Badanie przeszczepu komórek macierzystych w porównaniu z terapiami niezwiązanymi z przeszczepami w zwłóknieniu szpiku wysokiego ryzyka (ALLO-BAT)
22 stycznia 2026 zaktualizowane przez: University Health Network, Toronto
Kontrolowane preferencje pacjentów badanie przeszczepu allogenicznych komórek krwiotwórczych w porównaniu z najlepszymi dostępnymi terapiami niezwiązanymi z przeszczepami u pacjentów z zwłóknieniem szpiku wysokiego ryzyka (badanie ALLO-BAT)
Celem tego badania jest porównanie skuteczności przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT) z najlepszymi dostępnymi terapiami nietransplantacyjnymi (BAT) u pacjentów z zwłóknieniem szpiku wysokiego ryzyka.
Zostanie to zrobione poprzez poproszenie uczestników o wybranie leczenia, które preferują (HCT lub BAT), a następnie porównanie wyników uczestników w obu grupach terapeutycznych.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Obecnie niewiele jest informacji na temat tego, które metody leczenia są najlepsze dla pacjentów z zwłóknieniem szpiku. Z jednej strony przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT) jest leczeniem potencjalnie leczniczym, ale wiąże się ze znacznym ryzykiem powikłań związanych z niepowodzeniem przeszczepu (komórki nowego dawcy nie rosną prawidłowo po przeszczepie), działaniami niepożądanymi, takimi jak choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi ( komórki pacjenta atakują komórki nowego dawcy) oraz ryzyko infekcji. Terapie niezwiązane z przeszczepami, takie jak ruksolitynib, zapewniają skuteczną kontrolę objawów przez kilka miesięcy do kilku lat, ale nie mają charakteru leczniczego. W związku z tym niniejsze badanie porówna skuteczność HCT z najlepszymi dostępnymi terapiami nietransplantacyjnymi (BAT) u pacjentów z zwłóknieniem szpiku wysokiego ryzyka.
Jest to badanie obserwacyjne, co oznacza, że uczestnicy będą obserwowani w celu oceny efektów ich leczenia, ale w ramach tego badania nie zostaną zastosowane żadne interwencje (leczenia).
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
90
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N4N2
- Tom Baker Cancer Centre
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G3
- Cross Cancer Institute
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E1M7
- St. Paul's Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H2Y9
- Nova Scotia Health Authority
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z włóknieniem szpiku wysokiego ryzyka, w tym pierwotnym włóknieniem szpiku przed włóknieniem (pierwotne włóknienie szpiku przed włóknieniem), jawnym pierwotnym włóknieniem szpiku, włóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą lub włóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną.
Opis
Kryteria przyjęcia:
Część rekrutacyjna:
- Udokumentowane rozpoznanie przedwłóknieniowego pierwotnego włóknienia szpiku (przedwłóknieniowego PMF), jawnego PMF, MF poprzedzonego czerwienicą (PPV-MF) lub nadpłytkowości samoistnej MF (PET-MF) potwierdzone biopsją szpiku kostnego
- Zostały przetestowane lub mają dostępne wyniki pod kątem fenotypowych mutacji kierujących (JAK2/CALR/MPL) i mutacji wysokiego ryzyka molekularnego (HMR) przy użyciu szerokiego panelu genów ukierunkowanych na nowotwory szpikowe.
- Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
- Potrafi wyrazić świadomą zgodę
- Odpowiednia funkcja narządów
- Rozpoczęto poszukiwanie dawcy lub pacjent wyraża zgodę na poszukiwanie dawcy
- Spełnij definicję/kryteria zwłóknienia szpiku wysokiego ryzyka
Przydział grupy badawczej:
- Stopień zwłóknienia w biopsji szpiku kostnego dostępny zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
- Dostępne są wyniki dla mutacji odpowiedzialnych za fenotyp (JAK2/CALR/MPL) i wyniki ukierunkowanego sekwencjonowania przy użyciu szerokiego panelu nowotworów złośliwych szpiku z minimalnym wymogiem uwzględnienia wyników mutacji wysokiego ryzyka molekularnego (HMR), takich jak ASXL1/EZH2/IDH1/IDH2/SRSF2/ U2AF1/TP53
- Stan wydajności ECOG 0-2
- Odpowiednia funkcja narządów
- Dostępne są informacje o wyszukiwaniu dawców i typach dawców
Kryteria wyłączenia:
Część rekrutacyjna:
- Blasty we krwi obwodowej lub szpiku kostnym ≥10%
- Dla pacjentów już przyjmujących ruksolitynib w momencie włączenia do badania i spełniających kryteria niepowodzenia ruksolitynibu
- Wcześniejsza historia transformacji do fazy blastycznej lub ostrej białaczki szpikowej
- Otrzymał allogeniczny przeszczep komórek macierzystych z powodu nowotworu mieloproliferacyjnego
- Obecność aktywnej niekontrolowanej infekcji
- Zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Czynne wirusowe zapalenie wątroby typu A, B lub C
- Znany ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) dodatni
- Historia aktywnego nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka szyjki macicy w stadium 0
- Jakakolwiek choroba psychiczna lub uwarunkowania społeczne lub istotne schorzenia współistniejące, które uniemożliwiają pacjentowi przystąpienie do allogenicznego przeszczepu komórek krwiotwórczych.
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
Przydział grupy badawczej:
- Blasty we krwi obwodowej lub szpiku kostnym ≥10%
- Spełniają kryteria niepowodzenia ruksolitynibu
- Obecność aktywnej niekontrolowanej infekcji
- Zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Czynne wirusowe zapalenie wątroby typu A, B lub C
- Znany wirus HIV
- Historia aktywnego nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka szyjki macicy w stadium 0
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Jakakolwiek choroba psychiczna lub uwarunkowania społeczne lub istotne schorzenia współistniejące, które uniemożliwiają pacjentowi przystąpienie do allogenicznego przeszczepu komórek krwiotwórczych.
- Czas między rejestracją a przydziałem ramienia badania >24 tygodnie
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT)
Standard opieki przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych z dopasowanym dawcą.
|
Dożylny wlew hematopoetycznych komórek macierzystych od dawcy.
|
|
Najlepsze dostępne terapie nietransplantacyjne (BAT)
Standardowe leczenie lekiem będącym inhibitorem kinazy janusowej (JAK) o nazwie ruksolitynib lub leczenie antymetabolitem o nazwie hydroksymocznik.
|
Ruksolitynib jest rodzajem leku zwanym inhibitorem kinazy janusowej (JAK).
Ruksolitynib przyjmuje się doustnie (doustnie).
Inne nazwy:
Hydroksymocznik to rodzaj leku zwany antymetabolitem.
Hydroksymocznik przyjmuje się doustnie (doustnie).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów przydzielonych do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT)
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
|
Liczba pacjentów przydzielonych do najlepszych dostępnych terapii nietransplantacyjnych (BAT)
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
|
Ogólny wskaźnik przeżycia pacjentów po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT)
Ramy czasowe: 5 lat
|
Czas od przydziału do badania do śmierci lub ostatniej obserwacji.
|
5 lat
|
|
Całkowity wskaźnik przeżycia pacjentów otrzymujących najlepsze dostępne terapie nietransplantacyjne (BAT)
Ramy czasowe: 5 lat
|
Czas od przydziału do badania do śmierci lub ostatniej obserwacji.
|
5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Mediana zmiany wyniku ogólnego wrażenia zmiany (PGIC) pacjenta
Ramy czasowe: 0 i 36 miesięcy
|
Zakres od -3 do 3. Liczba dodatnia oznacza wzrost jakości życia.
|
0 i 36 miesięcy
|
|
Mediana zmiany w formularzu oceny objawów MPN Całkowity wynik objawów (MPN-SAF TSS)
Ramy czasowe: 0 i 36 miesięcy
|
Zakres od 0 do 10. Wzrost oznacza pogorszenie objawów.
|
0 i 36 miesięcy
|
|
Mediana zmiany w Kwestionariuszu FACT-BMT
Ramy czasowe: 0 i 36 miesięcy
|
Zakres od 1 do 4. Wzrost równa się wzrostowi jakości życia.
|
0 i 36 miesięcy
|
|
Przeżycie wolne od choroby pacjentów po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT)
Ramy czasowe: 5 lat
|
Czas od przydziału do ramienia badania do zgonu/transformacji ostrej białaczki szpikowej lub ostatniej wizyty kontrolnej.
|
5 lat
|
|
Przeżycie wolne od choroby pacjentów otrzymujących najlepsze dostępne terapie nietransplantacyjne (BAT)
Ramy czasowe: 5 lat
|
Czas od przydziału do ramienia badania do zgonu/transformacji ostrej białaczki szpikowej lub ostatniej wizyty kontrolnej.
|
5 lat
|
|
Liczba pacjentów, którzy otrzymali przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT) w remisji (całkowitej i częściowej)
Ramy czasowe: 3 lata
|
3 lata
|
|
|
Liczba pacjentów, którzy otrzymują najlepsze dostępne terapie nietransplantacyjne (BAT) w remisji (całkowitej i częściowej)
Ramy czasowe: 3 lata
|
3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 sierpnia 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 grudnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 stycznia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 stycznia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 stycznia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory według lokalizacji
- Nowotwory
- Choroby hematologiczne
- Choroby szpiku kostnego
- Zaburzenia mieloproliferacyjne
- Nowotwory hematologiczne
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Pierwotne zwłóknienie szpiku
- Nowotwory szpiku kostnego
- Organiczne chemikalia
- Lecznictwo
- Procedury chirurgiczne, operacyjny
- Przeszczep
- Amides
- Przeszczep komórki
- Terapia oparta na komórkach i tkankach
- Terapia biologiczna
- Mocznik
- Hydroksymocznik
- Przeszczep komórek macierzystych
- Ruxolitinib
Inne numery identyfikacyjne badania
- 19-6362
- ALLO-BAT (Inny identyfikator: Princess Margaret Cancer Centre)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .