Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av stamcellstransplantation kontra icke-transplanterade behandlingar vid högriskmyelofibros (ALLO-BAT)

2 juli 2026 uppdaterad av: University Health Network, Toronto

En patientpreferenskontrollerad studie av allogen hematopoetisk celltransplantation kontra bästa tillgängliga icke-transplanterade behandlingar hos patienter med högriskmyelofibros (ALLO-BAT-studie)

Syftet med denna forskningsstudie är att se hur effektiv hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT) jämförs med bästa tillgängliga icke-transplantationsterapier (BAT) hos patienter med högrisk myelofibros. Detta kommer att göras genom att be deltagarna att välja den behandling som de föredrar att få (HCT eller BAT) och sedan jämföra resultaten av deltagarna i båda behandlingsgrupperna.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det finns för närvarande lite information om vilka behandlingar som är bäst för patienter med myelofibros. Å ena sidan är hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT) potentiellt botande behandling men är förknippad med betydande risk för komplikationer relaterade till transplantatsvikt (de nya donatorcellerna växer inte ordentligt efter transplantationen), biverkningar som transplantat kontra värdsjukdom ( patientens celler attackerar de nya donatorcellerna), och risk för infektioner. Icke-transplanterade terapier som ruxolitinib ger effektiv symtomkontroll under några månader till några år, men är inte botande till sin natur. Som sådan kommer denna studie att jämföra effektiviteten av HCT med bästa tillgängliga icke-transplantationsterapier (BAT) hos patienter med högrisk myelofibros.

Detta är en observationsstudie, vilket innebär att deltagarna kommer att följas för att bedöma effekterna av deras behandling, men ingen intervention (behandlingar) kommer att ges som en del av denna studie.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

90

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G3
        • Cross Cancer Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H2Y9
        • Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med högrisk myelofibros inklusive prefibrotisk primär myelofibros (prefibrotisk primär myelofibros), öppen primär myelofibros, postpolycytemi myelofibros eller postessentiell trombocytemi myelofibros.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Rekryteringsdel:

  • Dokumenterad diagnos av prefibrotisk primär myelofibros (pre-fibrotisk PMF), öppen PMF, postpolycytemi MF (PPV-MF) eller postessentiell trombocytemi MF (PET-MF) bekräftad genom benmärgsbiopsi
  • Har testats eller har tillgängliga resultat för fenotypiska förarmutationer (JAK2/CALR/MPL) och mutationer med hög molekylär risk (HMR) med hjälp av en bred genpanel riktad mot myeloida maligniteter.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus 0-2
  • Kan ge informerat samtycke
  • Tillräcklig organfunktion
  • Givarsökning påbörjad eller patienten accepterar donatorsökning
  • Uppfyll definitionen/kriterierna för högrisk myelofibros

Tilldelning av studiearm:

  • Grad av fibros på benmärgsbiopsi tillgänglig enligt Världshälsoorganisationens (WHO) kriterier
  • Resultat tillgängliga för fenotypiska förarmutationer (JAK2/CALR/MPL) och målinriktade sekvenseringsresultat med användning av en bred myeloid malignitetspanel med ett minimalt krav på att inkludera resultat på mutationer med hög molekylär risk (HMR) såsom ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
  • ECOG-prestandastatus 0-2
  • Tillräcklig organfunktion
  • Information om givaresökning och givaretyp tillgänglig

Exklusions kriterier:

Rekryteringsdel:

  • Blaster i perifert blod eller benmärg ≥10 %
  • För patienter som redan tar ruxolitinib vid studiestart och uppfyller kriterierna för ruxolitinibsvikt
  • Tidigare omvandling till blastfas eller akut myeloid leukemi
  • Fick allogen stamcellstransplantation för myeloproliferativ neoplasm
  • Förekomst av en aktiv okontrollerad infektion
  • Hjärtinfarkt under de föregående 3 månaderna
  • Aktiv hepatit A, B eller C
  • Känt humant immunbristvirus (HIV) positivt
  • Historik av aktiv malignitet under de senaste 2 åren, förutom basalcellscancer eller skivepitelcancer i hud eller stadium 0 livmoderhalscancer
  • Varje psykiatrisk sjukdom eller sociala omständigheter eller betydande komorbida tillstånd som hindrar patienten från att fortsätta till allogen hematopoetisk celltransplantation.
  • Gravida eller ammande kvinnor

Tilldelning av studiearm:

  • Blaster i perifert blod eller benmärg ≥10 %
  • Uppfyll kriterierna för ruxolitinibsvikt
  • Förekomst av en aktiv okontrollerad infektion
  • Hjärtinfarkt under de föregående 3 månaderna
  • Aktiv hepatit A, B eller C
  • Känd HIV-positiv
  • Historik av aktiv malignitet under de senaste 2 åren, förutom basalcellscancer eller skivepitelcancer i hud eller stadium 0 livmoderhalscancer
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Varje psykiatrisk sjukdom eller sociala omständigheter eller betydande komorbida tillstånd som hindrar patienten från att fortsätta till allogen hematopoetisk celltransplantation.
  • Tid mellan registrering och tilldelning av studiearm >24 veckor

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT)
Standard of care hematopoetisk stamcellstransplantation med en matchad donator.
Biologisk: Hematopoetisk stamcellstransplantation
Intravenös infusion av hematopoetiska stamceller från en donator.
Bästa tillgängliga icke-transplantationsterapier (BAT)
Standardbehandling med ett janus kinas (JAK) hämmande läkemedel som kallas ruxolitinib eller behandling med ett antimetabolitläkemedel som kallas hydroxiurea.
Läkemedel: Ruxolitinib
Ruxolitinib är en typ av läkemedel som kallas en janus kinas (JAK) hämmare. Ruxolitinib tas oralt (genom munnen).
Andra namn:
  • JAKAVI
Läkemedel: Hydroxyurea
Hydroxyurea är en typ av läkemedel som kallas en antimetabolit. Hydroxyurea tas oralt (genom munnen).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter som tilldelats hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT)
Tidsram: 5 år
5 år
Antal patienter som tilldelats bästa tillgängliga icke-transplantationsterapier (BAT)
Tidsram: 5 år
5 år
Total överlevnad för patienter som får hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT)
Tidsram: 5 år
Tid från studietilldelning till dödsfall eller senaste uppföljning.
5 år
Total överlevnad för patienter som får bästa tillgängliga icke-transplantationsterapier (BAT)
Tidsram: 5 år
Tid från studietilldelning till dödsfall eller senaste uppföljning.
5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Medianförändring i Patient Global Impression of Change (PGIC) poäng
Tidsram: 0 och 36 månader
Spänner från -3 till 3. Positivt tal är lika med ökad livskvalitet.
0 och 36 månader
Medianändring i MPN-symptombedömningsformulärets totala symtompoäng (MPN-SAF TSS)
Tidsram: 0 och 36 månader
Intervall från 0 till 10. Ökning är lika med försämring av symtomen.
0 och 36 månader
Medianförändring i FACT-BMT enkät
Tidsram: 0 och 36 månader
Spänning från 1 till 4. Ökning är lika med ökad livskvalitet.
0 och 36 månader
Sjukdomsfri överlevnad för patienter som får hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT)
Tidsram: 5 år
Tid från allokering till studie arm till död/akut myeloid leukemi transformation eller sista uppföljning.
5 år
Sjukdomsfri överlevnad för patienter som får bästa tillgängliga icke-transplantationsterapier (BAT)
Tidsram: 5 år
Tid från allokering till studie arm till död/akut myeloid leukemi transformation eller sista uppföljning.
5 år
Antal patienter som får hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT) i remission (fullständig och partiell)
Tidsram: 3 år
3 år
Antal patienter som får bästa tillgängliga icke-transplantationsterapier (BAT) i remission (fullständig och partiell)
Tidsram: 3 år
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Utredare

  • Huvudutredare: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 augusti 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 januari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 januari 2020

Första postat (Faktisk)

3 januari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 19-6362
  • ALLO-BAT (Annan identifierare: Princess Margaret Cancer Centre)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera