Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van stamceltransplantatie versus niet-transplantatietherapieën bij risicovolle myelofibrose (ALLO-BAT)

2 juli 2026 bijgewerkt door: University Health Network, Toronto

Een door patiëntvoorkeuren gecontroleerd onderzoek naar allogene hematopoëtische celtransplantatie versus de best beschikbare niet-transplantatietherapieën bij patiënten met risicovolle myelofibrose (ALLO-BAT-onderzoek)

Het doel van dit onderzoek is om te zien hoe effectieve hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) wordt vergeleken met de best beschikbare niet-transplantatietherapieën (BAT) bij patiënten met myelofibrose met een hoog risico. Dit wordt gedaan door de deelnemers te vragen de behandeling te kiezen die ze het liefst willen ontvangen (HCT of BAT) en vervolgens de uitkomsten van de deelnemers in beide behandelgroepen te vergelijken.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er is momenteel weinig informatie over welke behandelingen het beste zijn voor patiënten met myelofibrose. Aan de ene kant is hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) een potentieel curatieve behandeling, maar gaat gepaard met een aanzienlijk risico op complicaties gerelateerd aan transplantaatfalen (de nieuwe donorcellen groeien niet goed na de transplantatie), bijwerkingen zoals graft-versus-hostziekte ( de cellen van de patiënt vallen de nieuwe donorcellen aan) en het risico op infecties. Niet-transplantatietherapieën zoals ruxolitinib zorgen voor een effectieve symptoomcontrole gedurende enkele maanden tot enkele jaren, maar zijn niet curatief van aard. Als zodanig zal deze studie de effectiviteit van HCT vergelijken met de best beschikbare niet-transplantatietherapieën (BAT) bij patiënten met myelofibrose met een hoog risico.

Dit is een observationele studie, wat inhoudt dat deelnemers worden gevolgd om de effecten van hun behandeling te beoordelen, maar dat er geen interventie (behandelingen) worden gegeven als onderdeel van deze studie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

90

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G3
        • Cross Cancer Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6E1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H2Y9
        • Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met een hoog risico op myelofibrose, waaronder prefibrotische primaire myelofibrose (prefibrotische primaire myelofibrose), openlijke primaire myelofibrose, post-polycytemie myelofibrose of post-essentiële trombocytemie myelofibrose.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Wervingsdeel:

  • Gedocumenteerde diagnose van prefibrotische primaire myelofibrose (prefibrotische PMF), openlijke PMF, post-polycythemie MF (PPV-MF) of post-essentiële trombocytemie MF (PET-MF) bevestigd door beenmergbiopsie
  • Zijn getest of hebben resultaten beschikbaar voor fenotypische driver-mutaties (JAK2/CALR/MPL) en mutaties met een hoog moleculair risico (HMR) met behulp van een breed op myeloïde maligniteiten gericht genenpanel.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus 0-2
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven
  • Voldoende orgaanfunctie
  • Het zoeken naar een donor is gestart of de patiënt stemt in met het zoeken naar een donor
  • Voldoen aan de definitie/criteria voor myelofibrose met een hoog risico

Studie arm toewijzing:

  • Graad van fibrose op beenmergbiopsie beschikbaar volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO).
  • Resultaten beschikbaar voor fenotypische driver-mutaties (JAK2/CALR/MPL) en gerichte sequentieresultaten met behulp van een breed myeloïde maligniteitspanel met een minimale vereiste om resultaten op te nemen voor mutaties met een hoog moleculair risico (HMR) zoals ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
  • ECOG-prestatiestatus 0-2
  • Voldoende orgaanfunctie
  • Informatie over het zoeken naar donoren en het type donor beschikbaar

Uitsluitingscriteria:

Wervingsdeel:

  • Ontploffingen in perifeer bloed of beenmerg ≥10%
  • Voor patiënten die al ruxolitinib gebruiken bij aanvang van het onderzoek en die voldoen aan de criteria voor falen van ruxolitinib
  • Voorgeschiedenis van transformatie naar blastaire fase of acute myeloïde leukemie
  • Allogene stamceltransplantatie ontvangen voor myeloproliferatief neoplasma
  • Aanwezigheid van een actieve ongecontroleerde infectie
  • Myocardinfarct in de voorgaande 3 maanden
  • Actieve hepatitis A, B of C
  • Bekend humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positief
  • Voorgeschiedenis van actieve maligniteit in de afgelopen 2 jaar, behalve basaalcelcarcinoom of plaveiselcelcarcinoom van de huid of stadium 0 baarmoederhalskanker
  • Elke psychiatrische ziekte of sociale omstandigheden of significante comorbide aandoeningen die voorkomen dat de patiënt overgaat tot allogene hematopoëtische celtransplantatie.
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven

Studie arm toewijzing:

  • Ontploffingen in perifeer bloed of beenmerg ≥10%
  • Voldoen aan de criteria voor falen van ruxolitinib
  • Aanwezigheid van een actieve ongecontroleerde infectie
  • Myocardinfarct in de voorgaande 3 maanden
  • Actieve hepatitis A, B of C
  • Bekend hiv-positief
  • Voorgeschiedenis van actieve maligniteit in de afgelopen 2 jaar, behalve basaalcelcarcinoom of plaveiselcelcarcinoom van de huid of stadium 0 baarmoederhalskanker
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  • Elke psychiatrische ziekte of sociale omstandigheden of significante comorbide aandoeningen die voorkomen dat de patiënt overgaat tot allogene hematopoëtische celtransplantatie.
  • Tijd tussen aanmelding en toewijzing studiearm >24 weken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT)
Standaard hematopoëtische stamceltransplantatie met een gematchte donor.
Biologisch: Hematopoëtische stamceltransplantatie
Intraveneuze infusie van hematopoietische stamcellen van een donor.
Beste beschikbare niet-transplantatietherapieën (BBT)
Standaardbehandeling met een januskinase (JAK)-remmer genaamd ruxolitinib of behandeling met een antimetabolietmedicijn genaamd hydroxyurea.
Geneesmiddel: Ruxolitinib
Ruxolitinib is een type geneesmiddel dat een januskinase (JAK)-remmer wordt genoemd. Ruxolitinib wordt oraal (via de mond) ingenomen.
Andere namen:
  • JAKAVI
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Hydroxyurea is een soort medicijn dat een antimetaboliet wordt genoemd. Hydroxyurea wordt oraal (via de mond) ingenomen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten toegewezen aan hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT)
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Aantal patiënten toegewezen aan de beste beschikbare niet-transplantatietherapieën (BAT)
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Algehele overlevingskans van patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) ondergaan
Tijdsspanne: 5 jaar
Tijd vanaf studietoewijzing tot overlijden of laatste follow-up.
5 jaar
Algehele overlevingskans van patiënten die de best beschikbare niet-transplantatietherapieën (BAT) krijgen
Tijdsspanne: 5 jaar
Tijd vanaf studietoewijzing tot overlijden of laatste follow-up.
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mediane verandering in de Global Impression of Change (PGIC)-score van de patiënt
Tijdsspanne: 0 en 36 maanden
Bereik van -3 tot 3. Positief getal is gelijk aan toename van kwaliteit van leven.
0 en 36 maanden
Mediane verandering in MPN Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MPN-SAF TSS)
Tijdsspanne: 0 en 36 maanden
Bereik van 0 tot 10. Toename is gelijk aan verslechtering van de symptomen.
0 en 36 maanden
Mediane verandering in FACT-BMT-vragenlijst
Tijdsspanne: 0 en 36 maanden
Bereik van 1 tot 4. Toename is gelijk aan toename van kwaliteit van leven.
0 en 36 maanden
Ziektevrije overleving van patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) ondergaan
Tijdsspanne: 5 jaar
Tijd vanaf toewijzing aan onderzoeksarm tot overlijden/transformatie acute myeloïde leukemie of laatste follow-up.
5 jaar
Ziektevrije overleving van patiënten die de best beschikbare niet-transplantatietherapieën (BAT) krijgen
Tijdsspanne: 5 jaar
Tijd vanaf toewijzing aan onderzoeksarm tot overlijden/transformatie acute myeloïde leukemie of laatste follow-up.
5 jaar
Aantal patiënten dat hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) in remissie krijgt (volledig en gedeeltelijk)
Tijdsspanne: 3 jaar
3 jaar
Aantal patiënten dat de best beschikbare niet-transplantatietherapieën (BAT) krijgt in remissie (volledig en gedeeltelijk)
Tijdsspanne: 3 jaar
3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 augustus 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 19-6362
  • ALLO-BAT (Andere identificatie: Princess Margaret Cancer Centre)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren