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Studio del trapianto di cellule staminali rispetto alle terapie non trapiantate nella mielofibrosi ad alto rischio (ALLO-BAT)

22 gennaio 2026 aggiornato da: University Health Network, Toronto

Uno studio controllato dalle preferenze del paziente sul trapianto allogenico di cellule ematopoietiche rispetto alle migliori terapie non trapiantate disponibili in pazienti con mielofibrosi ad alto rischio (studio ALLO-BAT)

Lo scopo di questo studio di ricerca è vedere quanto sia efficace il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) rispetto alle migliori terapie non trapiantate disponibili (BAT) nei pazienti con mielofibrosi ad alto rischio. Ciò verrà fatto chiedendo ai partecipanti di scegliere il trattamento che preferiscono ricevere (HCT o BAT) e quindi confrontando i risultati dei partecipanti in entrambi i gruppi di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Al momento ci sono poche informazioni su quali trattamenti siano i migliori per i pazienti con mielofibrosi. Da un lato, il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HCT) è un trattamento potenzialmente curativo ma è associato a un rischio significativo di complicanze legate al fallimento del trapianto (le nuove cellule del donatore non crescono correttamente dopo il trapianto), effetti collaterali come la malattia del trapianto contro l'ospite ( le cellule del paziente attaccano le nuove cellule del donatore) e il rischio di infezioni. Le terapie non trapiantate come ruxolitinib forniscono un controllo efficace dei sintomi da pochi mesi a pochi anni, ma non sono di natura curativa. Pertanto, questo studio confronterà l'efficacia dell'HCT rispetto alle migliori terapie non trapiantate disponibili (BAT) in pazienti con mielofibrosi ad alto rischio.

Questo è uno studio osservazionale, il che significa che i partecipanti saranno seguiti per valutare gli effetti del loro trattamento, ma non verrà fornito alcun intervento (trattamento) come parte di questo studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

90

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G3
        • Cross Cancer Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6E1M7
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H2Y9
        • Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con mielofibrosi ad alto rischio inclusa mielofibrosi primaria pre-fibrotica (mielofibrosi primaria pre-fibrotica), mielofibrosi primaria conclamata, mielofibrosi post-policitemia o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Reclutamento Parte:

  • Diagnosi documentata di mielofibrosi primaria pre-fibrotica (PMF pre-fibrotica), PMF conclamata, MF post-policitemia (PPV-MF) o trombocitemia post-essenziale MF (PET-MF) confermata dalla biopsia del midollo osseo
  • Sono stati testati o sono disponibili risultati per mutazioni del driver fenotipico (JAK2 / CALR / MPL) e mutazioni ad alto rischio molecolare (HMR) utilizzando un ampio pannello genico mirato alle neoplasie mieloidi.
  • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
  • In grado di fornire il consenso informato
  • Adeguata funzionalità degli organi
  • La ricerca del donatore è iniziata o il paziente è d'accordo con la ricerca del donatore
  • Soddisfare la definizione/criteri per la mielofibrosi ad alto rischio

Assegnazione del braccio dello studio:

  • Grado di fibrosi alla biopsia del midollo osseo disponibile secondo i criteri dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS).
  • Risultati disponibili per mutazioni driver fenotipiche (JAK2/CALR/MPL) e risultati di sequenziamento mirato utilizzando un ampio pannello di malignità mieloide con un requisito minimo per includere risultati su mutazioni ad alto rischio molecolare (HMR) come ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
  • Performance status ECOG 0-2
  • Adeguata funzionalità degli organi
  • Sono disponibili informazioni sulla ricerca del donatore e sul tipo di donatore

Criteri di esclusione:

Reclutamento Parte:

  • Blasti nel sangue periferico o nel midollo osseo ≥10%
  • Per i pazienti già in trattamento con ruxolitinib all'ingresso nello studio e che soddisfano i criteri di fallimento di ruxolitinib
  • Storia precedente di trasformazione in fase blastica o leucemia mieloide acuta
  • Ricevuto trapianto di cellule staminali allogeniche per neoplasia mieloproliferativa
  • Presenza di un'infezione attiva non controllata
  • Infarto del miocardio nei 3 mesi precedenti
  • Epatite attiva A, B o C
  • Virus dell'immunodeficienza umana noto (HIV) positivo
  • Storia di tumore maligno attivo nei 2 anni precedenti, ad eccezione del carcinoma basocellulare o del carcinoma a cellule squamose della pelle o del carcinoma cervicale allo stadio 0
  • Qualsiasi malattia psichiatrica o circostanza sociale o condizioni di comorbilità significative che impediranno al paziente di procedere al trapianto allogenico di cellule ematopoietiche.
  • Donne incinte o che allattano

Assegnazione del braccio dello studio:

  • Blasti nel sangue periferico o nel midollo osseo ≥10%
  • Soddisfare i criteri di fallimento di ruxolitinib
  • Presenza di un'infezione attiva non controllata
  • Infarto del miocardio nei 3 mesi precedenti
  • Epatite attiva A, B o C
  • HIV positivo noto
  • Storia di tumore maligno attivo nei 2 anni precedenti, ad eccezione del carcinoma basocellulare o del carcinoma a cellule squamose della pelle o del carcinoma cervicale allo stadio 0
  • Donne incinte o che allattano
  • Qualsiasi malattia psichiatrica o circostanza sociale o condizioni di comorbilità significative che impediranno al paziente di procedere al trapianto allogenico di cellule ematopoietiche.
  • Tempo tra la registrazione e l'assegnazione del braccio di studio > 24 settimane

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Trapianto di cellule staminali emopoietiche (HCT)
Trapianto di cellule staminali emopoietiche standard di cura con un donatore compatibile.
Biologico: Trapianto di cellule staminali emopoietiche
Infusione endovenosa di cellule staminali ematopoietiche da un donatore.
Migliori terapie disponibili senza trapianto (BAT)
Trattamento standard di cura con un farmaco inibitore della janus chinasi (JAK) chiamato ruxolitinib o trattamento con un farmaco antimetabolita chiamato idrossiurea.
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib è un tipo di farmaco chiamato inibitore della janus chinasi (JAK). Ruxolitinib viene assunto per via orale (per via orale).
Altri nomi:
  • JAKAVI
Droga: Idrossiurea
L'idrossiurea è un tipo di farmaco chiamato antimetabolita. L'idrossiurea viene assunta per via orale (per via orale).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti destinati al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT)
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Numero di pazienti assegnati alle migliori terapie non trapiantate disponibili (BAT)
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Tasso di sopravvivenza globale dei pazienti che ricevono trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT)
Lasso di tempo: 5 anni
Tempo dall'assegnazione dello studio al decesso o all'ultimo follow-up.
5 anni
Tasso di sopravvivenza globale dei pazienti che ricevono le migliori terapie non trapiantate disponibili (BAT)
Lasso di tempo: 5 anni
Tempo dall'assegnazione dello studio al decesso o all'ultimo follow-up.
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione mediana del punteggio PGIC (Patient Global Impression of Change).
Lasso di tempo: 0 e 36 mesi
Intervallo da -3 a 3. Un numero positivo equivale a un aumento della qualità della vita.
0 e 36 mesi
Variazione mediana del punteggio totale dei sintomi del modulo di valutazione dei sintomi MPN (MPN-SAF TSS)
Lasso di tempo: 0 e 36 mesi
Intervallo da 0 a 10. L'aumento equivale al peggioramento dei sintomi.
0 e 36 mesi
Variazione mediana nel questionario FACT-BMT
Lasso di tempo: 0 e 36 mesi
Intervallo da 1 a 4. L'aumento equivale all'aumento della qualità della vita.
0 e 36 mesi
Sopravvivenza libera da malattia dei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche (HCT)
Lasso di tempo: 5 anni
Tempo dall'assegnazione al braccio dello studio fino alla morte/trasformazione da leucemia mieloide acuta o ultimo follow-up.
5 anni
Sopravvivenza libera da malattia dei pazienti che ricevono le migliori terapie non trapiantate disponibili (BAT)
Lasso di tempo: 5 anni
Tempo dall'assegnazione al braccio dello studio fino alla morte/trasformazione da leucemia mieloide acuta o ultimo follow-up.
5 anni
Numero di pazienti che ricevono trapianto di cellule staminali emopoietiche (HCT) in remissione (completa e parziale)
Lasso di tempo: 3 anni
3 anni
Numero di pazienti che ricevono le migliori terapie non trapiantate disponibili (BAT) in remissione (completa e parziale)
Lasso di tempo: 3 anni
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Investigatori

  • Investigatore principale: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 agosto 2020

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

3 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 19-6362
  • ALLO-BAT (Altro identificatore: Princess Margaret Cancer Centre)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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