Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af stamcelletransplantation vs. ikke-transplanterede terapier ved højrisiko myelofibrose (ALLO-BAT)

22. januar 2026 opdateret af: University Health Network, Toronto

En patientpræferencekontrolleret undersøgelse af allogen hæmatopoietisk celletransplantation versus bedst tilgængelige ikke-transplanterede terapier hos patienter med højrisiko myelofibrose (ALLO-BAT-undersøgelse)

Formålet med dette forskningsstudie er at se, hvordan effektiv hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT) sammenlignes med bedste tilgængelige ikke-transplantationsterapier (BAT) hos patienter med højrisiko myelofibrose. Dette vil ske ved at bede deltagerne vælge den behandling, de foretrækker at modtage (HCT eller BAT) og derefter sammenligne resultaterne af deltagerne i begge behandlingsgrupper.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er i øjeblikket lidt information om, hvilke behandlinger der er bedst for patienter med myelofibrose. På den ene side er hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT) potentielt helbredende behandling, men er forbundet med betydelig risiko for komplikationer relateret til transplantationsfejl (de nye donorceller vokser ikke ordentligt efter transplantationen), bivirkninger såsom graft versus host sygdom ( patientens celler angriber de nye donorceller), og risiko for infektioner. Ikke-transplanterede terapier såsom ruxolitinib giver effektiv symptomkontrol i nogle måneder til få år, men er ikke helbredende i naturen. Som sådan vil denne undersøgelse sammenligne effektiviteten af ​​HCT versus de bedste tilgængelige ikke-transplantationsterapier (BAT) hos patienter med højrisiko myelofibrose.

Dette er et observationsstudie, hvilket betyder, at deltagerne vil blive fulgt for at vurdere effekterne af deres behandling, men der vil ikke blive givet nogen intervention (behandlinger) som en del af denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

90

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G3
        • Cross Cancer Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6E1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H2Y9
        • Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med højrisiko myelofibrose, herunder præfibrotisk primær myelofibrose (præfibrotisk primær myelofibrose), åbenlys primær myelofibrose, post-polycytæmi myelofibrose eller post-essentiel trombocytæmi myelofibrose.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Rekruttering del:

  • Dokumenteret diagnose af præ-fibrotisk primær myelofibrose (præ-fibrotisk PMF), åbenlys PMF, post-polycytæmi MF (PPV-MF) eller post-essentiel trombocytæmi MF (PET-MF) bekræftet ved knoglemarvsbiopsi
  • Er blevet testet eller har resultater tilgængelige for fænotypiske drivermutationer (JAK2/CALR/MPL) og høj molekylær risiko (HMR) mutationer ved brug af et bredt myeloid malignitetsmålrettet genpanel.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0-2
  • Kan give informeret samtykke
  • Tilstrækkelig organfunktion
  • Donorsøgning påbegyndt eller patienten er indforstået med donorsøgning
  • Opfyld definitionen/kriterierne for højrisiko myelofibrose

Tildeling af studiearm:

  • Grad af fibrose på knoglemarvsbiopsi tilgængelig i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier
  • Resultater tilgængelige for fænotypiske drivermutationer (JAK2/CALR/MPL) og målrettede sekventeringsresultater ved brug af et bredt myeloid malignitetspanel med et minimalt krav om at inkludere resultater på højmolekylær risiko (HMR) mutationer såsom ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
  • ECOG ydeevne status 0-2
  • Tilstrækkelig organfunktion
  • Oplysninger om donorsøgning og donortype tilgængelig

Ekskluderingskriterier:

Rekruttering del:

  • Blaster i perifert blod eller knoglemarv ≥10 %
  • Til patienter, der allerede tager ruxolitinib ved studiestart og opfylder kriterierne for ruxolitinib-svigt
  • Tidligere transformation til blastfase eller akut myeloid leukæmi
  • Modtog allogen stamcelletransplantation for myeloproliferativ neoplasma
  • Tilstedeværelse af en aktiv ukontrolleret infektion
  • Myokardieinfarkt i de foregående 3 måneder
  • Aktiv hepatitis A, B eller C
  • Kendt human immundefektvirus (HIV) positiv
  • Anamnese med aktiv malignitet i de foregående 2 år, undtagen basalcellekarcinom eller pladecellekarcinom i hud eller stadium 0 livmoderhalskræft
  • Enhver psykiatrisk sygdom eller sociale omstændigheder eller væsentlige co-morbide tilstande, der vil forhindre patienten i at fortsætte til allogen hæmatopoietisk celletransplantation.
  • Gravide eller ammende kvinder

Tildeling af studiearm:

  • Blaster i perifert blod eller knoglemarv ≥10 %
  • Opfyld kriterierne for ruxolitinib-svigt
  • Tilstedeværelse af en aktiv ukontrolleret infektion
  • Myokardieinfarkt i de foregående 3 måneder
  • Aktiv hepatitis A, B eller C
  • Kendt HIV-positiv
  • Anamnese med aktiv malignitet i de foregående 2 år, undtagen basalcellekarcinom eller pladecellekarcinom i hud eller stadium 0 livmoderhalskræft
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Enhver psykiatrisk sygdom eller sociale omstændigheder eller væsentlige co-morbide tilstande, der vil forhindre patienten i at fortsætte til allogen hæmatopoietisk celletransplantation.
  • Tid mellem registrering og tildeling af studiearm >24 uger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT)
Standard of care hæmatopoietisk stamcelletransplantation med en matchet donor.
Biologisk: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Intravenøs infusion af hæmatopoietiske stamceller fra en donor.
Bedste tilgængelige ikke-transplantationsterapier (BAT)
Standardbehandling med et janus kinase (JAK) hæmmerlægemiddel kaldet ruxolitinib eller behandling med et antimetabolitlægemiddel kaldet hydroxyurinstof.
Medicin: Ruxolitinib
Ruxolitinib er en type lægemiddel kaldet en janus kinase (JAK) hæmmer. Ruxolitinib tages oralt (gennem munden).
Andre navne:
  • JAKAVI
Medicin: Hydroxyurinstof
Hydroxyurea er en type lægemiddel kaldet en antimetabolit. Hydroxyurea tages oralt (gennem munden).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter allokeret til hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT)
Tidsramme: 5 år
5 år
Antal patienter allokeret til bedst tilgængelige ikke-transplantationsterapier (BAT)
Tidsramme: 5 år
5 år
Samlet overlevelsesrate for patienter, der modtager hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT)
Tidsramme: 5 år
Tid fra studietildeling til død eller sidste opfølgning.
5 år
Samlet overlevelsesrate for patienter, der modtager bedst tilgængelige ikke-transplantationsterapier (BAT)
Tidsramme: 5 år
Tid fra studietildeling til død eller sidste opfølgning.
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Medianændring i Patient Global Impression of Change (PGIC) score
Tidsramme: 0 og 36 måneder
Intervalle fra -3 til 3. Positivt tal er lig med stigning i livskvalitet.
0 og 36 måneder
Medianændring i MPN Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MPN-SAF TSS)
Tidsramme: 0 og 36 måneder
Interval fra 0 til 10. Forøgelse er lig med forværring af symptomer.
0 og 36 måneder
Medianændring i FACT-BMT Spørgeskema
Tidsramme: 0 og 36 måneder
Interval fra 1 til 4. Forøgelse er lig med forøgelse af livskvalitet.
0 og 36 måneder
Sygdomsfri overlevelse af patienter, der modtager hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT)
Tidsramme: 5 år
Tid fra tildeling til undersøgelse arm til død/akut myeloid leukæmi transformation eller sidste opfølgning.
5 år
Sygdomsfri overlevelse af patienter, der modtager bedst tilgængelige ikke-transplantationsterapier (BAT)
Tidsramme: 5 år
Tid fra tildeling til undersøgelse arm til død/akut myeloid leukæmi transformation eller sidste opfølgning.
5 år
Antal patienter, der modtager hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT) i remission (fuldstændig og delvis)
Tidsramme: 3 år
3 år
Antal patienter, der modtager bedst tilgængelige ikke-transplantationsterapier (BAT) i remission (fuldstændig og delvis)
Tidsramme: 3 år
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. august 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

3. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 19-6362
  • ALLO-BAT (Anden identifikator: Princess Margaret Cancer Centre)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelofibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner