Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az őssejt-transzplantáció és a nem transzplantációs terápiák vizsgálata magas kockázatú myelofibrosisban (ALLO-BAT)

2024. március 21. frissítette: University Health Network, Toronto

Az allogén hematopoietikus sejttranszplantáció és a legjobb rendelkezésre álló nem transzplantációs terápiák összehasonlítása a magas kockázatú myelofibrosisban szenvedő betegeknél (ALLO-BAT vizsgálat)

Ennek a kutatási tanulmánynak az a célja, hogy megvizsgálja, mennyire hatékony a hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HCT) az elérhető legjobb nem transzplantációs terápiákhoz (BAT) a magas kockázatú mielofibrózisban szenvedő betegeknél. Ez úgy történik, hogy megkérik a résztvevőket, hogy válasszák ki azt a kezelést, amelyet szívesebben kapnak (HCT vagy BAT), majd összehasonlítják a résztvevők eredményeit mindkét kezelési csoportban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Jelenleg kevés információ áll rendelkezésre arról, hogy mely kezelések a legjobbak a mielofibrózisban szenvedő betegek számára. Egyrészt a hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HCT) potenciálisan gyógyító kezelés, de jelentős kockázattal jár a graft elégtelenségével kapcsolatos szövődmények (az új donorsejtek nem nőnek megfelelően a transzplantáció után), mellékhatásokkal, mint például a graft versus host betegség. a beteg sejtjei megtámadják az új donor sejteket), és a fertőzések kockázata. A nem transzplantációs terápiák, mint például a ruxolitinib, hatékony tünetkezelést biztosítanak néhány hónaptól néhány évig, de nem gyógyító jellegűek. Mint ilyen, ez a tanulmány összehasonlítja a HCT és a legjobb elérhető nem transzplantációs terápiák (BAT) hatékonyságát magas kockázatú myelofibrosisban szenvedő betegeknél.

Ez egy megfigyeléses vizsgálat, ami azt jelenti, hogy a résztvevőket nyomon követik, hogy felmérjék a kezelésük hatását, de a vizsgálat részeként semmilyen beavatkozást (kezelést) nem végeznek.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

90

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4N2
        • Toborzás
        • Tom Baker Cancer Centre
        • Kapcsolatba lépni:
          • Sonia Cerquozzi, M.D.
          • Telefonszám: 403-944-5948
        • Kutatásvezető:
          • Sonia Cerquozzi, M.D.
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G3
        • Még nincs toborzás
        • Cross Cancer Institute
        • Kapcsolatba lépni:
          • Elena Liew, M.D.
          • Telefonszám: 780-417-1584
        • Kutatásvezető:
          • Elena Liew, M.D.
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E1M7
        • Még nincs toborzás
        • St. Paul's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Lynda Foltz, M.D.
          • Telefonszám: 64986 604-682-2344
        • Kutatásvezető:
          • Lynda Foltz, M.D.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H2Y9
        • Még nincs toborzás
        • Nova Scotia Health Authority
        • Kapcsolatba lépni:
          • Mahmoud Elsawy, M.D.
          • Telefonszám: 902-473-7006
        • Kutatásvezető:
          • Mahmoud Elsawy, M.D.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Toborzás
        • Princess Margaret Cancer Centre
        • Kapcsolatba lépni:
          • Vikas Gupta, M.D.
          • Telefonszám: 416-946-2885
        • Kutatásvezető:
          • Vikas Gupta, M.D.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Magas kockázatú myelofibrosisban szenvedő betegek, beleértve a prefibrotikus primer mielofibrózist (prefibrotikus primer myelofibrosis), a nyilvánvaló primer myelofibrosisot, a policitémia utáni myelofibrosisot vagy a posztesszenciális thrombocytemia mielofibrózist.

Leírás

Bevételi kritériumok:

Toborzási rész:

  • A prefibrotikus primer myelofibrosis (pre-fibrotikus PMF), a nyilvánvaló PMF, a policitémia utáni MF (PPV-MF) vagy a posztesszenciális thrombocytemia MF (PET-MF) dokumentált diagnózisa csontvelő biopsziával igazolva
  • Fenotípusos driver-mutációkat (JAK2/CALR/MPL) és magas molekuláris kockázatú (HMR) mutációkat teszteltek, vagy rendelkezésre állnak eredményeik egy széles, mieloid rosszindulatú daganatok célzott génpaneljének felhasználásával.
  • Keleti Szövetkezeti Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményállapota 0-2
  • Képes tájékozott beleegyezést adni
  • Megfelelő szervműködés
  • A donorkeresés megkezdése vagy a páciens elfogadható a donorkeresésben
  • Teljesítse a magas kockázatú myelofibrosis meghatározását/kritériumait

Tanulmányi kar elosztása:

  • Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) kritériumai szerint elérhető csontvelő-biopsziás fibrózis foka
  • Rendelkezésre állnak a fenotípusos illesztőprogram-mutációk (JAK2/CALR/MPL) és a célzott szekvenálási eredmények egy széles mieloid rosszindulatú panel használatával, minimális feltétellel, hogy a magas molekuláris kockázatú (HMR) mutációkkal, például ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
  • ECOG teljesítmény állapota 0-2
  • Megfelelő szervműködés
  • Információ a donorkeresésről és a donor típusáról

Kizárási kritériumok:

Toborzási rész:

  • Robbanások a perifériás vérben vagy a csontvelőben ≥10%
  • Azon betegek esetében, akik már a vizsgálatba való belépéskor ruxolitinibet szedtek, és megfelelnek a ruxolitinib sikertelensége kritériumainak
  • A blastos fázisba vagy akut myeloid leukémiába való átalakulás korábbi története
  • Allogén őssejt-transzplantációt kapott mieloproliferatív daganat miatt
  • Aktív, ellenőrizetlen fertőzés jelenléte
  • Szívinfarktus az elmúlt 3 hónapban
  • Aktív hepatitis A, B vagy C
  • Ismert humán immundeficiencia vírus (HIV) pozitív
  • Aktív rosszindulatú daganat a kórelőzményben az elmúlt 2 évben, kivéve a bazálissejtes karcinómát vagy a bőrlaphámrákot vagy a 0-s stádiumú méhnyakrákot
  • Bármilyen pszichiátriai betegség vagy szociális körülmény vagy jelentős társbetegség, amely megakadályozza a beteget abban, hogy allogén vérképző sejt transzplantációt hajtson végre.
  • Terhes vagy szoptató nők

Tanulmányi kar elosztása:

  • Robbanások a perifériás vérben vagy a csontvelőben ≥10%
  • Megfelel a ruxolitinib sikertelensége kritériumainak
  • Aktív, ellenőrizetlen fertőzés jelenléte
  • Szívinfarktus az elmúlt 3 hónapban
  • Aktív hepatitis A, B vagy C
  • Ismert HIV-pozitív
  • Aktív rosszindulatú daganat a kórelőzményben az elmúlt 2 évben, kivéve a bazálissejtes karcinómát vagy a bőrlaphámrákot vagy a 0-s stádiumú méhnyakrákot
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Bármilyen pszichiátriai betegség vagy szociális körülmény vagy jelentős társbetegség, amely megakadályozza a beteget abban, hogy allogén vérképző sejt transzplantációt hajtson végre.
  • A regisztráció és a vizsgálati ág kiosztása közötti idő >24 hét

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HCT)
Standard ellátás hematopoietikus őssejt transzplantáció megfelelő donorral.
Biológiai: Hematopoietikus őssejt transzplantáció
Vérképző őssejtek intravénás infúziója donortól.
Az elérhető legjobb nem transzplantációs terápiák (BAT)
A ruxolitinib nevű janus kináz (JAK) gátló gyógyszerrel végzett szokásos ápolási kezelés vagy a hidroxi-karbamid nevű antimetabolit gyógyszerrel végzett kezelés.
Drog: Ruxolitinib
A ruxolitinib a janus kináz (JAK) gátló gyógyszer típusa. A ruxolitinibet szájon át (szájon át) kell bevenni.
Más nevek:
  • JAKAVI
Drog: Hidroxi-karbamid
A hidroxi-karbamid az antimetabolitnak nevezett gyógyszertípus. A hidroxi-karbamidot szájon át (szájon át) kell bevenni.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hematopoetikus őssejt-transzplantációra (HCT) beosztott betegek száma
Időkeret: 5 év
5 év
Az elérhető legjobb nem transzplantációs terápiákra (BAT) beosztott betegek száma
Időkeret: 5 év
5 év
Hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HCT) átesett betegek teljes túlélési aránya
Időkeret: 5 év
A tanulmány elosztásától a halálig vagy az utolsó követésig eltelt idő.
5 év
Az elérhető legjobb nem transzplantációs terápiában (BAT) részesülő betegek teljes túlélési aránya
Időkeret: 5 év
A tanulmány elosztásától a halálig vagy az utolsó követésig eltelt idő.
5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Medián változás a betegek globális változásairól szóló pontszámában (PGIC).
Időkeret: 0 és 36 hónap
-3-tól 3-ig terjedő tartomány. A pozitív szám egyenlő az életminőség növekedésével.
0 és 36 hónap
Medián változás az MPN tünetértékelési űrlap teljes tünetpontszámában (MPN-SAF TSS)
Időkeret: 0 és 36 hónap
Tartomány 0 és 10 között. A növekedés egyenlő a tünetek súlyosbodásával.
0 és 36 hónap
Medián változás a FACT-BMT kérdőívben
Időkeret: 0 és 36 hónap
Tartomány 1-től 4-ig. A növekedés egyenlő az életminőség növekedésével.
0 és 36 hónap
Hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HCT) átesett betegek betegségmentes túlélése
Időkeret: 5 év
A vizsgálati karon való kiosztástól a halálig/akut mieloid leukémia átalakulásig vagy az utolsó követésig eltelt idő.
5 év
Az elérhető legjobb nem transzplantációs terápiában (BAT) részesülő betegek betegségmentes túlélése
Időkeret: 5 év
A vizsgálati karon való kiosztástól a halálig/akut mieloid leukémia átalakulásig vagy az utolsó követésig eltelt idő.
5 év
Hematopoietikus őssejt-transzplantációban (HCT) részesülő betegek száma remisszióban (teljes és részleges)
Időkeret: 3 év
3 év
Azon betegek száma, akik az elérhető legjobb nem transzplantációs terápiát (BAT) kapják remisszióban (teljes és részleges)
Időkeret: 3 év
3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Health Network, Toronto

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. augusztus 5.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. augusztus 5.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. február 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. január 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 2.

Első közzététel (Tényleges)

2020. január 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 21.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 19-6362
  • ALLO-BAT (Egyéb azonosító: Princess Margaret Cancer Centre)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myelofibrosis

Klinikai vizsgálatok a Hematopoietikus őssejt transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Denmark

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel