Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie transplantace kmenových buněk vs. netransplantační terapie u vysoce rizikové myelofibrózy (ALLO-BAT)

21. března 2024 aktualizováno: University Health Network, Toronto

Studie alogenní transplantace hematopoetických buněk řízená preferencemi pacienta versus nejlepší dostupné netransplantační terapie u pacientů s vysoce rizikovou myelofibrózou (studie ALLO-BAT)

Účelem této výzkumné studie je zjistit, jak účinná je transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT) ve srovnání s nejlepšími dostupnými netransplantačními terapiemi (BAT) u pacientů s vysoce rizikovou myelofibrózou. To se provede tak, že účastníci požádá, aby si vybrali léčbu, kterou upřednostňují (HCT nebo BAT), a poté porovnají výsledky účastníků v obou léčebných skupinách.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V současnosti je málo informací o tom, která léčba je pro pacienty s myelofibrózou nejlepší. Na jedné straně je transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT) potenciálně kurativní léčbou, ale je spojena s významným rizikem komplikací souvisejících se selháním štěpu (nové dárcovské buňky po transplantaci nerostou správně), vedlejšími účinky, jako je reakce štěpu proti hostiteli ( buňky pacienta napadají nové dárcovské buňky) a riziko infekcí. Netransplantační terapie, jako je ruxolitinib, poskytují účinnou kontrolu symptomů na několik měsíců až několik let, ale nemají kurativní povahu. Tato studie jako taková porovná účinnost HCT oproti nejlepším dostupným netransplantačním terapiím (BAT) u pacientů s vysoce rizikovou myelofibrózou.

Toto je observační studie, což znamená, že účastníci budou sledováni za účelem posouzení účinků jejich léčby, ale v rámci této studie nebude poskytnut žádný zásah (léčba).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

90

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4N2
        • Nábor
        • Tom Baker Cancer Centre
        • Kontakt:
          • Sonia Cerquozzi, M.D.
          • Telefonní číslo: 403-944-5948
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sonia Cerquozzi, M.D.
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G3
        • Zatím nenabíráme
        • Cross Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Elena Liew, M.D.
          • Telefonní číslo: 780-417-1584
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elena Liew, M.D.
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E1M7
        • Zatím nenabíráme
        • St. Paul's Hospital
        • Kontakt:
          • Lynda Foltz, M.D.
          • Telefonní číslo: 64986 604-682-2344
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lynda Foltz, M.D.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H2Y9
        • Zatím nenabíráme
        • Nova Scotia Health Authority
        • Kontakt:
          • Mahmoud Elsawy, M.D.
          • Telefonní číslo: 902-473-7006
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mahmoud Elsawy, M.D.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Nábor
        • Princess Margaret Cancer Centre
        • Kontakt:
          • Vikas Gupta, M.D.
          • Telefonní číslo: 416-946-2885
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vikas Gupta, M.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s vysoce rizikovou myelofibrózou včetně prefibrotické primární myelofibrózy (prefibrotické primární myelofibrózy), zjevné primární myelofibrózy, post-polycytemiické myelofibrózy nebo post-esenciální trombocytemické myelofibrózy.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Část náboru:

  • Zdokumentovaná diagnóza prefibrotické primární myelofibrózy (prefibrotické PMF), zjevné PMF, post-polycytémie MF (PPV-MF) nebo postesenciální trombocytémie MF (PET-MF) potvrzená biopsií kostní dřeně
  • Byly testovány nebo mají k dispozici výsledky pro fenotypové řidičské mutace (JAK2/CALR/MPL) a mutace s vysokým molekulárním rizikem (HMR) pomocí širokého genového panelu zaměřeného na myeloidní malignity.
  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas
  • Přiměřená funkce orgánů
  • Bylo zahájeno vyhledávání dárců nebo pacient souhlasí s vyhledáváním dárce
  • Splnit definici/kritéria pro vysoce rizikovou myelofibrózu

Alokace studijních ramen:

  • Stupeň fibrózy na biopsii kostní dřeně dostupný podle kritérií Světové zdravotnické organizace (WHO).
  • Dostupné výsledky pro fenotypové řidičské mutace (JAK2/CALR/MPL) a výsledky cíleného sekvenování pomocí širokého panelu myeloidních malignit s minimálním požadavkem na zahrnutí výsledků mutací s vysokým molekulárním rizikem (HMR), jako je ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
  • Stav výkonu ECOG 0-2
  • Přiměřená funkce orgánů
  • Dostupné informace o hledání dárce a typu dárce

Kritéria vyloučení:

Část náboru:

  • Výbuchy v periferní krvi nebo kostní dřeni ≥ 10 %
  • U pacientů, kteří již při vstupu do studie užívali ruxolitinib a splňují kritéria selhání ruxolitinibu
  • Předchozí historie transformace do blastické fáze nebo akutní myeloidní leukémie
  • Přijatá alogenní transplantace kmenových buněk pro myeloproliferativní novotvar
  • Přítomnost aktivní nekontrolované infekce
  • Infarkt myokardu v předchozích 3 měsících
  • Aktivní hepatitida A, B nebo C
  • Známý pozitivní virus lidské imunodeficience (HIV).
  • Anamnéza aktivní malignity v předchozích 2 letech, s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo rakoviny děložního čípku stadia 0
  • Jakékoli psychiatrické onemocnění nebo sociální okolnosti nebo významné komorbidní stavy, které zabrání pacientovi přistoupit k alogenní transplantaci krvetvorných buněk.
  • Těhotné nebo kojící ženy

Alokace studijních ramen:

  • Výbuchy v periferní krvi nebo kostní dřeni ≥ 10 %
  • Splnit kritéria selhání ruxolitinibu
  • Přítomnost aktivní nekontrolované infekce
  • Infarkt myokardu v předchozích 3 měsících
  • Aktivní hepatitida A, B nebo C
  • Známý HIV pozitivní
  • Anamnéza aktivní malignity v předchozích 2 letech, s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo rakoviny děložního čípku stadia 0
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Jakékoli psychiatrické onemocnění nebo sociální okolnosti nebo významné komorbidní stavy, které zabrání pacientovi přistoupit k alogenní transplantaci krvetvorných buněk.
  • Doba mezi registrací a přidělením studijní větve >24 týdnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT)
Transplantace hematopoetických kmenových buněk se standardní péčí s odpovídajícím dárcem.
Biologický: Transplantace hematopoetických kmenových buněk
Intravenózní infuze hematopoetických kmenových buněk od dárce.
Nejlepší dostupné netransplantační terapie (BAT)
Standardní léčba pomocí inhibitoru janus kinázy (JAK) nazývaného ruxolitinib nebo léčba antimetabolitem nazývaným hydroxyurea.
Lék: Ruxolitinib
Ruxolitinib je typ léku nazývaného inhibitor janus kinázy (JAK). Ruxolitinib se užívá perorálně (ústy).
Ostatní jména:
  • JAKAVI
Lék: Hydroxymočovina
Hydroxymočovina je typ léku nazývaný antimetabolit. Hydroxymočovina se užívá perorálně (ústy).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů přidělených k transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT)
Časové okno: 5 let
5 let
Počet pacientů přidělených k nejlepším dostupným netransplantačním terapiím (BAT)
Časové okno: 5 let
5 let
Celková míra přežití pacientů po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT)
Časové okno: 5 let
Doba od přidělení studie do smrti nebo poslední kontroly.
5 let
Celková míra přežití pacientů, kteří dostávají nejlepší dostupné netransplantační terapie (BAT)
Časové okno: 5 let
Doba od přidělení studie do smrti nebo poslední kontroly.
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Medián změny ve skóre PGIC (Patient Global Impression of Change).
Časové okno: 0 a 36 měsíců
Rozsah od -3 do 3. Kladné číslo se rovná zvýšení kvality života.
0 a 36 měsíců
Střední změna ve formuláři hodnocení symptomů MPN Celkové skóre symptomů (MPN-SAF TSS)
Časové okno: 0 a 36 měsíců
Rozsah od 0 do 10. Zvýšení se rovná zhoršení příznaků.
0 a 36 měsíců
Změna mediánu v dotazníku FACT-BMT
Časové okno: 0 a 36 měsíců
Rozsah od 1 do 4. Zvýšení se rovná zvýšení kvality života.
0 a 36 měsíců
Přežití bez onemocnění u pacientů po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT)
Časové okno: 5 let
Doba od přidělení do studijního ramene po smrt/transformaci akutní myeloidní leukémie nebo poslední sledování.
5 let
Přežití bez onemocnění u pacientů, kteří dostávají nejlepší dostupné netransplantační terapie (BAT)
Časové okno: 5 let
Doba od přidělení do studijního ramene po smrt/transformaci akutní myeloidní leukémie nebo poslední sledování.
5 let
Počet pacientů, kteří podstoupí transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT) v remisi (kompletní a částečné)
Časové okno: 3 roky
3 roky
Počet pacientů, kteří dostávají nejlepší dostupné netransplantační terapie (BAT) v remisi (kompletní a částečné)
Časové okno: 3 roky
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Health Network, Toronto

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. srpna 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

5. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

5. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

3. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 19-6362
  • ALLO-BAT (Jiný identifikátor: Princess Margaret Cancer Centre)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelofibróza

  • Suzhou Zelgen Biopharmaceuticals Co.,Ltd
    Dokončeno
    Jaktinib hydrochlorid pro léčbu intolerance ruxolitinibu myelofibrózy
    Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF) | Post-esenciální trombocytémie Myelofibróza (Post-ET MF)
    Čína
  • Imago BioSciences, Inc., a subsidiary of Merck...
    Dokončeno
    IMG-7289 u pacientů s myelofibrózou
    Myelofibróza | Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (PPV-MF) | Postesenciální trombocytémie myelofibróza (PET-MF)
    Německo, Spojené státy, Austrálie, Itálie, Spojené království
  • GlaxoSmithKline
    Aktivní, ne nábor
    Rozšířený přístup k momelotinibu u dospělých s myelofibrózou
    Novotvary | Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF) | Post-esenciální trombocytémie myelofibróza (Post-ET MF)
    Spojené státy, Maďarsko, Izrael, Španělsko, Tchaj-wan, Francie, Austrálie, Německo, Belgie, Kanada, Singapur, Korejská republika, Spojené království, Dánsko, Rakousko, Rumunsko, Itálie, Bulharsko, Polsko, Holandsko

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit