高リスク骨髄線維症における幹細胞移植と非移植療法の研究 (ALLO-BAT)
2024年3月21日 更新者：University Health Network, Toronto
高リスク骨髄線維症患者における同種造血細胞移植と利用可能な最良の非移植療法の患者の好みを制御した研究（ALLO-BAT研究）
この調査研究の目的は、造血幹細胞移植 (HCT) が、高リスクの骨髄線維症患者において利用可能な最良の非移植療法 (BAT) と比較して、どの程度効果的かを確認することです。
これは、参加者に希望する治療 (HCT または BAT) を選択してもらい、両方の治療グループの参加者の結果を比較することによって行われます。
調査の概要
詳細な説明
現在、骨髄線維症の患者に最適な治療法に関する情報はほとんどありません。 一方では、造血幹細胞移植 (HCT) は根治的な治療法である可能性がありますが、移植片の失敗 (移植後に新しいドナー細胞が適切に増殖しない)、移植片対宿主病などの副作用 (患者の細胞が新しいドナー細胞を攻撃する)、および感染のリスク。 ルキソリチニブなどの非移植療法は、数か月から数年間効果的な症状制御を提供しますが、本質的に治癒的ではありません。 そのため、この研究では、高リスクの骨髄線維症患者における HCT と利用可能な最良の非移植療法 (BAT) の有効性を比較します。
これは観察研究であり、参加者は治療の効果を評価するために追跡されることを意味しますが、この研究の一部として介入（治療）は行われません.
研究の種類
観察的
入学 (推定)
90
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Vikas Gupta, M.D.
- 電話番号：416-946-2885
- メール：vikas.gupta@uhn.ca
研究場所
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ、T2N4N2
- 募集
- Tom Baker Cancer Centre
-
コンタクト：
- Sonia Cerquozzi, M.D.
- 電話番号：403-944-5948
-
主任研究者：
- Sonia Cerquozzi, M.D.
-
Edmonton、Alberta、カナダ、T6G2G3
- まだ募集していません
- Cross Cancer Institute
-
コンタクト：
- Elena Liew, M.D.
- 電話番号：780-417-1584
-
主任研究者：
- Elena Liew, M.D.
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、カナダ、V6E1M7
- まだ募集していません
- St. Paul's Hospital
-
コンタクト：
- Lynda Foltz, M.D.
- 電話番号：64986 604-682-2344
-
主任研究者：
- Lynda Foltz, M.D.
-
-
Nova Scotia
-
Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H2Y9
- まだ募集していません
- Nova Scotia Health Authority
-
コンタクト：
- Mahmoud Elsawy, M.D.
- 電話番号：902-473-7006
-
主任研究者：
- Mahmoud Elsawy, M.D.
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5G2M9
- 募集
- Princess Margaret Cancer Centre
-
コンタクト：
- Vikas Gupta, M.D.
- 電話番号：416-946-2885
-
主任研究者：
- Vikas Gupta, M.D.
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-前線維性原発性骨髄線維症（前線維性原発性骨髄線維症）、明白な原発性骨髄線維症、多血症後骨髄線維症または本態性血小板血症後骨髄線維症を含む高リスク骨髄線維症の患者。
説明
包含基準:
募集パート：
- -線維化前原発性骨髄線維症（線維化前PMF）、顕性PMF、多血症後MF（PPV-MF）または本態性血小板血症後MF（PET-MF）の文書化された診断が骨髄生検によって確認された
- 広範な骨髄性悪性腫瘍を標的とする遺伝子パネルを使用して、表現型ドライバー変異 (JAK2/CALR/MPL) および高分子リスク (HMR) 変異についてテストされているか、結果が利用可能です。
- 東部共同腫瘍学グループ (ECOG) のパフォーマンスステータス 0-2
- インフォームドコンセントを提供できる
- 適切な臓器機能
- ドナー検索が開始されたか、患者がドナー検索に同意している
- 高リスク骨髄線維症の定義/基準を満たす
試験群の割り当て:
- 世界保健機関 (WHO) の基準に従って利用可能な骨髄生検の線維症のグレード
- ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/などの高分子リスク (HMR) 変異の結果を含める最小限の要件で、表現型ドライバー変異 (JAK2/CALR/MPL) および広汎性骨髄性悪性腫瘍パネルを使用したターゲット シーケンス結果で利用可能な結果U2AF1/TP53
- ECOGパフォーマンスステータス0-2
- 適切な臓器機能
- ドナー検索とドナータイプに関する情報が利用可能
除外基準:
募集パート：
- 末梢血または骨髄の芽球が10%以上
- -研究登録時にすでにルキソリチニブを服用しており、ルキソリチニブ失敗の基準を満たす患者の場合
- -芽球期または急性骨髄性白血病への変換の以前の病歴
- 骨髄増殖性腫瘍に対する同種造血幹細胞移植を受けた
- コントロールされていない活動性の感染症の存在
- -過去3か月の心筋梗塞
- 活動性のA型、B型またはC型肝炎
- -既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性
- -過去2年間の活動的な悪性腫瘍の病歴、皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌またはステージ0の子宮頸癌を除く
- -患者が同種異系造血細胞移植に進むのを妨げる精神疾患または社会的状況または重大な併存疾患。
- 妊娠中または授乳中の女性
試験群の割り当て:
- 末梢血または骨髄の芽球が10%以上
- ルキソリチニブ失敗の基準を満たす
- コントロールされていない活動性の感染症の存在
- -過去3か月の心筋梗塞
- 活動性のA型、B型またはC型肝炎
- 既知のHIV陽性
- -過去2年間の活動的な悪性腫瘍の病歴、皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌またはステージ0の子宮頸癌を除く
- 妊娠中または授乳中の女性
- -患者が同種異系造血細胞移植に進むのを妨げる精神疾患または社会的状況または重大な併存疾患。
- 登録から試験群の割り当てまでの期間 >24 週間
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
造血幹細胞移植（HCT）
一致するドナーによる標準治療の造血幹細胞移植。
|
ドナーからの造血幹細胞の静脈内注入。
|
|
利用可能な最良の非移植療法 (BAT)
ルキソリチニブと呼ばれるヤヌスキナーゼ（JAK）阻害薬による標準治療、またはヒドロキシ尿素と呼ばれる代謝拮抗薬による治療。
|
ルキソリチニブは、ヤヌスキナーゼ（JAK）阻害剤と呼ばれる種類の薬です。
ルキソリチニブは経口で服用します。
他の名前：
ヒドロキシ尿素は、代謝拮抗剤と呼ばれる種類の薬です。
ヒドロキシウレアは経口摂取します。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
造血幹細胞移植（HCT）に割り当てられた患者数
時間枠：5年
|
5年
|
|
|
利用可能な最良の非移植療法 (BAT) に割り当てられた患者数
時間枠：5年
|
5年
|
|
|
造血幹細胞移植（HCT）を受けた患者の全生存率
時間枠：5年
|
研究の割り当てから死亡または最後のフォローアップまでの時間。
|
5年
|
|
利用可能な最良の非移植療法 (BAT) を受けた患者の全生存率
時間枠：5年
|
研究の割り当てから死亡または最後のフォローアップまでの時間。
|
5年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
患者全体の変化の印象 (PGIC) スコアの変化の中央値
時間枠：0 および 36 か月
|
範囲は -3 から 3 です。正の数は生活の質の向上に相当します。
|
0 および 36 か月
|
|
MPN 症状評価フォームの変化の中央値 合計症状スコア (MPN-SAF TSS)
時間枠：0 および 36 か月
|
範囲は 0 ～ 10 です。増加すると症状が悪化します。
|
0 および 36 か月
|
|
FACT-BMTアンケートの中央値変化
時間枠：0 および 36 か月
|
範囲は 1 から 4 です。増加すると生活の質が向上します。
|
0 および 36 か月
|
|
造血幹細胞移植（HCT）を受けた患者の無病生存率
時間枠：5年
|
研究群への割り当てから、死亡/急性骨髄性白血病の変化または最後のフォローアップまでの時間。
|
5年
|
|
利用可能な最良の非移植療法 (BAT) を受けた患者の無病生存率
時間枠：5年
|
研究群への割り当てから、死亡/急性骨髄性白血病の変化または最後のフォローアップまでの時間。
|
5年
|
|
寛解状態で造血幹細胞移植（HCT）を受けた患者数（完全および部分的）
時間枠：3年
|
3年
|
|
|
寛解状態で利用可能な最良の非移植療法 (BAT) を受けた患者の数 (完全および部分的)
時間枠：3年
|
3年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Vikas Gupta, M.D.、Princess Margaret Cancer Centre
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年8月5日
一次修了 (推定)
2025年8月5日
研究の完了 (推定)
2026年2月5日
試験登録日
最初に提出
2020年1月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年1月2日
最初の投稿 (実際)
2020年1月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月21日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 19-6362
- ALLO-BAT (その他の識別子：Princess Margaret Cancer Centre)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。