳入标准：
招聘部分：
- 通过骨髓活检证实的纤维化前原发性骨髓纤维化（纤维化前 PMF）、显性 PMF、红细胞增多症后 MF (PPV-MF) 或原发性血小板增多症后 MF (PET-MF) 的记录诊断
- 已使用广泛的骨髓恶性肿瘤靶向基因组对表型驱动突变 (JAK2/CALR/MPL) 和高分子风险 (HMR) 突变进行测试或获得结果。
- 东部合作肿瘤组 (ECOG) 表现状态 0-2
- 能够提供知情同意
- 足够的器官功能
- 已启动供体搜索或患者同意供体搜索
- 符合高危骨髓纤维化的定义/标准
研究手臂分配：
- 根据世界卫生组织 (WHO) 标准可获得骨髓活检的纤维化等级
- 表型驱动突变 (JAK2/CALR/MPL) 的可用结果和使用广泛的骨髓恶性肿瘤面板的靶向测序结果，最低要求包括高分子风险 (HMR) 突变的结果，例如 ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
- ECOG 体能状态 0-2
- 足够的器官功能
- 提供有关捐助者搜索和捐助者类型的信息
排除标准：
招聘部分：
- 外周血或骨髓原始细胞≥10%
- 对于在研究开始时已经使用 ruxolitinib 且符合 ruxolitinib 失败标准的患者
- 既往有转化为母细胞期或急性髓性白血病的病史
- 接受同种异体干细胞移植治疗骨髓增生性肿瘤
- 存在不受控制的活动性感染
- 前 3 个月心肌梗塞
- 活动性甲型、乙型或丙型肝炎
- 已知人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性
- 过去 2 年有活动性恶性肿瘤史，基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌或 0 期宫颈癌除外
- 任何会阻止患者进行同种异体造血细胞移植的精神疾病或社会环境或重大合并症。
- 孕妇或哺乳期妇女
研究手臂分配：
- 外周血或骨髓原始细胞≥10%
- 符合ruxolitinib失败的标准
- 存在不受控制的活动性感染
- 前 3 个月心肌梗塞
- 活动性甲型、乙型或丙型肝炎
- 已知 HIV 阳性
- 过去 2 年有活动性恶性肿瘤史，基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌或 0 期宫颈癌除外
- 孕妇或哺乳期妇女
- 任何会阻止患者进行同种异体造血细胞移植的精神疾病或社会环境或重大合并症。
- 从注册到分配研究组之间的时间 >24 周
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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造血干细胞移植 (HCT)
匹配供体的造血干细胞移植护理标准。
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静脉输注来自供体的造血干细胞。
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最佳可用非移植疗法 (BAT)
使用称为 ruxolitinib 的 janus 激酶 (JAK) 抑制剂药物或使用称为羟基脲的抗代谢药物治疗的标准护理。
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Ruxolitinib 是一种称为 janus 激酶 (JAK) 抑制剂的药物。
Ruxolitinib 口服（口服）。
其他名称：
羟基脲是一种称为抗代谢药的药物。
羟基脲口服（口服）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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分配给造血干细胞移植 (HCT) 的患者人数
大体时间：5年
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5年
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分配给最佳可用非移植疗法 (BAT) 的患者数量
大体时间：5年
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5年
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接受造血干细胞移植（HCT）患者的总生存率
大体时间：5年
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从研究分配到死亡或最后一次随访的时间。
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5年
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接受最佳可用非移植疗法 (BAT) 的患者的总生存率
大体时间：5年
|
从研究分配到死亡或最后一次随访的时间。
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5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患者整体印象变化 (PGIC) 分数的中位数变化
大体时间：0 和 36 个月
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范围从 -3 到 3。正数等于生活质量的提高。
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0 和 36 个月
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MPN 症状评估表总症状评分 (MPN-SAF TSS) 的中值变化
大体时间：0 和 36 个月
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范围从 0 到 10。增加等于症状恶化。
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0 和 36 个月
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FACT-BMT 调查问卷的中位数变化
大体时间：0 和 36 个月
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范围从 1 到 4。增加等于生活质量的增加。
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0 和 36 个月
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接受造血干细胞移植 (HCT) 的患者的无病生存期
大体时间：5年
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从分配到研究组到死亡/急性髓性白血病转化或最后一次随访的时间。
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5年
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接受最佳可用非移植疗法 (BAT) 的患者的无病生存期
大体时间：5年
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从分配到研究组到死亡/急性髓性白血病转化或最后一次随访的时间。
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5年
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接受造血干细胞移植 (HCT) 缓解的患者人数（完全和部分）
大体时间：3年
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3年
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接受最佳可用非移植疗法 (BAT) 缓解（完全和部分）的患者人数
大体时间：3年
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3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Vikas Gupta, M.D.、Princess Margaret Cancer Centre
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年8月5日
初级完成 (估计的)
2025年8月5日
研究完成 (估计的)
2026年2月5日
研究注册日期
首次提交
2020年1月2日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月2日
首次发布 (实际的)
2020年1月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月21日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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