Estudo de Transplante de Células Tronco vs. Terapias Não Transplantadas em Mielofibrose de Alto Risco (ALLO-BAT)
21 de março de 2024 atualizado por: University Health Network, Toronto
Um estudo controlado pelas preferências do paciente sobre transplante alogênico de células hematopoiéticas versus as melhores terapias disponíveis sem transplante em pacientes com mielofibrose de alto risco (Estudo ALLO-BAT)
O objetivo deste estudo de pesquisa é ver como o transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT) é eficaz em comparação com as melhores terapias disponíveis sem transplante (BAT) em pacientes com mielofibrose de alto risco.
Isso será feito pedindo aos participantes que escolham o tratamento que preferem receber (HCT ou BAT) e, em seguida, comparando os resultados dos participantes em ambos os grupos de tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Atualmente, há pouca informação sobre quais tratamentos são melhores para pacientes com mielofibrose. Por um lado, o transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT) é um tratamento potencialmente curativo, mas está associado a um risco significativo de complicações relacionadas à falha do enxerto (as novas células doadoras não crescem adequadamente após o transplante), efeitos colaterais como a doença do enxerto contra o hospedeiro ( as células do paciente atacam as novas células do doador) e risco de infecções. Terapias não transplantadas, como ruxolitinibe, fornecem controle eficaz dos sintomas por alguns meses a alguns anos, mas não são de natureza curativa. Como tal, este estudo irá comparar a eficácia do HCT versus as melhores terapias não transplantadas (BAT) disponíveis em pacientes com mielofibrose de alto risco.
Este é um estudo observacional, o que significa que os participantes serão acompanhados para avaliar os efeitos de seu tratamento, mas nenhuma intervenção (tratamentos) será dada como parte deste estudo.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
90
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Vikas Gupta, M.D.
- Número de telefone: 416-946-2885
- E-mail: vikas.gupta@uhn.ca
Locais de estudo
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Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T2N4N2
- Recrutamento
- Tom Baker Cancer Centre
-
Contato:
- Sonia Cerquozzi, M.D.
- Número de telefone: 403-944-5948
-
Investigador principal:
- Sonia Cerquozzi, M.D.
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G2G3
- Ainda não está recrutando
- Cross Cancer Institute
-
Contato:
- Elena Liew, M.D.
- Número de telefone: 780-417-1584
-
Investigador principal:
- Elena Liew, M.D.
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6E1M7
- Ainda não está recrutando
- St. Paul's Hospital
-
Contato:
- Lynda Foltz, M.D.
- Número de telefone: 64986 604-682-2344
-
Investigador principal:
- Lynda Foltz, M.D.
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H2Y9
- Ainda não está recrutando
- Nova Scotia Health Authority
-
Contato:
- Mahmoud Elsawy, M.D.
- Número de telefone: 902-473-7006
-
Investigador principal:
- Mahmoud Elsawy, M.D.
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G2M9
- Recrutamento
- Princess Margaret Cancer Centre
-
Contato:
- Vikas Gupta, M.D.
- Número de telefone: 416-946-2885
-
Investigador principal:
- Vikas Gupta, M.D.
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com mielofibrose de alto risco, incluindo mielofibrose primária pré-fibrótica (mielofibrose primária pré-fibrótica), mielofibrose primária evidente, mielofibrose pós-policitemia ou mielofibrose pós-trombocitemia essencial.
Descrição
Critério de inclusão:
Parte de Recrutamento:
- Diagnóstico documentado de mielofibrose primária pré-fibrótica (PMF pré-fibrótica), PMF evidente, MF pós-policitemia (PPV-MF) ou MF pós-trombocitemia essencial (PET-MF) confirmado por biópsia de medula óssea
- Foram testados ou têm resultados disponíveis para mutações condutoras fenotípicas (JAK2/CALR/MPL) e mutações de alto risco molecular (HMR) usando um amplo painel de genes direcionados para malignidades mielóides.
- Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
- Capaz de fornecer consentimento informado
- Função adequada do órgão
- Pesquisa de doadores iniciada ou paciente concorda com a pesquisa de doadores
- Atender à definição/critérios para mielofibrose de alto risco
Alocação do braço de estudo:
- Grau de fibrose na biópsia da medula óssea disponível de acordo com os critérios da Organização Mundial da Saúde (OMS)
- Resultados disponíveis para mutações de driver fenotípico (JAK2/CALR/MPL) e resultados de sequenciamento direcionado usando um amplo painel de malignidade mielóide com um requisito mínimo para incluir resultados em mutações de alto risco molecular (HMR), como ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
- Status de desempenho ECOG 0-2
- Função adequada do órgão
- Informações sobre busca de doadores e tipo de doador disponíveis
Critério de exclusão:
Parte de Recrutamento:
- Blastos no sangue periférico ou na medula óssea ≥10%
- Para pacientes já em uso de ruxolitinibe no início do estudo e que atendem aos critérios de falha de ruxolitinibe
- História prévia de transformação para fase blástica ou leucemia mielóide aguda
- Recebeu transplante alogênico de células-tronco para neoplasia mieloproliferativa
- Presença de uma infecção ativa descontrolada
- Infarto do miocárdio nos últimos 3 meses
- Hepatite ativa A, B ou C
- Conhecido vírus da imunodeficiência humana (HIV) positivo
- História de malignidade ativa nos últimos 2 anos, exceto carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular da pele ou câncer cervical estágio 0
- Qualquer doença psiquiátrica ou circunstâncias sociais ou comorbidades significativas que impeçam o paciente de proceder ao transplante alogênico de células hematopoiéticas.
- Mulheres grávidas ou amamentando
Alocação do braço de estudo:
- Blastos no sangue periférico ou na medula óssea ≥10%
- Atende aos critérios de falha do ruxolitinibe
- Presença de uma infecção ativa descontrolada
- Infarto do miocárdio nos últimos 3 meses
- Hepatite ativa A, B ou C
- HIV positivo conhecido
- História de malignidade ativa nos últimos 2 anos, exceto carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular da pele ou câncer cervical estágio 0
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Qualquer doença psiquiátrica ou circunstâncias sociais ou comorbidades significativas que impeçam o paciente de proceder ao transplante alogênico de células hematopoiéticas.
- Tempo entre o registro e a alocação do braço do estudo > 24 semanas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT)
Padrão de cuidados de transplante de células-tronco hematopoiéticas com um doador compatível.
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Infusão intravenosa de células-tronco hematopoiéticas de um doador.
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Melhores terapias não transplantadas (BAT) disponíveis
Tratamento padrão com um medicamento inibidor de janus quinase (JAK) chamado ruxolitinibe ou tratamento com um medicamento antimetabólito chamado hidroxiureia.
|
Ruxolitinibe é um tipo de medicamento chamado inibidor da janus quinase (JAK).
Ruxolitinib é tomado por via oral (pela boca).
Outros nomes:
A hidroxiureia é um tipo de medicamento chamado antimetabólito.
A hidroxiureia é tomada por via oral (pela boca).
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes alocados para transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT)
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Número de pacientes alocados para as melhores terapias não transplantadas (BAT) disponíveis
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Taxa de sobrevida global de pacientes que recebem transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT)
Prazo: 5 anos
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Tempo desde a alocação do estudo até a morte ou último acompanhamento.
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5 anos
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Taxa de sobrevida global de pacientes que recebem as melhores terapias não transplantadas (BAT) disponíveis
Prazo: 5 anos
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Tempo desde a alocação do estudo até a morte ou último acompanhamento.
|
5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança mediana na pontuação de Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC)
Prazo: 0 e 36 meses
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Varia de -3 a 3. Número positivo é igual a aumento na qualidade de vida.
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0 e 36 meses
|
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Alteração mediana na pontuação total do formulário de avaliação de sintomas de MPN (MPN-SAF TSS)
Prazo: 0 e 36 meses
|
Varia de 0 a 10. Aumento equivale a piora dos sintomas.
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0 e 36 meses
|
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Mudança mediana no Questionário FACT-BMT
Prazo: 0 e 36 meses
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Varia de 1 a 4. Aumento é igual a aumento na qualidade de vida.
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0 e 36 meses
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Sobrevida livre de doença de pacientes que recebem transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT)
Prazo: 5 anos
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Tempo desde a alocação para o braço do estudo até a morte/transformação de leucemia mielóide aguda ou último acompanhamento.
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5 anos
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Sobrevida livre de doença de pacientes que recebem as melhores terapias não transplantadas (BAT) disponíveis
Prazo: 5 anos
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Tempo desde a alocação para o braço do estudo até a morte/transformação de leucemia mielóide aguda ou último acompanhamento.
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5 anos
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Número de pacientes que recebem transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT) em remissão (completa e parcial)
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Número de pacientes que recebem as melhores terapias não transplantadas (BAT) disponíveis em remissão (completa e parcial)
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de agosto de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
5 de agosto de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
5 de fevereiro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de janeiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de janeiro de 2020
Primeira postagem (Real)
3 de janeiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias
- Neoplasias por local
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios mieloproliferativos
- Neoplasias Hematológicas
- Mielofibrose Primária
- Neoplasias da Medula Óssea
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Antifalciformes
- Hidroxiureia
Outros números de identificação do estudo
- 19-6362
- ALLO-BAT (Outro identificador: Princess Margaret Cancer Centre)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Transplante de células-tronco hematopoiéticas
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