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Étude de la greffe de cellules souches par rapport aux thérapies sans greffe dans la myélofibrose à haut risque (ALLO-BAT)

2 juillet 2026 mis à jour par: University Health Network, Toronto

Une étude contrôlée par les préférences des patients sur la greffe allogénique de cellules hématopoïétiques par rapport aux meilleures thérapies disponibles sans greffe chez les patients atteints de myélofibrose à haut risque (étude ALLO-BAT)

Le but de cette étude de recherche est de voir dans quelle mesure la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT) est efficace par rapport aux meilleures thérapies sans greffe (BAT) disponibles chez les patients atteints de myélofibrose à haut risque. Cela se fera en demandant aux participants de choisir le traitement qu'ils préfèrent recevoir (HCT ou BAT), puis en comparant les résultats des participants dans les deux groupes de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il existe actuellement peu d'informations sur les traitements les plus adaptés aux patients atteints de myélofibrose. D'une part, la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT) est un traitement potentiellement curatif mais est associée à un risque important de complications liées à l'échec de la greffe (les nouvelles cellules du donneur ne se développent pas correctement après la greffe), à ​​des effets secondaires tels que la maladie du greffon contre l'hôte ( les cellules du patient attaquent les cellules du nouveau donneur), et risque d'infections. Les thérapies sans greffe telles que le ruxolitinib permettent un contrôle efficace des symptômes pendant quelques mois à quelques années, mais ne sont pas de nature curative. En tant que telle, cette étude comparera l'efficacité du HCT par rapport aux meilleures thérapies non greffes disponibles (BAT) chez les patients atteints de myélofibrose à haut risque.

Il s'agit d'une étude observationnelle, ce qui signifie que les participants seront suivis pour évaluer les effets de leur traitement, mais aucune intervention (traitements) ne sera donnée dans le cadre de cette étude.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

90

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G3
        • Cross Cancer Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6E1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H2Y9
        • Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de myélofibrose à haut risque, y compris la myélofibrose primaire pré-fibrotique (myélofibrose primaire pré-fibrotique), la myélofibrose primaire manifeste, la myélofibrose post-polycythémie ou la myélofibrose post-thrombocytémie essentielle.

La description

Critère d'intégration:

Volet recrutement :

  • Diagnostic documenté de myélofibrose primaire pré-fibrotique (FMP pré-fibrotique), PMF manifeste, MF post-polycythémie (PPV-MF) ou MF post-thrombocytémie essentielle (PET-MF) confirmé par biopsie de la moelle osseuse
  • Avoir été testé ou avoir des résultats disponibles pour les mutations phénotypiques du conducteur (JAK2/CALR/MPL) et les mutations à haut risque moléculaire (HMR) à l'aide d'un large panel de gènes ciblés sur les malignités myéloïdes.
  • Statut de performance du Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
  • Capable de fournir un consentement éclairé
  • Fonction organique adéquate
  • Recherche de donneur lancée ou le patient accepte la recherche de donneur
  • Répondre à la définition/aux critères de la myélofibrose à haut risque

Attribution du bras d'étude :

  • Grade de fibrose sur biopsie de la moelle osseuse disponible selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
  • Résultats disponibles pour les mutations phénotypiques du conducteur (JAK2/CALR/MPL) et résultats de séquençage ciblé à l'aide d'un large panel de tumeurs malignes myéloïdes avec une exigence minimale pour inclure les résultats sur les mutations à haut risque moléculaire (HMR) telles que ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
  • Statut de performance ECOG 0-2
  • Fonction organique adéquate
  • Informations sur la recherche de donneur et le type de donneur disponibles

Critère d'exclusion:

Volet recrutement :

  • Blasts dans le sang périphérique ou la moelle osseuse ≥ 10 %
  • Pour les patients déjà sous ruxolitinib à l'entrée dans l'étude et répondant aux critères d'échec du ruxolitinib
  • Antécédents de transformation en phase blastique ou en leucémie myéloïde aiguë
  • A reçu une allogreffe de cellules souches pour un néoplasme myéloprolifératif
  • Présence d'une infection active non contrôlée
  • Infarctus du myocarde au cours des 3 mois précédents
  • Hépatite active A, B ou C
  • Virus de l'immunodéficience humaine (VIH) connu
  • Antécédents de malignité active au cours des 2 années précédentes, à l'exception du carcinome basocellulaire ou du carcinome épidermoïde de la peau ou du cancer du col de l'utérus de stade 0
  • Toute maladie psychiatrique ou circonstances sociales ou conditions comorbides importantes qui empêcheront le patient de procéder à une allogreffe de cellules hématopoïétiques.
  • Femmes enceintes ou allaitantes

Attribution du bras d'étude :

  • Blasts dans le sang périphérique ou la moelle osseuse ≥ 10 %
  • Répondre aux critères d'échec du ruxolitinib
  • Présence d'une infection active non contrôlée
  • Infarctus du myocarde au cours des 3 mois précédents
  • Hépatite active A, B ou C
  • Séropositif connu
  • Antécédents de malignité active au cours des 2 années précédentes, à l'exception du carcinome basocellulaire ou du carcinome épidermoïde de la peau ou du cancer du col de l'utérus de stade 0
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Toute maladie psychiatrique ou circonstances sociales ou conditions comorbides importantes qui empêcheront le patient de procéder à une allogreffe de cellules hématopoïétiques.
  • Délai entre l'enregistrement et l'attribution du bras d'étude> 24 semaines

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT)
Greffe de cellules souches hématopoïétiques standard avec un donneur compatible.
Biologique: Greffe de cellules souches hématopoïétiques
Perfusion intraveineuse de cellules souches hématopoïétiques d'un donneur.
Meilleures thérapies sans greffe disponibles (BAT)
Traitement standard avec un médicament inhibiteur de la janus kinase (JAK) appelé ruxolitinib ou traitement avec un médicament antimétabolite appelé hydroxyurée.
Médicament: Ruxolitinib
Le ruxolitinib est un type de médicament appelé inhibiteur de janus kinase (JAK). Le ruxolitinib est pris par voie orale (par la bouche).
Autres noms:
  • JAKAVI
Médicament: Hydroxyurée
L'hydroxyurée est un type de médicament appelé antimétabolite. L'hydroxyurée est prise par voie orale (par la bouche).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients affectés à la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT)
Délai: 5 années
5 années
Nombre de patients affectés aux meilleures thérapies non-transplantatoires disponibles (BAT)
Délai: 5 années
5 années
Taux de survie global des patients qui reçoivent une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT)
Délai: 5 années
Délai entre l'attribution de l'étude et le décès ou le dernier suivi.
5 années
Taux de survie global des patients qui reçoivent les meilleures thérapies non-transplantatoires disponibles (BAT)
Délai: 5 années
Délai entre l'attribution de l'étude et le décès ou le dernier suivi.
5 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement médian du score d'impression globale de changement du patient (PGIC)
Délai: 0 et 36 mois
Gamme de -3 à 3. Un nombre positif équivaut à une augmentation de la qualité de vie.
0 et 36 mois
Modification médiane du score total des symptômes du formulaire d'évaluation des symptômes de la NMP (MPN-SAF TSS)
Délai: 0 et 36 mois
Plage de 0 à 10. Une augmentation correspond à une aggravation des symptômes.
0 et 36 mois
Changement médian dans le questionnaire FACT-BMT
Délai: 0 et 36 mois
Échelle de 1 à 4. Une augmentation équivaut à une augmentation de la qualité de vie.
0 et 36 mois
Survie sans maladie des patients qui reçoivent une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT)
Délai: 5 années
Délai entre l'affectation au bras d'étude et le décès/la transformation de la leucémie myéloïde aiguë ou le dernier suivi.
5 années
Survie sans maladie des patients qui reçoivent les meilleures thérapies non-greffes disponibles (BAT)
Délai: 5 années
Délai entre l'affectation au bras d'étude et le décès/la transformation de la leucémie myéloïde aiguë ou le dernier suivi.
5 années
Nombre de patients ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT) en rémission (complète et partielle)
Délai: 3 années
3 années
Nombre de patients qui reçoivent les meilleures thérapies non-transplantatoires (BAT) disponibles en rémission (complète et partielle)
Délai: 3 années
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Health Network, Toronto

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 août 2020

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 janvier 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 janvier 2020

Première publication (Réel)

3 janvier 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 19-6362
  • ALLO-BAT (Autre identifiant: Princess Margaret Cancer Centre)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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