Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование трансплантации стволовых клеток по сравнению с нетрансплантационной терапией при миелофиброзе высокого риска (ALLO-BAT)

2 июля 2026 г. обновлено: University Health Network, Toronto

Контролируемое предпочтениями пациентов исследование аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток по сравнению с лучшими доступными нетрансплантационными методами лечения у пациентов с миелофиброзом высокого риска (исследование ALLO-BAT)

Целью данного исследования является сравнение эффективности трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HCT) с лучшими доступными нетрансплантационными методами лечения (BAT) у пациентов с миелофиброзом высокого риска. Для этого участникам будет предложено выбрать лечение, которое они предпочитают получать (HCT или BAT), а затем сравнение результатов участников обеих групп лечения.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В настоящее время мало информации о том, какие методы лечения лучше всего подходят для пациентов с миелофиброзом. С одной стороны, трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) является потенциально излечивающей терапией, но связана со значительным риском осложнений, связанных с отторжением трансплантата (новые донорские клетки не растут должным образом после трансплантации), побочными эффектами, такими как реакция «трансплантат против хозяина». клетки пациента атакуют новые донорские клетки) и риск инфекций. Терапия без трансплантации, такая как руксолитиниб, обеспечивает эффективный контроль симптомов в течение нескольких месяцев или нескольких лет, но не является излечивающей по своей природе. Таким образом, в этом исследовании будет сравниваться эффективность HCT с лучшими доступными нетрансплантационными методами лечения (BAT) у пациентов с миелофиброзом высокого риска.

Это обсервационное исследование, означающее, что участники будут наблюдаться для оценки эффектов их лечения, но никакое вмешательство (лечение) не будет проводиться в рамках этого исследования.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

90

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G2G3
        • Cross Cancer Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6E1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H2Y9
        • Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с миелофиброзом высокого риска, включая префиброзный первичный миелофиброз (предфиброзный первичный миелофиброз), явный первичный миелофиброз, постполицитемический миелофиброз или постэссенциальный тромбоцитемический миелофиброз.

Описание

Критерии включения:

Рекрутинговая часть:

  • Документально подтвержденный диагноз префибротического первичного миелофиброза (префиброзный ПМФ), явный ПМФ, постполицитемический МФ (ППВ-МФ) или постэссенциальной тромбоцитемии МФ (ПЭТ-МФ), подтвержденный биопсией костного мозга
  • Были протестированы или имеются результаты для фенотипических драйверных мутаций (JAK2/CALR/MPL) и мутаций высокого молекулярного риска (HMR) с использованием широкой панели генов, нацеленных на миелоидные злокачественные новообразования.
  • Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG), статус эффективности 0-2
  • Возможность дать информированное согласие
  • Адекватная функция органов
  • Инициирован поиск донора или пациент согласен на поиск донора
  • Соответствуют определению/критериям миелофиброза высокого риска

Распределение рук исследования:

  • Степень фиброза при биопсии костного мозга доступна в соответствии с критериями Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)
  • Доступны результаты для фенотипических драйверных мутаций (JAK2/CALR/MPL) и результаты целевого секвенирования с использованием широкой панели миелоидных злокачественных новообразований с минимальным требованием включения результатов по мутациям высокого молекулярного риска (HMR), таким как ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
  • Состояние производительности ECOG 0-2
  • Адекватная функция органов
  • Доступна информация о поиске донора и типе донора

Критерий исключения:

Рекрутинговая часть:

  • Бласты в периферической крови или костном мозге ≥10%
  • Для пациентов, которые уже принимали руксолитиниб на момент включения в исследование и соответствуют критериям неэффективности руксолитиниба.
  • Предыдущая история трансформации в бластную фазу или острый миелоидный лейкоз
  • Получил аллогенную трансплантацию стволовых клеток по поводу миелопролиферативного новообразования
  • Наличие активной неконтролируемой инфекции
  • Инфаркт миокарда в предшествующие 3 мес.
  • Активный гепатит А, В или С
  • Известный положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)
  • Наличие в анамнезе активного злокачественного новообразования в предыдущие 2 года, за исключением базально-клеточного рака или плоскоклеточного рака кожи или рака шейки матки стадии 0.
  • Любое психическое заболевание, социальные обстоятельства или серьезные сопутствующие заболевания, которые не позволят пациенту приступить к аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток.
  • Беременные или кормящие женщины

Распределение рук исследования:

  • Бласты в периферической крови или костном мозге ≥10%
  • Соответствуют критериям неэффективности руксолитиниба
  • Наличие активной неконтролируемой инфекции
  • Инфаркт миокарда в предшествующие 3 мес.
  • Активный гепатит А, В или С
  • Известный ВИЧ-положительный
  • Наличие в анамнезе активного злокачественного новообразования в предыдущие 2 года, за исключением базально-клеточного рака или плоскоклеточного рака кожи или рака шейки матки стадии 0.
  • Беременные или кормящие женщины
  • Любое психическое заболевание, социальные обстоятельства или серьезные сопутствующие заболевания, которые не позволят пациенту приступить к аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток.
  • Время между регистрацией и выделением исследовательской группы > 24 недель

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Стандарт лечения трансплантация гемопоэтических стволовых клеток от совместимого донора.
Биологический: Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
Внутривенная инфузия гемопоэтических стволовых клеток от донора.
Наилучшие доступные нетрансплантационные методы лечения (НДТ)
Стандартное лечение препаратом-ингибитором янус-киназы (JAK) под названием руксолитиниб или лечение препаратом-антиметаболитом под названием гидроксимочевина.
Лекарство: Руксолитиниб
Руксолитиниб — это тип препарата, называемый ингибитором янус-киназы (JAK). Руксолитиниб принимают перорально (внутрь).
Другие имена:
  • ДЖАКАВИ
Лекарство: Гидроксимочевина
Гидроксимочевина — это тип препарата, называемый антиметаболитом. Гидроксимочевину принимают внутрь (внутрь).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов, направленных на трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Количество пациентов, которым назначены наилучшие доступные нетрансплантационные методы лечения (НДТ)
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Общая выживаемость пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Временное ограничение: 5 лет
Время от включения в исследование до смерти или последнего наблюдения.
5 лет
Общая выживаемость пациентов, получающих наилучшие из доступных нетрансплантационных методов лечения (НИТ)
Временное ограничение: 5 лет
Время от включения в исследование до смерти или последнего наблюдения.
5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Медиана изменения в балле общего впечатления пациента об изменении (PGIC)
Временное ограничение: 0 и 36 месяцев
Диапазон от -3 до 3. Положительное число соответствует повышению качества жизни.
0 и 36 месяцев
Среднее изменение общего балла по форме оценки симптомов MPN (MPN-SAF TSS)
Временное ограничение: 0 и 36 месяцев
Диапазон от 0 до 10. Увеличение соответствует ухудшению симптомов.
0 и 36 месяцев
Среднее изменение в опроснике FACT-BMT
Временное ограничение: 0 и 36 месяцев
Диапазон от 1 до 4. Увеличение соответствует повышению качества жизни.
0 и 36 месяцев
Безрецидивная выживаемость пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Временное ограничение: 5 лет
Время от распределения в исследуемую группу до смерти/трансформации острого миелоидного лейкоза или последнего наблюдения.
5 лет
Безрецидивная выживаемость пациентов, получающих наилучшие доступные нетрансплантационные методы лечения (НДТ)
Временное ограничение: 5 лет
Время от распределения в исследуемую группу до смерти/трансформации острого миелоидного лейкоза или последнего наблюдения.
5 лет
Количество пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) в стадии ремиссии (полной и частичной)
Временное ограничение: 3 года
3 года
Количество пациентов, получающих наилучшие доступные нетрансплантационные методы лечения (НДТ) в период ремиссии (полной и частичной)
Временное ограничение: 3 года
3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Health Network, Toronto

Следователи

  • Главный следователь: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 августа 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 января 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 января 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 января 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 19-6362
  • ALLO-BAT (Другой идентификатор: Princess Margaret Cancer Centre)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться