Estudio de trasplante de células madre frente a terapias sin trasplante en mielofibrosis de alto riesgo (ALLO-BAT)
2 de julio de 2026 actualizado por: University Health Network, Toronto
Un estudio controlado por las preferencias del paciente sobre el trasplante alogénico de células hematopoyéticas frente a las mejores terapias disponibles sin trasplante en pacientes con mielofibrosis de alto riesgo (estudio ALLO-BAT)
El propósito de este estudio de investigación es ver qué tan efectivo se compara el trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT, por sus siglas en inglés) con las mejores terapias sin trasplante (BAT, por sus siglas en inglés) disponibles en pacientes con mielofibrosis de alto riesgo.
Esto se hará pidiendo a los participantes que elijan el tratamiento que prefieren recibir (HCT o BAT) y luego comparando los resultados de los participantes en ambos grupos de tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Actualmente hay poca información sobre qué tratamientos son mejores para los pacientes con mielofibrosis. Por un lado, el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCH) es un tratamiento potencialmente curativo, pero se asocia con un riesgo significativo de complicaciones relacionadas con el fracaso del injerto (las nuevas células del donante no crecen adecuadamente después del trasplante), efectos secundarios como la enfermedad de injerto contra huésped ( las células del paciente atacan a las nuevas células del donante) y el riesgo de infecciones. Las terapias sin trasplante, como el ruxolitinib, proporcionan un control eficaz de los síntomas durante algunos meses o algunos años, pero no son curativas por naturaleza. Como tal, este estudio comparará la efectividad de HCT versus las mejores terapias sin trasplante (BAT) disponibles en pacientes con mielofibrosis de alto riesgo.
Este es un estudio observacional, lo que significa que se hará un seguimiento de los participantes para evaluar los efectos de su tratamiento, pero no se administrarán intervenciones (tratamientos) como parte de este estudio.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
90
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N4N2
- Tom Baker Cancer Centre
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G2G3
- Cross Cancer Institute
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6E1M7
- St. Paul's Hospital
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H2Y9
- Nova Scotia Health Authority
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con mielofibrosis de alto riesgo, incluida la mielofibrosis primaria prefibrótica (mielofibrosis primaria prefibrótica), mielofibrosis primaria manifiesta, mielofibrosis pospolicitemia o mielofibrosis postrombocitemia esencial.
Descripción
Criterios de inclusión:
Parte de Reclutamiento:
- Diagnóstico documentado de mielofibrosis primaria prefibrótica (PMF prefibrótica), FMP manifiesta, MF pospolicitemia (PPV-MF) o MF postrombocitemia esencial (PET-MF) confirmada por biopsia de médula ósea
- Han sido probados o tienen resultados disponibles para mutaciones de impulsores fenotípicos (JAK2/CALR/MPL) y mutaciones de alto riesgo molecular (HMR) utilizando un amplio panel de genes dirigidos a tumores malignos mieloides.
- Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0-2
- Capaz de proporcionar consentimiento informado
- Función adecuada del órgano
- Búsqueda de donantes iniciada o el paciente está de acuerdo con la búsqueda de donantes
- Cumplir con la definición/criterios de mielofibrosis de alto riesgo
Asignación del brazo de estudio:
- Grado de fibrosis en biopsia de médula ósea disponible según los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
- Resultados disponibles para mutaciones impulsoras fenotípicas (JAK2/CALR/MPL) y resultados de secuenciación dirigida utilizando un amplio panel de neoplasias malignas mieloides con un requisito mínimo para incluir resultados de mutaciones de alto riesgo molecular (HMR) como ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
- Estado funcional ECOG 0-2
- Función adecuada del órgano
- Información sobre búsqueda de donantes y tipo de donante disponible
Criterio de exclusión:
Parte de Reclutamiento:
- Blastos en sangre periférica o médula ósea ≥10%
- Para pacientes que ya reciben ruxolitinib al ingresar al estudio y cumplen los criterios de fracaso de ruxolitinib
- Historia previa de transformación a fase blástica o leucemia mieloide aguda
- Recibió un alotrasplante de células madre por neoplasia mieloproliferativa
- Presencia de una infección activa no controlada
- Infarto de miocardio en los 3 meses anteriores
- Hepatitis A, B o C activa
- Se sabe que el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) es positivo
- Antecedentes de malignidad activa en los 2 años anteriores, excepto carcinoma de células basales o carcinoma de células escamosas de piel o cáncer de cuello uterino en estadio 0
- Cualquier enfermedad psiquiátrica o circunstancias sociales o condiciones comórbidas significativas que impidan que el paciente proceda a un alotrasplante de células hematopoyéticas.
- Mujeres embarazadas o lactantes
Asignación del brazo de estudio:
- Blastos en sangre periférica o médula ósea ≥10%
- Cumplir con los criterios de fracaso de ruxolitinib
- Presencia de una infección activa no controlada
- Infarto de miocardio en los 3 meses anteriores
- Hepatitis A, B o C activa
- VIH positivo conocido
- Antecedentes de malignidad activa en los 2 años anteriores, excepto carcinoma de células basales o carcinoma de células escamosas de piel o cáncer de cuello uterino en estadio 0
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Cualquier enfermedad psiquiátrica o circunstancias sociales o condiciones comórbidas significativas que impidan que el paciente proceda a un alotrasplante de células hematopoyéticas.
- Tiempo entre el registro y la asignación del brazo de estudio >24 semanas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT)
Trasplante estándar de células madre hematopoyéticas con un donante compatible.
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Infusión intravenosa de células madre hematopoyéticas de un donante.
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Las mejores terapias sin trasplante disponibles (BAT)
Tratamiento de atención estándar con un fármaco inhibidor de la cinasa janus (JAK) llamado ruxolitinib o tratamiento con un fármaco antimetabolito llamado hidroxiurea.
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El ruxolitinib es un tipo de fármaco llamado inhibidor de la cinasa de janus (JAK).
El ruxolitinib se toma por vía oral (por la boca).
Otros nombres:
La hidroxiurea es un tipo de medicamento llamado antimetabolito.
La hidroxiurea se toma por vía oral (por la boca).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes asignados a trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT)
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Número de pacientes asignados a las mejores terapias disponibles sin trasplante (BAT)
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Tasa de supervivencia general de los pacientes que reciben un trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT)
Periodo de tiempo: 5 años
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Tiempo desde la asignación al estudio hasta la muerte o el último seguimiento.
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5 años
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Tasa de supervivencia general de los pacientes que reciben las mejores terapias disponibles sin trasplante (BAT)
Periodo de tiempo: 5 años
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Tiempo desde la asignación al estudio hasta la muerte o el último seguimiento.
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5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio medio en la puntuación de la Impresión global del cambio del paciente (PGIC)
Periodo de tiempo: 0 y 36 meses
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Rango de -3 a 3. Número positivo es igual a aumento en la calidad de vida.
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0 y 36 meses
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Cambio medio en la puntuación total de síntomas del formulario de evaluación de síntomas de MPN (MPN-SAF TSS)
Periodo de tiempo: 0 y 36 meses
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Rango de 0 a 10. Aumento equivale a empeoramiento de los síntomas.
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0 y 36 meses
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Cambio mediano en el cuestionario FACT-BMT
Periodo de tiempo: 0 y 36 meses
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Rango de 1 a 4. Aumento es igual a aumento en la calidad de vida.
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0 y 36 meses
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Supervivencia libre de enfermedad de pacientes que reciben trasplante de células madre hematopoyéticas (TCH)
Periodo de tiempo: 5 años
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Tiempo desde la asignación al brazo de estudio hasta la muerte/transformación por leucemia mieloide aguda o último seguimiento.
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5 años
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Supervivencia libre de enfermedad de los pacientes que reciben las mejores terapias disponibles sin trasplante (BAT)
Periodo de tiempo: 5 años
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Tiempo desde la asignación al brazo de estudio hasta la muerte/transformación por leucemia mieloide aguda o último seguimiento.
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5 años
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Número de pacientes que reciben trasplante de células madre hematopoyéticas (TCH) en remisión (completa y parcial)
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Número de pacientes que reciben las mejores terapias disponibles sin trasplante (BAT) en remisión (completa y parcial)
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de agosto de 2020
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de enero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de enero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
3 de enero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Trastornos mieloproliferativos
- Neoplasias Hematológicas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Mielofibrosis primaria
- Neoplasias de la Médula Ósea
- Químicos orgánicos
- Terapéutica
- Procedimientos quirúrgicos, operativo
- Trasplante
- Amidas
- Trasplante de células
- Terapia basada en células y tejidos
- Terapia biológica
- Urea
- Hidroxiurea
- Trasplante de células madre
- ruxolitinib
Otros números de identificación del estudio
- 19-6362
- ALLO-BAT (Otro identificador: Princess Margaret Cancer Centre)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .