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고위험 골수 섬유증에서 줄기세포 이식 대 비이식 치료법에 대한 연구 (ALLO-BAT)

2024년 3월 21일 업데이트: University Health Network, Toronto

고위험 골수 섬유증 환자의 동종이계 조혈 세포 이식과 가장 이용 가능한 비이식 치료법에 대한 환자 선호도 제어 연구(ALLO-BAT 연구)

이 연구의 목적은 고위험 골수 섬유증 환자에서 가장 효과적인 비이식 요법(BAT)과 비교하여 조혈 줄기 세포 이식(HCT)이 얼마나 효과적인지 확인하는 것입니다. 이는 참가자에게 선호하는 치료(HCT 또는 BAT)를 선택하도록 요청한 다음 두 치료 그룹 참가자의 결과를 비교함으로써 수행됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

현재 골수 섬유증 환자에게 어떤 치료법이 가장 좋은지에 대한 정보는 거의 없습니다. 한편으로, 조혈 줄기 세포 이식(HCT)은 잠재적으로 완치적 치료법이지만 이식 실패(이식 후 새로운 기증자 세포가 제대로 성장하지 않음), 이식편대숙주병과 같은 부작용과 관련된 합병증의 상당한 위험과 관련이 있습니다. 환자의 세포가 새로운 기증자 세포를 공격함) 감염의 위험이 있습니다. 룩솔리티닙과 같은 비이식 요법은 몇 달에서 몇 년 동안 효과적인 증상 조절을 제공하지만 본질적으로 완치되지는 않습니다. 이와 같이, 이 연구는 고위험 골수 섬유증 환자에서 HCT와 가장 이용 가능한 비이식 요법(BAT)의 효과를 비교할 것입니다.

이것은 관찰 연구입니다. 즉, 참가자가 치료 효과를 평가하기 위해 추적되지만 이 연구의 일부로 개입(치료)은 제공되지 않습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

90

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N4N2
        • 모병
        • Tom Baker Cancer Centre
        • 연락하다:
          • Sonia Cerquozzi, M.D.
          • 전화번호: 403-944-5948
        • 수석 연구원:
          • Sonia Cerquozzi, M.D.
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G2G3
        • 아직 모집하지 않음
        • Cross Cancer Institute
        • 연락하다:
          • Elena Liew, M.D.
          • 전화번호: 780-417-1584
        • 수석 연구원:
          • Elena Liew, M.D.
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6E1M7
        • 아직 모집하지 않음
        • St. Paul's Hospital
        • 연락하다:
          • Lynda Foltz, M.D.
          • 전화번호: 64986 604-682-2344
        • 수석 연구원:
          • Lynda Foltz, M.D.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H2Y9
        • 아직 모집하지 않음
        • Nova Scotia Health Authority
        • 연락하다:
          • Mahmoud Elsawy, M.D.
          • 전화번호: 902-473-7006
        • 수석 연구원:
          • Mahmoud Elsawy, M.D.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G2M9
        • 모병
        • Princess Margaret Cancer Centre
        • 연락하다:
          • Vikas Gupta, M.D.
          • 전화번호: 416-946-2885
        • 수석 연구원:
          • Vikas Gupta, M.D.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

섬유화 전 원발성 골수섬유화증(섬유화 전 원발성 골수섬유화증), 명백한 원발성 골수섬유화증, 다혈구증가증 후 골수섬유화증 또는 본태혈소판증가후 골수섬유화증을 포함한 고위험 골수섬유증 환자.

설명

포함 기준:

채용 파트:

  • 골수 생검으로 확인된 섬유화 전 원발성 골수섬유화증(섬유화 전 PMF), 명백한 PMF, 적혈구증가증후 MF(PPV-MF) 또는 본태혈소판증가증후 MF(PET-MF)의 문서화된 진단
  • 광범위한 골수 악성 종양 표적 유전자 패널을 사용하여 표현형 드라이버 돌연변이(JAK2/CALR/MPL) 및 고분자 위험(HMR) 돌연변이에 대해 테스트를 받았거나 결과가 있습니다.
  • 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 0-2
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있음
  • 적절한 장기 기능
  • 기증자 검색 시작 또는 환자가 기증자 검색에 동의함
  • 고위험 골수 섬유증의 정의/기준 충족

연구 부문 할당:

  • 세계보건기구(WHO) 기준에 따라 이용 가능한 골수 생검의 섬유증 등급
  • ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/와 같은 고분자 위험(HMR) 돌연변이에 대한 결과를 포함하기 위한 최소한의 요구 사항으로 광범위한 골수성 악성종양 패널을 사용하여 표현형 드라이버 돌연변이(JAK2/CALR/MPL) 및 표적 시퀀싱 결과에 사용할 수 있는 결과 U2AF1/TP53
  • ECOG 수행 상태 0-2
  • 적절한 장기 기능
  • 기증자 검색 및 기증자 유형에 대한 정보 제공

제외 기준:

채용 파트:

  • 말초 혈액 또는 골수 ≥10%의 모세포
  • 연구 시작 시 이미 룩솔리티닙을 사용 중이고 룩솔리티닙 실패 기준을 충족하는 환자의 경우
  • 모세포 또는 급성 골수성 백혈병으로의 이전 병력
  • 골수증식종양 동종줄기세포이식
  • 활성 통제되지 않은 감염의 존재
  • 최근 3개월 이내의 심근경색
  • 활동성 A, B 또는 C형 간염
  • 알려진 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성
  • 피부의 기저 세포 암종 또는 편평 세포 암종 또는 0기 자궁경부암을 제외한 지난 2년 동안 활동성 악성 종양의 병력
  • 환자가 동종 조혈 세포 이식을 진행하는 것을 방해하는 모든 정신 질환 또는 사회적 상황 또는 중대한 동반이환 상태.
  • 임산부 또는 모유 수유 중인 여성

연구 부문 할당:

  • 말초 혈액 또는 골수 ≥10%의 모세포
  • 룩솔리티닙 실패 기준 충족
  • 활성 통제되지 않은 감염의 존재
  • 최근 3개월 이내의 심근경색
  • 활동성 A, B 또는 C형 간염
  • 알려진 HIV 양성
  • 피부의 기저 세포 암종 또는 편평 세포 암종 또는 0기 자궁경부암을 제외한 지난 2년 동안 활동성 악성 종양의 병력
  • 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
  • 환자가 동종 조혈 세포 이식을 진행하는 것을 방해하는 모든 정신 질환 또는 사회적 상황 또는 중대한 동반이환 상태.
  • 등록과 연구 부문 할당 사이의 시간 >24주

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
조혈모세포이식(HCT)
일치하는 공여자를 통한 치료 표준 조혈 줄기 세포 이식.
생물학적: 조혈모세포이식
기증자로부터 조혈모세포를 정맥주입합니다.
가장 이용 가능한 비이식 요법(BAT)
Ruxolitinib이라고 하는 JAK(야누스 키나아제) 억제제 약물을 사용한 치료 표준 치료 또는 hydroxyurea라고 하는 항대사 약물을 사용한 치료.
의약품: 룩소리티닙
Ruxolitinib은 janus kinase (JAK) 억제제라고 불리는 약물의 일종입니다. Ruxolitinib은 경구(경구)로 복용합니다.
다른 이름들:
  • 자카비
의약품: 수산화요소
Hydroxyurea는 항대사제라고 불리는 약물의 일종입니다. Hydroxyurea는 구두로(입으로) 복용합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
조혈모세포이식(HCT)에 할당된 환자 수
기간: 5 년
5 년
가장 이용 가능한 비이식 요법(BAT)에 할당된 환자 수
기간: 5 년
5 년
조혈모세포이식(HCT)을 받은 환자의 전체 생존율
기간: 5 년
연구 할당에서 사망 또는 마지막 후속 조치까지의 시간.
5 년
이용 가능한 최상의 비이식 요법(BAT)을 받은 환자의 전체 생존율
기간: 5 년
연구 할당에서 사망 또는 마지막 후속 조치까지의 시간.
5 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PGIC(Patient Global Impression of Change) 점수의 중앙값 변화
기간: 0~36개월
범위는 -3에서 3까지입니다. 양수는 삶의 질 향상과 같습니다.
0~36개월
MPN 증상 평가 양식 총 증상 점수(MPN-SAF TSS)의 중앙값 변화
기간: 0~36개월
범위는 0에서 10까지입니다. 증가는 증상의 악화와 같습니다.
0~36개월
FACT-BMT 설문지의 중앙값 변화
기간: 0~36개월
범위는 1에서 4까지입니다. 증가는 삶의 질 증가와 같습니다.
0~36개월
조혈모세포이식(HCT)을 받은 환자의 무질병 생존
기간: 5 년
연구 부문 할당부터 사망/급성 골수성 백혈병 전환 또는 마지막 후속 조치까지의 시간.
5 년
이용 가능한 최상의 비이식 요법(BAT)을 받는 환자의 무질병 생존
기간: 5 년
연구 부문 할당부터 사망/급성 골수성 백혈병 전환 또는 마지막 후속 조치까지의 시간.
5 년
관해(완전 및 부분) 상태에서 조혈모세포이식(HCT)을 받은 환자 수
기간: 3 년
3 년
관해(완전 및 부분) 상태에서 이용 가능한 최상의 비이식 요법(BAT)을 받은 환자 수
기간: 3 년
3 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University Health Network, Toronto

수사관

  • 수석 연구원: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 8월 5일

기본 완료 (추정된)

2025년 8월 5일

연구 완료 (추정된)

2026년 2월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 1월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 1월 2일

처음 게시됨 (실제)

2020년 1월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 21일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 19-6362
  • ALLO-BAT (기타 식별자: Princess Margaret Cancer Centre)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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